La patologia renale, conosciuta anche come malattia renale, colpisce milioni di persone in tutto il mondo e richiede una gestione attenta per preservare la funzione renale e migliorare la qualità della vita. Sebbene non esista una cura per molte forme di malattia renale cronica, i progressi negli approcci terapeutici—dai farmaci tradizionali alle terapie all’avanguardia testate negli studi clinici—offrono speranza per rallentare la progressione della malattia e gestire le complicanze. Comprendere le opzioni di trattamento disponibili è essenziale per prendere decisioni informate riguardo alla propria cura.

Comprendere le Possibilità: Un Approccio Terapeutico alla Malattia Renale

Quando i reni si danneggiano e non riescono più a filtrare efficacemente le scorie e i liquidi in eccesso dal sangue, l’attenzione si sposta sulla preservazione della funzione renale residua e sulla gestione dei sintomi. Gli obiettivi principali del trattamento includono rallentare la progressione del danno renale, controllare le complicanze come l’ipertensione e l’anemia, e mantenere la migliore qualità di vita possibile. Il percorso di ogni persona con la malattia renale è diverso, il che significa che i piani di trattamento devono essere personalizzati in base alle circostanze individuali, inclusi lo stadio della malattia, le cause sottostanti e lo stato di salute generale.^[1][5]

Il trattamento dipende fortemente dallo stadio di malattia renale cronica raggiunto. Nelle fasi iniziali, le modifiche dello stile di vita e i farmaci possono essere sufficienti per rallentare la progressione. Man mano che la funzione renale diminuisce ulteriormente, diventano necessari interventi più intensivi. Nello stadio più avanzato, noto come malattia renale allo stadio terminale o insufficienza renale, le opzioni di trattamento includono la dialisi o il trapianto di rene per svolgere il lavoro che i reni non possono più fare.^[5][12]

Esistono trattamenti standard raccomandati dalle società mediche e approvati dagli enti regolatori che costituiscono la base della gestione della malattia renale. Allo stesso tempo, i ricercatori esplorano costantemente nuove terapie attraverso studi clinici, indagando su molecole innovative, sistemi avanzati di somministrazione dei farmaci e approcci innovativi che un giorno potrebbero diventare cure standard. Comprendere sia i trattamenti consolidati che la ricerca emergente aiuta i pazienti e le loro famiglie a navigare nel complesso panorama della gestione della malattia renale.^[10]

Approcci Terapeutici Standard per la Malattia Renale

Il trattamento standard per la malattia renale si concentra sull’affrontare le cause sottostanti e sulla gestione delle complicanze. Poiché il diabete e l’ipertensione sono le due cause più comuni di malattia renale cronica, controllare queste condizioni è assolutamente essenziale. La gestione della pressione arteriosa prevede tipicamente farmaci chiamati inibitori dell’enzima di conversione dell’angiotensina (ACE-inibitori)—come ramipril, enalapril e lisinopril—o antagonisti dei recettori dell’angiotensina-II (sartani o ARB) se gli ACE-inibitori causano effetti collaterali fastidiosi. Questi farmaci non solo abbassano la pressione arteriosa, ma forniscono anche una protezione specifica ai reni riducendo la perdita di proteine nelle urine.^[10][11]

L’obiettivo per il controllo della pressione arteriosa nelle persone con malattia renale è solitamente inferiore a 140/90 mmHg, anche se se si ha anche il diabete, il medico può puntare a un obiettivo ancora più basso di 130/80 mmHg. Gli ACE-inibitori possono causare effetti collaterali tra cui tosse secca persistente, vertigini, stanchezza, debolezza e mal di testa. Se questi diventano troppo fastidiosi, il medico può passare a un farmaco ARB.^[11]

Per le persone con diabete di tipo 2 o un elevato rapporto albumina-creatinina (ACR), una nuova classe di farmaci chiamati inibitori SGLT2 ha mostrato notevoli promesse. Il dapagliflozin è un esempio di questa classe. Questi farmaci sono stati originariamente sviluppati per abbassare la glicemia nel diabete, ma i ricercatori hanno scoperto che riducono anche i danni ai reni. Gli inibitori SGLT2 funzionano aiutando i reni a rimuovere il glucosio in eccesso attraverso l’urina, il che ha anche effetti benefici sulla pressione arteriosa e protegge il tessuto renale da ulteriori danni.^[11][14]

Un altro farmaco che può essere prescritto insieme agli inibitori SGLT2 è il finerenone. Questo farmaco blocca alcuni ormoni che possono danneggiare i reni nel tempo, fornendo un ulteriore livello di protezione. La combinazione di questi farmaci rappresenta un progresso significativo nella gestione della malattia renale, poiché affrontano simultaneamente molteplici percorsi di danno renale.^[11]

La gestione dei livelli di colesterolo è un’altra componente critica del trattamento standard. Le persone con malattia renale cronica hanno un rischio significativamente più elevato di malattie cardiovascolari, inclusi infarto e ictus. Le statine—farmaci come atorvastatina e simvastatina—sono comunemente prescritte per abbassare il colesterolo e ridurre questo rischio cardiovascolare. Sebbene generalmente ben tollerate, le statine possono causare effetti collaterali tra cui mal di testa, nausea, stitichezza o diarrea e dolori muscolari o articolari.^[11]

La malattia renale può anche portare a livelli elevati di potassio nel sangue, una condizione chiamata iperkaliemia. L’alto potassio è pericoloso perché può causare debolezza muscolare, rigidità, stanchezza e, nei casi gravi, battito cardiaco irregolare che può portare a infarto. Se le modifiche dietetiche non sono sufficienti per controllare i livelli di potassio, può essere utilizzato un farmaco chiamato sodio zirconio ciclosilicato. Questo medicinale è tipicamente riservato a situazioni specifiche, come le cure d’emergenza per livelli di potassio pericolosamente alti, o per persone con iperkaliemia persistente che hanno anche malattia renale avanzata o insufficienza cardiaca.^[11]

Altre complicanze che richiedono trattamento includono l’anemia (basso numero di globuli rossi), che può essere gestita con integratori di ferro o farmaci che stimolano la produzione di globuli rossi. Livelli elevati di fosforo richiedono restrizioni dietetiche e farmaci chiamati chelanti del fosfato. Possono essere necessari integratori di vitamina D, anche se questi devono essere attentamente monitorati per prevenire calcoli renali. La durata di questi trattamenti è tipicamente a lungo termine o per tutta la vita, poiché la malattia renale cronica è una condizione continua che richiede una gestione costante.^[11][16]

Negli stadi avanzati della malattia renale, quando la funzione renale scende a livelli molto bassi (stadio 5, con un GFR inferiore a 15), la dialisi o il trapianto di rene diventano necessari. L’emodialisi utilizza una macchina per pulire il sangue, tipicamente eseguita in un centro dialisi tre volte alla settimana per circa quattro ore ogni sessione, anche se l’emodialisi domiciliare è possibile in alcune circostanze. La dialisi peritoneale prevede l’introduzione di liquido nell’addome per assorbire le tossine, che viene poi drenato. Questo può essere fatto durante il giorno o durante la notte usando una macchina. Entrambi i metodi sostituiscono efficacemente alcune funzioni renali, ma non possono replicare completamente tutto ciò che fanno i reni sani.^[10][14][15]

Il trapianto di rene offre un’altra opzione per l’insufficienza renale avanzata. Questo comporta l’inserimento chirurgico di un rene sano da un donatore vivente o deceduto nel corpo del paziente. Dopo il trapianto, sono necessari farmaci per tutta la vita chiamati immunosoppressori per impedire al corpo di rigettare il nuovo rene. Sebbene il trapianto offra il potenziale per una migliore qualità di vita rispetto alla dialisi, comporta i propri rischi e requisiti.^[14][15]

Terapie Innovative Testate negli Studi Clinici

Mentre i trattamenti standard si sono dimostrati efficaci per la gestione della malattia renale, i ricercatori continuano a cercare terapie più efficaci che possano preservare meglio la funzione renale, ridurre le complicanze e migliorare i risultati per i pazienti. Gli studi clinici rappresentano il percorso attraverso il quale i nuovi trattamenti promettenti vengono valutati per sicurezza ed efficacia prima di poter diventare disponibili come cure standard.

Gli studi clinici sono studi di ricerca che testano nuovi approcci medici nelle persone. Seguono un processo strutturato con fasi distinte. Gli studi di Fase I si concentrano principalmente sulla sicurezza, testando un nuovo farmaco o approccio terapeutico in un piccolo gruppo di persone per valutare gli effetti collaterali e determinare il dosaggio appropriato. Gli studi di Fase II si estendono a un gruppo più ampio per valutare quanto bene funziona il trattamento e per valutare ulteriormente la sicurezza. Gli studi di Fase III coinvolgono gruppi ancora più grandi di partecipanti e confrontano il nuovo trattamento direttamente con i trattamenti standard attuali per confermare l’efficacia, monitorare gli effetti collaterali e raccogliere informazioni che consentiranno di utilizzare il trattamento in modo sicuro.^[14]

Il vantaggio della partecipazione agli studi clinici è l’accesso a trattamenti all’avanguardia prima che diventino ampiamente disponibili. Tuttavia, ci sono anche considerazioni da tenere a mente. Non tutti i trattamenti sperimentali si rivelano efficaci e alcuni possono causare effetti collaterali inaspettati. Gli studi clinici hanno criteri di ammissibilità rigorosi, il che significa che non tutti possono partecipare. Fattori come lo stadio della malattia, altre condizioni di salute, i farmaci che si stanno assumendo e la posizione geografica giocano tutti un ruolo nel determinare se si è idonei per un particolare studio.^[14]

Un’area di ricerca attiva riguarda terapie farmacologiche avanzate che prendono di mira specifici percorsi molecolari coinvolti nel danno renale. Sebbene nomi specifici di farmaci e codici numerici non siano dettagliati nelle fonti disponibili, la comunità di ricerca sta indagando su diversi approcci innovativi. Questi includono farmaci che prendono di mira i processi infiammatori nei reni, poiché l’infiammazione svolge un ruolo significativo nel danno renale progressivo. Bloccando molecole o percorsi infiammatori specifici, questi trattamenti sperimentali mirano a rallentare o arrestare la progressione della malattia renale.^[9][14]

La terapia genica rappresenta un’altra frontiera nella ricerca sulla malattia renale. Questo approccio prevede l’introduzione di materiale genetico nelle cellule per trattare o prevenire la malattia. Per alcune forme ereditarie di malattia renale, la terapia genica ha il potenziale per correggere il difetto genetico sottostante che causa la condizione. Sebbene questa tecnologia sia ancora in fasi relativamente precoci per le applicazioni alle malattie renali, rappresenta una strada promettente per il trattamento futuro, in particolare per i disturbi renali genetici rari.^[9]

Gli studi clinici per la malattia renale sono condotti presso centri medici in tutti gli Stati Uniti, in Europa e in altre regioni del mondo. Alcuni studi reclutano specificamente pazienti da determinate aree geografiche, mentre altri hanno requisiti di localizzazione più flessibili. I progressi nella telemedicina hanno anche reso possibile per alcuni partecipanti agli studi completare determinate visite di studio da remoto, anche se molte procedure richiedono ancora visite di persona presso i centri di ricerca.^[14]

Se si è interessati a conoscere gli studi clinici che potrebbero essere appropriati per la propria situazione, parlare con il proprio nefrologo (specialista dei reni). Possono aiutare a capire per quali studi si potrebbe essere idonei e discutere se la partecipazione allo studio è in linea con i propri obiettivi di trattamento. È anche possibile cercare studi clinici sulla malattia renale attraverso directory e database dedicati che elencano gli studi in corso e i loro requisiti di ammissibilità.^[14]

Metodi di trattamento più comuni

• Gestione della Pressione Arteriosa
  • ACE-inibitori (come ramipril, enalapril, lisinopril) per abbassare la pressione arteriosa e proteggere i reni
  • Antagonisti dei recettori dell’angiotensina-II (ARB) come alternativa se gli ACE-inibitori causano effetti collaterali
  • Obiettivo di pressione arteriosa tipicamente inferiore a 140/90 mmHg, o inferiore a 130/80 mmHg se è presente il diabete
• Farmaci per il Diabete e la Protezione Renale
  • Inibitori SGLT2 (come dapagliflozin) per abbassare la glicemia e ridurre il danno renale
  • Finerenone per bloccare gli ormoni che danneggiano i reni
  • Terapia combinata che prende di mira molteplici percorsi di danno renale
• Gestione del Colesterolo
  • Statine (come atorvastatina e simvastatina) per ridurre il rischio di malattie cardiovascolari
  • Prescritte per proteggere da infarto e ictus, che sono più comuni nella malattia renale
• Gestione delle Complicanze
  • Sodio zirconio ciclosilicato per livelli elevati di potassio (iperkaliemia)
  • Integratori di ferro per l’anemia
  • Chelanti del fosfato per livelli elevati di fosforo
  • Integratori di vitamina D (con attento monitoraggio)
• Dialisi
  • Emodialisi eseguita presso centri dialisi o a domicilio, tipicamente tre volte alla settimana
  • Dialisi peritoneale utilizzando liquido nell’addome, può essere fatta a casa quotidianamente o durante la notte
  • Richiesta quando i reni raggiungono l’insufficienza allo stadio terminale (GFR inferiore a 15)
• Trapianto di Rene
  • Trapianto di rene da donatore vivente o deceduto
  • Richiede farmaci immunosoppressori per tutta la vita per prevenire il rigetto
  • Offre il potenziale per una migliore qualità di vita rispetto alla dialisi
• Trattamenti in Studi Clinici
  • Farmaci sperimentali che prendono di mira i percorsi infiammatori nel danno renale
  • Approcci di terapia genica per malattie renali ereditarie
  • Nuove molecole farmacologiche testate in studi clinici di Fase I, II e III

Modifiche dello Stile di Vita che Supportano il Trattamento Medico

I trattamenti medici funzionano meglio quando combinati con scelte di vita sane. Ciò che si mangia, quanto si è attivi e altre abitudini quotidiane influenzano tutti il funzionamento dei reni e il benessere generale. Apportare cambiamenti positivi in queste aree dà un ruolo attivo nella gestione della propria condizione piuttosto che sentirsi come un destinatario passivo delle cure mediche.

La dieta svolge un ruolo particolarmente importante nella gestione della malattia renale. Nelle fasi iniziali, potrebbe non essere necessaria una dieta speciale, ma man mano che la funzione renale diminuisce, diventano necessarie alcune modifiche dietetiche. In generale, una dieta favorevole ai reni enfatizza frutta e verdura fresca, cereali integrali e latticini a basso contenuto di grassi, limitando al contempo sale, zuccheri aggiunti e alcuni nutrienti che i reni danneggiati faticano a elaborare, come potassio e fosforo. Le restrizioni dietetiche specifiche dipendono dai risultati degli esami del sangue e dallo stadio della malattia, quindi lavorare con un dietista registrato specializzato in nutrizione renale è estremamente prezioso.^[11][21][22]

Ridurre l’assunzione di sodio è importante per il controllo della pressione arteriosa. Puntare a meno di 2.300 milligrammi di sodio al giorno. Ciò significa cucinare con erbe e spezie invece del sale, scegliere verdure fresche o surgelate invece di quelle in scatola e leggere attentamente le etichette degli alimenti. I pasti al ristorante e gli alimenti trasformati sono tipicamente molto ricchi di sodio, quindi cucinare a casa dà un controllo molto migliore.^[22]

L’attività fisica beneficia tutti con malattia renale, indipendentemente dallo stadio. L’esercizio regolare aumenta l’energia, migliora la qualità del sonno, rafforza le ossa, aiuta a prevenire la depressione e riduce il rischio di malattie cardiache. Se si ha una malattia renale da lieve a moderata, si dovrebbe essere in grado di esercitarsi con la stessa frequenza e intensità di qualcuno della stessa età con reni sani. Con una malattia più avanzata, ci si potrebbe stancare più rapidamente, ma rimanere il più attivi possibile entro le proprie capacità rimane benefico. Iniziare lentamente e aumentare gradualmente il livello di attività. Consultare sempre il medico prima di iniziare un nuovo programma di esercizi, specialmente se non si è stati attivi di recente.^[11][21][23]

Se si fuma, smettere è uno dei passi più importanti che si possono compiere. Il fumo peggiora la malattia renale e interferisce con i farmaci per la pressione arteriosa. I medici possono offrire supporto e prescrivere farmaci per aiutare a smettere con successo. Allo stesso modo, limitare il consumo di alcol protegge i reni e aiuta a controllare la pressione arteriosa. La raccomandazione generale è di non più di 14 unità alcoliche a settimana.^[11][24]

Assumere i farmaci prescritti esattamente come indicato è cruciale, anche quando ci si sente bene. Molti farmaci per la malattia renale prevengono problemi futuri piuttosto che trattare i sintomi attuali, quindi potrebbe non essere ovvio che stiano funzionando. Se si verificano effetti collaterali o si hanno dubbi sui farmaci, discuterne con il team sanitario piuttosto che semplicemente interrompere il farmaco. Potrebbero esserci alternative o aggiustamenti che possono aiutare.^[11][24]

Il monitoraggio regolare attraverso esami del sangue e delle urine aiuta a tracciare la funzione renale nel tempo e guida gli aggiustamenti del trattamento. Questi appuntamenti forniscono anche opportunità per discutere sintomi, preoccupazioni e qualsiasi sfida che si sta vivendo con il regime terapeutico. Rimanere coinvolti con il proprio team sanitario e partecipare a tutti gli appuntamenti programmati offre la migliore possibilità di rallentare la progressione della malattia e mantenere la qualità della vita.^[24]

Proteggersi dalle infezioni è anche importante quando si ha una malattia renale, poiché il corpo potrebbe essere più vulnerabile. Le vaccinazioni annuali contro l’influenza e la vaccinazione pneumococcica una tantum sono raccomandate per tutti con malattia renale. Queste possono essere ricevute presso l’ambulatorio del medico o presso una farmacia che offre servizi di vaccinazione.^[11][24]