La ricerca clinica si concentra su una malattia rara chiamata deficienza di timidina chinasi 2 (TK2). Questa condizione genetica può causare problemi muscolari e respiratori. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato con due sostanze chimiche, doxecitine e doxribtimine, somministrate come soluzione orale. Queste sostanze sono studiate per vedere se possono…
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Lo studio si concentra su una condizione genetica chiamata miopatia mitocondriale, causata dalla mutazione m.3243A>G. Questa malattia colpisce i muscoli, causando debolezza e affaticamento. Il trattamento in esame utilizza cellule chiamate mesoangioblasti autologhi, che sono cellule precursori muscolari prelevate dal paziente stesso e poi iniettate nuovamente nel corpo. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia…
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