La leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) è una malattia del sangue che richiede trattamenti specifici. Attualmente sono in corso 8 studi clinici che valutano nuove terapie per questa patologia. Questi studi offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a trattamenti innovativi che potrebbero migliorare la gestione della malattia.
Studi Clinici in Corso per la Leucemia Mielomonocitica Cronica
La leucemia mielomonocitica cronica è una patologia ematologica complessa che richiede approcci terapeutici mirati. Gli studi clinici attualmente attivi stanno valutando diverse combinazioni di farmaci e nuove molecole che potrebbero offrire benefici significativi ai pazienti. Di seguito sono presentati in dettaglio gli 8 studi clinici disponibili per questa condizione.
Studi Clinici Disponibili
Studio di AZD2962 in compresse da solo e con altri farmaci in pazienti con sindromi mielodisplastiche e leucemia mielomonocitica cronica displastica
Localizzazione: Spagna
Questo studio si concentra su pazienti con sindromi mielodisplastiche e leucemia mielomonocitica cronica displastica, disturbi del sangue che colpiscono la produzione di cellule ematiche nel midollo osseo. Lo studio testerà un nuovo farmaco chiamato AZD2962, che viene assunto come compressa rivestita per via orale. Questo farmaco agisce bloccando una proteina chiamata IRAK4 che può svolgere un ruolo in questi disturbi del sangue.
L’obiettivo principale di questa ricerca è comprendere quanto sia sicuro il farmaco e quanto bene i pazienti possano tollerarlo. Lo studio valuterà AZD2962 sia quando somministrato da solo che quando combinato con altri trattamenti. I ricercatori determineranno anche la dose più efficace del farmaco che può essere somministrata in sicurezza ai pazienti.
Criteri di inclusione principali: Devono avere almeno 18 anni, diagnosi di SMD o LMMC displastica recidivante/refrattaria con meno del 20% di cellule anomale, aver ricevuto almeno un trattamento precedente, stato di performance ECOG di 2 o migliore, e presentare specifici requisiti degli esami del sangue.
Farmaco sperimentale: AZD2962 è un inibitore di IRAK4 attualmente in fase di studio per il trattamento di neoplasie ematologiche. Il farmaco agisce bloccando IRAK4, un enzima chiave coinvolto nelle vie di segnalazione infiammatorie importanti nei disturbi delle cellule del sangue.
Studio che confronta azacitidina e cedazuridina orali con azacitidina sottocutanea per pazienti con sindromi mielodisplastiche, leucemia mielomonocitica cronica o leucemia mieloide acuta
Localizzazione: Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un nuovo trattamento per alcune malattie del sangue. Le patologie studiate sono le sindromi mielodisplastiche (SMD), la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) e la leucemia mieloide acuta (LMA). Queste sono condizioni in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Il trattamento testato è una combinazione di due farmaci, azacitidina e cedazuridina, assunti per via orale in forma di capsule. Questa combinazione è denominata ASTX030.
Lo scopo dello studio è verificare se il nuovo trattamento orale sia efficace quanto la forma iniettiva. I partecipanti riceveranno il trattamento orale o l’iniezione, per poi passare all’altra forma durante lo studio. Questo è noto come studio crossover. Durante tutto lo studio, i ricercatori monitoreranno i partecipanti per eventuali effetti collaterali e misureranno l’efficacia del trattamento nel controllo delle malattie.
Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore, diagnosi confermata di SMD o LMMC e candidato a ricevere trattamento con azacitidina singolo agente, stato di performance ECOG di 0 o 1, funzione adeguata degli organi, e capacità di deglutire compresse.
Farmaci dello studio: ASTX030 è una combinazione di cedazuridina e azacitidina assunta per via orale, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica. La cedazuridina aiuta ad aumentare l’efficacia dell’azacitidina prevenendone la degradazione nell’organismo.
Studio sulla metformina per la prevenzione della leucemia in pazienti con citopenia clonale e sindromi mielodisplastiche a basso rischio
Localizzazione: Danimarca
Questo studio clinico si concentra su due disturbi specifici del sangue: la citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) e le sindromi mielodisplastiche (SMD), in particolare quelle a rischio molto basso e basso. Queste condizioni comportano problemi con la produzione di cellule del sangue nel midollo osseo, che possono portare a una carenza di cellule ematiche sane. Lo studio sta esplorando l’uso di metformina cloridrato, un farmaco comunemente usato per trattare il diabete, per verificare se può aiutare a prevenire la progressione di questi disturbi del sangue verso la leucemia.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza della metformina e quanto sia fattibile utilizzare questo trattamento in pazienti con CCUS e SMD a basso rischio. I partecipanti nello studio assumeranno metformina in forma di compressa rivestita per via orale. Lo studio durerà fino a 52 settimane, durante le quali i ricercatori monitoreranno la salute dei partecipanti e eventuali cambiamenti nella loro condizione.
Criteri di inclusione principali: Diagnosi di SMD a rischio molto basso o basso, o CCUS con specifiche alterazioni genetiche e bassi conteggi delle cellule del sangue, donne in menopausa, età di almeno 18 anni, e capacità di deglutire pillole.
Farmaco dello studio: La metformina è un farmaco comunemente usato per il diabete di tipo 2, studiato in questo trial per verificare se può aiutare a prevenire la leucemia rallentando o controllando la progressione di queste condizioni ematologiche.
Studio di azacitidina, venetoclax e tagraxofusp per pazienti con leucemia mielomonocitica cronica ad alto rischio
Localizzazione: Germania, Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra su un tipo di tumore del sangue chiamato leucemia mielomonocitica cronica (LMMC), considerata ad alto rischio. Lo studio esplorerà gli effetti della combinazione di tre trattamenti: azacitidina (AZA), venetoclax (VEN) e tagraxofusp (TAG). L’azacitidina è un trattamento standard per alcuni disturbi del sangue, mentre venetoclax e tagraxofusp sono farmaci aggiuntivi in fase di test per la loro efficacia in questa combinazione.
Lo scopo dello studio è raccogliere informazioni su quanto bene questi trattamenti funzionino insieme nei pazienti con LMMC ad alto rischio. I partecipanti riceveranno questi farmaci per un periodo fino a 12 mesi. Lo studio monitorerà la risposta al trattamento, inclusi eventuali cambiamenti nella malattia e nella salute generale. I farmaci saranno somministrati in diverse forme: venetoclax come compressa rivestita assunta per via orale, e tagraxofusp come soluzione per infusione endovenosa.
Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore, diagnosi di LMMC secondo i criteri OMS 2022, rischio CPSS intermedio-2 o alto, eleggibilità per ricevere azacitidina, stato di performance ECOG 0-2, e funzione adeguata degli organi.
Farmaci dello studio: Azacitidina (trattamento standard), venetoclax (inibitore BCL-2 che aiuta a eliminare le cellule tumorali), e tagraxofusp (citotossina diretta contro CD123 somministrata per via endovenosa).
Studio di S227928 da solo e con venetoclax per pazienti con leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica o leucemia mielomonocitica cronica recidivante o refrattaria
Localizzazione: Finlandia, Francia, Germania
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un nuovo trattamento per alcuni tipi di tumori del sangue. Le patologie studiate includono la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (SMD) e la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC). Il trattamento prevede un nuovo farmaco chiamato S227928, che è un coniugato anticorpo-farmaco anti-CD74. Lo studio esaminerà anche come funziona S227928 quando usato da solo e quando combinato con venetoclax, già utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori del sangue.
Lo scopo di questo studio è comprendere quanto sia sicuro ed efficace S227928 per i pazienti con questi specifici tumori del sangue, specialmente quelli la cui malattia è tornata o non ha risposto ai trattamenti precedenti. Lo studio sarà condotto in due fasi. Nella prima fase, i ricercatori si concentreranno sulla ricerca della dose più sicura di S227928 e su quanto bene i pazienti lo tollerano. Nella seconda fase, lo studio valuterà quanto bene funziona la combinazione di S227928 e venetoclax nel combattere il tumore.
Criteri di inclusione principali: Età adulta (almeno 18 anni), stato di performance 2 o meno, diagnosi confermata di LMA, SMD/LMA o LMMC, trattamento precedente con almeno una terapia standard, leucociti circolanti inferiori a 10 x 10⁹/L, e funzione renale ed epatica adeguata.
Farmaci dello studio: S227928 è un coniugato anticorpo-farmaco sperimentale che colpisce la proteina CD74, somministrato per via endovenosa. Venetoclax è un inibitore BCL-2 che promuove la morte delle cellule tumorali, assunto per via orale.
Studio di trattamento a lungo termine con combinazione orale di decitabina e cedazuridina per pazienti con LMA, SMD, LMMC o tumori solidi che hanno precedentemente ricevuto ASTX727
Localizzazione: Austria, Bulgaria, Germania, Ungheria, Polonia, Romania, Slovacchia, Spagna
Questo studio si concentra su pazienti con disturbi del sangue tra cui leucemia mieloide acuta, sindrome mielodisplastica, leucemia mielomonocitica cronica e tumori solidi. Lo studio utilizza ASTX727, un farmaco che combina due sostanze: decitabina e cedazuridina. Questo farmaco è in forma di compressa e viene assunto per via orale.
Lo scopo di questa ricerca è raccogliere informazioni sulla sicurezza a lungo termine di ASTX727 in pazienti che hanno già utilizzato questo farmaco in studi precedenti e hanno mostrato benefici dal trattamento. Lo studio continuerà a fornire ASTX727 a questi pazienti monitorando la loro salute e gli eventuali effetti del farmaco. Il trattamento può continuare per un massimo di 6 mesi.
Criteri di inclusione principali: Deve aver partecipato precedentemente a uno studio clinico con ASTX727 e continuare a ricevere trattamento attivo, beneficiare attualmente dal trattamento secondo la valutazione del medico, fornire consenso informato, e seguire requisiti specifici di contraccezione.
Farmaco dello studio: ASTX727 è una combinazione di decitabina e cedazuridina assunta per via orale, studiata per il trattamento a lungo termine di vari tumori del sangue in pazienti che hanno mostrato risposta positiva in studi precedenti.
Studio sulla sicurezza e l’efficacia di azacitidina e venetoclax per pazienti con leucemia mielomonocitica cronica (LMMC) ad alto rischio
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra su un tumore del sangue chiamato leucemia mielomonocitica cronica (LMMC), specificamente in pazienti ad alto rischio. Lo studio sta studiando la sicurezza e l’efficacia di un trattamento combinato utilizzando due farmaci: venetoclax e Vidaza (azacitidina). Venetoclax viene assunto come compressa, mentre Vidaza viene somministrato tramite iniezione. Lo scopo dello studio è determinare quanto sia sicura questa combinazione per i pazienti e quanto bene funziona nel trattare la malattia.
I partecipanti nello studio riceveranno la combinazione di venetoclax e Vidaza per un periodo di tempo. Lo studio è diviso in diverse fasi, a partire da una fase di sicurezza iniziale per monitorare eventuali effetti collaterali. In seguito, la fase principale dello studio valuterà come il trattamento influisce sulla malattia, incluso il tasso di risposta globale. Lo studio esaminerà anche altri risultati, come quanto dura la risposta e la sopravvivenza globale dei partecipanti.
Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore, diagnosi di LMMC secondo i criteri OMS 2016, rischio intermedio-2 o alto secondo il sistema di punteggio prognostico CPSS, nessun trattamento precedente con agenti ipometilanti (HMA), stato di performance ECOG 0-2, e funzione adeguata degli organi.
Farmaci dello studio: Azacitidina (agente ipometilante) e venetoclax (inibitore BCL-2). La combinazione mira a migliorare la risposta complessiva al trattamento nei pazienti con LMMC ad alto rischio.
Studio sul trattamento continuato con sabatolimab per adulti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio, leucemia mielomonocitica cronica o leucemia mieloide acuta non idonei per chemioterapia
Localizzazione: Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Italia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un trattamento chiamato sabatolimab (noto anche con il nome in codice MBG453) in pazienti con alcune malattie del sangue. Queste malattie includono le sindromi mielodisplastiche (SMD), la leucemia mielomonocitica cronica (LMMC-2) e la leucemia mieloide acuta (LMA). Lo studio è specificamente per pazienti adulti non idonei per la chemioterapia.
Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza della continuazione del trattamento con sabatolimab per pazienti che hanno già partecipato a uno studio precedente con questo farmaco e che sono considerati dai loro medici come beneficiari del trattamento continuo. Lo studio monitorerà la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali sperimentati dai partecipanti. I partecipanti riceveranno sabatolimab attraverso un’infusione endovenosa. Lo studio continuerà per un periodo fino a 60 mesi, durante i quali la salute dei partecipanti e la risposta al trattamento saranno attentamente monitorate.
Criteri di inclusione principali: Deve essere già iscritto a uno studio Novartis che coinvolge sabatolimab, ricevere attualmente trattamento con sabatolimab, beneficiare del trattamento secondo le linee guida dello studio, dimostrare aderenza ai requisiti dello studio, essere disposto a seguire le procedure, e fornire consenso informato scritto.
Farmaco dello studio: Sabatolimab è somministrato per via endovenosa ed è attualmente in fase di studio clinico. Agisce mirando a proteine specifiche sulle cellule immunitarie per migliorare la risposta immunitaria dell’organismo contro le cellule tumorali. È classificato come agente immunoterapico.
Riepilogo
Gli studi clinici attualmente disponibili per la leucemia mielomonocitica cronica offrono diverse opzioni terapeutiche innovative. È importante notare che:
- La maggior parte degli studi si concentra su combinazioni di farmaci piuttosto che su singoli agenti, riflettendo l’approccio moderno alla terapia ematologica
- Diversi studi valutano l’uso di venetoclax in combinazione con altri agenti, suggerendo un crescente interesse per gli inibitori BCL-2 nella LMMC
- Sono disponibili studi sia per pazienti con malattia di nuova diagnosi che per quelli con malattia recidivante o refrattaria
- La distribuzione geografica degli studi è ampia, con opportunità in diversi paesi europei
- Alcuni studi offrono la possibilità di continuare il trattamento a lungo termine per pazienti che hanno già beneficiato del farmaco in studi precedenti
- L’età minima per la maggior parte degli studi è 18 anni, e molti includono pazienti non idonei alla chemioterapia intensiva
I pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discutere con il proprio ematologo l’idoneità e le opzioni disponibili. La partecipazione a uno studio clinico può offrire accesso a trattamenti innovativi non ancora disponibili nella pratica clinica standard, contribuendo al contempo al progresso della ricerca medica.
