Il glioma del tronco encefalico è un tumore cerebrale raro e aggressivo che colpisce principalmente i bambini e gli adolescenti. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che testano nuove combinazioni di farmaci e terapie per migliorare i risultati del trattamento per i pazienti affetti da questa patologia difficile da trattare.
Studi Clinici sul Glioma del Tronco Encefalico: Nuove Opzioni di Trattamento per Bambini e Giovani Adulti
Il glioma del tronco encefalico, in particolare il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), rappresenta una delle sfide più difficili nell’oncologia pediatrica. Questo tumore cerebrale raro e aggressivo si sviluppa nel tronco encefalico, una parte del cervello che controlla funzioni vitali come la respirazione, la frequenza cardiaca e il movimento. Attualmente sono disponibili 5 studi clinici che esplorano nuovi approcci terapeutici per questa condizione devastante.
Gli studi clinici in corso stanno valutando diverse combinazioni di farmaci innovativi, inclusi terapie mirate, immunoterapie e trattamenti combinati con radioterapia. Questi studi offrono speranza ai pazienti e alle famiglie che affrontano questa diagnosi difficile, con l’obiettivo di prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità della vita.
Studi Clinici Disponibili
Studio sull’Efficacia di Sirolimus e Trametinib per il Trattamento del Glioma Pontino Intrinseco Diffuso in Bambini di Età Compresa tra 3 e 18 Anni
Località: Polonia
Questo studio clinico si concentra sul glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG), un tumore cerebrale raro e aggressivo che colpisce principalmente i bambini. Lo studio mira a trovare il miglior trattamento per bambini di età compresa tra 3 e 18 anni utilizzando farmaci che colpiscono specifici marcatori molecolari trovati nel tumore.
I farmaci testati in questo studio sono Sirolimus e Trametinib. Il Sirolimus è disponibile come soluzione orale e compresse rivestite, mentre il Trametinib è fornito come compresse rivestite con film. Questi farmaci sono scelti in base al profilo molecolare unico del tumore di ciascun bambino.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 3 e 18 anni
- Diagnosi di DIPG confermata da criteri clinici e radiologici
- Diagnosi istologica di glioma WHO grado III e IV confermata da un patologo di riferimento
- Consenso informato firmato dai genitori o tutori legali
Lo studio valuterà la sopravvivenza globale dal momento della diagnosi e monitorerà la progressione della malattia utilizzando risonanze magnetiche ogni due mesi. La qualità della vita dei partecipanti sarà valutata utilizzando un inventario pediatrico della qualità della vita. Lo studio confronterà anche la sicurezza del trattamento con Sirolimus da solo rispetto alla combinazione con Trametinib. La data di conclusione stimata per lo studio è giugno 2026.
Studio sulla Radioterapia con Nimotuzumab e Vinorelbina per Pazienti con Glioma Pontino Intrinseco Diffuso (DIPG) Infantile e Adolescenziale di Nuova Diagnosi
Località: Italia
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) che colpisce bambini e adolescenti. Lo studio utilizza due trattamenti: Nimotuzumab, un anticorpo monoclonale, e vinorelbina tartrato, un farmaco chemioterapico. Questi trattamenti vengono somministrati insieme alla radioterapia, che utilizza raggi ad alta energia per colpire e distruggere le cellule tumorali.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 2 e 21 anni
- Nessun trattamento precedente, ad eccezione dell’uso di steroidi
- Diagnosi di DIPG basata su caratteristiche specifiche alla risonanza magnetica
- Sintomi presenti da meno di 6 mesi
- Stato di performance Karnofsky/Lansky del 40% o superiore
I partecipanti allo studio riceveranno una combinazione di radioterapia, Nimotuzumab e vinorelbina, oppure una serie di sedute di radioterapia con gli stessi farmaci. Lo studio osserverà quanto bene il tumore risponde a questi trattamenti nel corso di 36 settimane. L’obiettivo è determinare quale approccio fornisce la migliore risposta nel ridurre o controllare il tumore.
Lo studio monitorerà anche altri risultati importanti, come il tempo fino alla progressione della malattia, eventuali recidive del tumore, lo sviluppo di nuovi tumori e la sopravvivenza globale. Questa ricerca mira a fornire nuove informazioni sui potenziali trattamenti per questa condizione difficile.
Studio su ONC201 e Paxalisib per Bambini e Giovani Adulti con Gliomi della Linea Mediana Diffusi, Inclusi i Gliomi Pontini Intrinseci Diffusi
Località: Paesi Bassi
Questo studio clinico si concentra sui gliomi della linea mediana diffusi (DMG), che includono una forma specifica nota come gliomi pontini intrinseci diffusi (DIPG). Questi tumori sono difficili da trattare e colpiscono principalmente bambini e giovani adulti. Lo studio sta testando una combinazione di trattamenti per vedere se possono aiutare a gestire questi tumori in modo più efficace.
I trattamenti testati includono un farmaco chiamato ONC201, noto anche con il nome chimico Dordaviprone, e un altro farmaco chiamato Paxalisib. ONC201 è una piccola molecola che agisce bloccando determinati recettori nel cervello, mentre Paxalisib è progettato per inibire enzimi specifici coinvolti nella crescita tumorale.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 2 e 39 anni
- Nuova diagnosi di glioma della linea mediana diffuso confermata da test di imaging o tissutali
- Completamento della radioterapia per alcuni gruppi (entro 4-14 settimane)
- Funzionalità degli organi adeguata
- Punteggio di performance di almeno 50
Lo scopo di questo studio è valutare quanto bene funzionano queste terapie combinate nei pazienti con DMG. Lo studio sarà condotto in diverse fasi, in cui i partecipanti riceveranno la combinazione di ONC201 e Paxalisib in varie fasi del loro percorso di trattamento. Questo include coloro che sono appena stati diagnosticati, coloro che hanno completato la radioterapia e coloro i cui tumori sono tornati.
I partecipanti allo studio assumeranno i farmaci in forma di capsule per via orale. Lo studio monitorerà i partecipanti nel tempo per valutare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo è determinare se la combinazione di ONC201 e Paxalisib può migliorare i risultati per i pazienti con questi tumori cerebrali difficili. Lo studio dovrebbe continuare fino all’inizio del 2026.
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di AloCelyvir per Bambini, Adolescenti e Giovani Adulti con Glioma Pontino Intrinseco Diffuso o Medulloblastoma
Località: Spagna
Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori cerebrali nei giovani pazienti: il glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) e il medulloblastoma. Il DIPG è un tumore cerebrale raro e aggressivo che si trova nel tronco encefalico, mentre il medulloblastoma è un tumore cerebrale canceroso che può verificarsi nel cervelletto.
Il trattamento testato in questo studio si chiama AloCelyvir, che è un tipo speciale di terapia cellulare. Implica l’uso di cellule del midollo osseo che sono state modificate con un virus chiamato ICOVIR-5 per potenzialmente aiutare a combattere il cancro.
Criteri di inclusione principali:
- Età compresa tra 1 e 21 anni
- Nessun trattamento precedente con radioterapia o chemioterapia
- Capacità di ricevere radioterapia
- Per il medulloblastoma recidivante o refrattario, devono essere stati già provati chirurgia, radioterapia e chemioterapia senza successo
- Funzionalità degli organi appropriata
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di AloCelyvir nel trattamento di queste condizioni. Per i pazienti con DIPG di nuova diagnosi, lo studio testerà la combinazione di AloCelyvir con radioterapia. Per quelli con medulloblastoma che è tornato o peggiorato, lo studio testerà AloCelyvir da solo. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa, il che significa che il farmaco viene somministrato direttamente in una vena.
Lo studio comporterà visite regolari per monitorare la salute dei partecipanti e la risposta al trattamento. L’obiettivo è capire quanto bene funziona il trattamento e garantire che sia sicuro per l’uso in bambini, adolescenti e giovani adulti.
Studio su ONC201 ed Everolimus con Radioterapia per Glioma Pontino Intrinseco Diffuso e Altri Gliomi della Linea Mediana Diffusi di Nuova Diagnosi in Bambini, Adolescenti e Adulti
Località: Danimarca, Francia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sul glioma pontino intrinseco diffuso (DIPG) e altri tumori simili noti come gliomi della linea mediana diffusi che presentano specifici cambiamenti genetici, come la mutazione H3K28M o sono EZHIP positivi. Questi tumori sono difficili da trattare e colpiscono principalmente bambini, adolescenti e adulti.
Lo studio mira a valutare l’efficacia di un farmaco chiamato ONC201 rispetto a un altro farmaco, everolimus, quando utilizzati insieme alla radioterapia. La radioterapia è un trattamento che utilizza raggi ad alta energia per colpire e distruggere le cellule tumorali.
Criteri di inclusione principali:
- Diagnosi di DIPG confermata con metodi clinici e radiologici
- Consenso informato scritto da parte dei genitori o rappresentanti legali
- Aspettativa di vita superiore a 12 settimane dopo l’inizio del trattamento
- Stato di performance superiore al 50%
- Esami del sangue che mostrano livelli adeguati di neutrofili e piastrine
- Età superiore ai 6 mesi, senza limite massimo di età
I partecipanti allo studio riceveranno ONC201 o everolimus in combinazione con radioterapia. ONC201 è una capsula, mentre everolimus è disponibile in forma di compressa con i nomi commerciali Afinitor e Votubia. Lo studio monitorerà per quanto tempo i pazienti vivono senza che la malattia peggiori, noto come sopravvivenza libera da progressione.
Lo studio seguirà i partecipanti nel tempo per raccogliere informazioni su quanto bene funzionano i trattamenti e sulla loro sicurezza. Queste informazioni aiuteranno a determinare le migliori opzioni di trattamento per i pazienti con questi tipi di tumori cerebrali. Lo studio dovrebbe continuare fino al 2031, fornendo preziose informazioni sulla gestione del DIPG e dei tumori correlati.
Riepilogo e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente disponibili per il glioma del tronco encefalico rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti più efficaci per questa malattia devastante. Diversi aspetti emergono dall’analisi di questi studi:
Approcci terapeutici innovativi: Gli studi stanno esplorando diverse strategie terapeutiche, incluse terapie mirate basate su marcatori molecolari specifici (Sirolimus e Trametinib), anticorpi monoclonali combinati con chemioterapia (Nimotuzumab e vinorelbina), inibitori di pathway cellulari (ONC201 e Paxalisib), terapie cellulari innovative (AloCelyvir), e combinazioni di farmaci con radioterapia (ONC201 ed Everolimus).
Personalizzazione del trattamento: Molti di questi studi si concentrano sulla medicina di precisione, utilizzando il profilo molecolare del tumore per guidare la scelta terapeutica. Questo approccio personalizzato rappresenta un cambio di paradigma nel trattamento del DIPG e dei gliomi della linea mediana diffusi.
Popolazione target: Gli studi includono principalmente bambini e adolescenti, ma alcuni si estendono anche ai giovani adulti, riconoscendo che questi tumori, sebbene rari, possono colpire anche pazienti più grandi.
Combinazione con radioterapia: La maggior parte degli studi combina nuovi farmaci con la radioterapia, che rimane un pilastro del trattamento per questi tumori. L’obiettivo è migliorare l’efficacia della radioterapia e prolungare la sopravvivenza.
Monitoraggio della qualità della vita: Diversi studi includono la valutazione della qualità della vita come endpoint importante, riconoscendo che non solo la sopravvivenza, ma anche il benessere del paziente è fondamentale.
Durata degli studi: Gli studi hanno durate variabili, con alcuni che si estendono fino al 2031, riflettendo la necessità di un follow-up a lungo termine per valutare pienamente l’efficacia di questi nuovi trattamenti.
È importante sottolineare che la partecipazione a uno studio clinico è una decisione personale che dovrebbe essere discussa attentamente con il team medico curante. I genitori e i pazienti dovrebbero valutare attentamente i potenziali benefici e rischi, considerando le specificità della loro situazione clinica.
