La fibrosi polmonare progressiva rappresenta una sfida significativa per i pazienti e i medici. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che stanno valutando nuovi trattamenti promettenti, dalle terapie inalatorie innovative alle tecniche diagnostiche avanzate. Questo articolo presenta una panoramica dettagliata di 5 studi clinici disponibili per i pazienti affetti da questa patologia.

Studi clinici sulla fibrosi polmonare: nuove opportunità terapeutiche per i pazienti

La fibrosi polmonare progressiva è una malattia polmonare cronica caratterizzata dalla graduale cicatrizzazione del tessuto polmonare, che porta a un progressivo declino della funzione respiratoria nel tempo. Questa condizione rende sempre più difficile respirare e può influire significativamente sulla qualità di vita. Attualmente sono disponibili 5 studi clinici che stanno valutando diverse opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia.

Studi clinici attualmente disponibili

Studio sugli effetti del treprostinil inalatorio per pazienti con fibrosi polmonare progressiva

Sedi dello studio: Belgio, Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione del treprostinil inalatorio, un farmaco somministrato tramite nebulizzatore che viene trasformato in aerosol per facilitare l’inalazione. L’obiettivo principale è verificare se questo trattamento possa migliorare la funzione polmonare nei pazienti con fibrosi polmonare progressiva nell’arco di 52 settimane (circa un anno).

Lo studio confronta gli effetti del treprostinil con un placebo in un disegno a doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il trattamento attivo. Il treprostinil agisce dilatando i vasi sanguigni nei polmoni, contribuendo a ridurre la pressione arteriosa polmonare e migliorare il flusso di ossigeno.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni
• Diagnosi di fibrosi polmonare progressiva con più del 10% dei polmoni interessati dalla fibrosi
• Evidenza di peggioramento della malattia nei 24 mesi precedenti nonostante il trattamento standard
• Capacità vitale forzata (FVC) di almeno il 45% del valore predetto
• Trattamento stabile con nintedanib o pirfenidone (o assenza di questi trattamenti) per almeno 90 giorni

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la funzione polmonare, i sintomi respiratori e gli eventuali effetti collaterali del trattamento.

Studio per valutare gli effetti dell’ossigenoterapia sull’attività fisica in pazienti con malattia polmonare interstiziale fibrotica che manifestano bassi livelli di ossigeno durante l’esercizio

Sede dello studio: Spagna

Questo studio si concentra sui pazienti con malattia polmonare interstiziale fibrotica che sperimentano ipossiemia (bassi livelli di ossigeno) durante l’attività fisica. L’obiettivo è valutare come l’ossigenoterapia influisca sulla capacità di svolgere le attività quotidiane, misurata attraverso il numero di passi giornalieri registrati da un accelerometro.

I partecipanti saranno monitorati per tre mesi per osservare l’impatto dell’ossigenoterapia sulla loro capacità di essere fisicamente attivi. Lo studio esaminerà anche diversi aspetti della salute dei pazienti, tra cui le difficoltà respiratorie, la qualità della vita e specifici marcatori ematici.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Diagnosi di malattia polmonare interstiziale fibrotica confermata da TAC toracica
• Saturazione di ossigeno pari o inferiore all’88% durante il test del cammino di 6 minuti respirando aria ambiente
• Sintomi respiratori stabili da almeno due settimane

L’ossigenoterapia viene fornita tipicamente attraverso una cannula nasale (piccoli tubi che si inseriscono nel naso) o una maschera, consentendo ai pazienti di muoversi durante la somministrazione dell’ossigeno supplementare.

Studio sull’imaging PET/TC con [18F]-AlF-FAPI-74 per identificare fibrosi e infiammazione in pazienti con fibrosi polmonare progressiva

Sede dello studio: Paesi Bassi

Questo studio rappresenta un approccio innovativo che utilizza tecniche di imaging avanzate. La ricerca impiega la PET/TC con [18F]-AlF-FAPI-74, una sostanza che viene iniettata nel corpo e aiuta a evidenziare le aree dei polmoni interessate da fibrosi o infiammazione.

L’obiettivo principale è determinare se questo metodo di imaging possa aiutare i medici a distinguere tra aree polmonari prevalentemente fibrotiche (tessuto cicatriziale ispessito) e quelle prevalentemente infiammate (tessuto gonfio). Questa capacità potrebbe migliorare la comprensione della malattia e guidare le decisioni terapeutiche più appropriate.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 18 anni o superiore
• Nuova diagnosi di fibrosi polmonare progressiva
• Almeno il 20% del tessuto polmonare interessato da fibrosi, infiammazione o entrambe
• Raccomandazione del team medico per il trattamento con farmaci immunosoppressori o antifibrotici

Il [18F]-AlF-FAPI-74 si lega alla proteina di attivazione dei fibroblasti, spesso sovra-espressa nei tessuti fibrotici, consentendo un’imaging precisa delle aree interessate.

Studio sull’imaging PET/TC con [18F]-AlF-FAPI-74 per identificare fibrosi e infiammazione in pazienti con fibrosi polmonare progressiva

Sede dello studio: Paesi Bassi

Questo è un secondo studio simile che utilizza la stessa tecnologia di imaging PET/TC con [18F]-AlF-FAPI-74. L’obiettivo rimane quello di distinguere efficacemente tra fibrosi attiva e infiammazione nei pazienti con fibrosi polmonare progressiva.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno un’iniezione di [18F]-AlF-FAPI-74 e successivamente si sottoporranno a una scansione PET/TC. Questa scansione aiuterà i ricercatori a osservare l’attività polmonare e determinare la presenza di fibrosi o infiammazione. L’analisi dei dati si concentrerà sulla misurazione della concentrazione di attività FAPI, cruciale per comprendere la condizione polmonare.

I criteri di inclusione ed esclusione sono simili al precedente studio con [18F]-AlF-FAPI-74, includendo pazienti con nuova diagnosi di fibrosi polmonare progressiva e almeno il 20% del tessuto polmonare interessato da alterazioni patologiche.

Studio sul pirfenidone inalatorio per pazienti con fibrosi polmonare progressiva

Sedi dello studio: Belgio, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo ampio studio multicentrico valuta il pirfenidone inalatorio (AP01), un farmaco somministrato direttamente nei polmoni tramite un dispositivo chiamato eFlow Nebuliser System, che trasforma il medicinale in aerosol nebulizzato.

Lo studio, della durata di 52 settimane, confronta l’efficacia e la sicurezza di AP01 rispetto a un placebo in un disegno a doppio cieco. L’obiettivo principale è valutare i cambiamenti nella funzione polmonare, specificatamente misurando la capacità vitale forzata (FVC), che rappresenta un metodo per valutare il funzionamento dei polmoni.

Criteri di inclusione principali:

• Età di almeno 18 anni
• Diagnosi di fibrosi polmonare progressiva
• FVC di almeno il 45% del valore normale previsto durante lo screening
• Rapporto FEV1/FVC di almeno 0,7
• DLCO di almeno il 30% del valore normale previsto, aggiustato per i livelli di emoglobina
• Se in trattamento con nintedanib: assunzione stabile per 6-12 mesi senza modifiche di dose per almeno 12 settimane

Il pirfenidone agisce a livello molecolare riducendo la produzione di determinate proteine che causano infiammazione e cicatrizzazione nei polmoni. È classificato come agente antifibrotico, il che significa che aiuta a prevenire o ridurre la formazione di tessuto fibroso.

Sintesi e osservazioni importanti

Gli studi clinici attualmente disponibili per la fibrosi polmonare offrono diverse opportunità terapeutiche promettenti. È particolarmente significativo notare che:

• Diversificazione degli approcci: Gli studi spaziano dalle terapie inalatorie (treprostinil e pirfenidone) all’ossigenoterapia e alle tecniche diagnostiche avanzate con imaging PET/TC.
• Ampia copertura geografica: Molti studi sono condotti in diversi paesi europei, tra cui Italia, Spagna, Francia, Germania, Belgio e Paesi Bassi, aumentando l’accessibilità per i pazienti italiani.
• Focus sulla qualità della vita: Gli studi non si limitano a misurare la funzione polmonare, ma valutano anche l’impatto sulla qualità di vita e sulla capacità di svolgere le attività quotidiane.
• Approcci innovativi: L’uso di tecniche di imaging avanzate come la PET/TC con [18F]-AlF-FAPI-74 rappresenta un progresso significativo nella comprensione dei meccanismi della malattia e nella personalizzazione del trattamento.
• Sicurezza dei pazienti: Tutti gli studi utilizzano disegni controllati con placebo e doppio cieco, garantendo la massima affidabilità dei risultati.

Per i pazienti affetti da fibrosi polmonare progressiva, questi studi rappresentano un’opportunità importante per accedere a trattamenti innovativi e contribuire al progresso della ricerca medica. È consigliabile discutere con il proprio medico specialista la possibilità di partecipare a uno di questi studi, valutando attentamente i criteri di inclusione ed esclusione e le implicazioni personali della partecipazione.