I disturbi gastrointestinali rappresentano un ampio gruppo di condizioni che colpiscono il sistema digestivo. Attualmente sono in corso 8 studi clinici nel mondo che studiano nuovi trattamenti per varie patologie gastrointestinali, dalla malattia di Crohn alla colite ulcerosa, fino a condizioni più rare come la malattia epatica associata all’insufficienza intestinale.
Studi Clinici in Corso sui Disturbi Gastrointestinali
I disturbi gastrointestinali comprendono diverse condizioni che colpiscono l’apparato digerente, causando sintomi come dolore addominale, diarrea, costipazione e infiammazione. Attualmente sono disponibili 8 studi clinici che testano trattamenti innovativi per queste patologie. Di seguito vengono presentati in dettaglio tutti gli studi attualmente disponibili.
Studi Clinici Disponibili
Studio sulla Sicurezza e sugli Effetti di Orziloben (NST-6179) per Pazienti con Malattia Epatica Associata all’Insufficienza Intestinale
Localizzazione: Belgio, Danimarca, Francia
Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come malattia epatica associata all’insufficienza intestinale (IFALD). Questa condizione colpisce il fegato ed è associata all’insufficienza intestinale, che può portare a complicazioni nella funzione epatica. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato Orziloben (NST-6179), che viene somministrato come soluzione orale.
Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno dosi multiple di Orziloben per un periodo di quattro settimane. Nella seconda parte, il trattamento continuerà per dodici settimane. Durante tutto lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro salute. Lo studio esaminerà anche come il trattamento influisce su vari aspetti della salute epatica, come l’infiammazione del fegato e l’accumulo di grasso, oltre a come influenza il metabolismo dei lipidi, del glucosio e degli acidi biliari.
I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere il trattamento con Orziloben o un placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo.
Criteri di inclusione principali: persone di età pari o superiore a 18 anni, in nutrizione parenterale da almeno 6 mesi, con diagnosi confermata di IFALD basata su esami epatici elevati per almeno 6 mesi.
Studio sugli Effetti e sulla Sicurezza del Trapianto di Microbiota Fecale nei Bambini con Autismo e Problemi Digestivi
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra su bambini con disturbo dello spettro autistico che sperimentano anche problemi digestivi come diarrea, dolore addominale, costipazione, indigestione o reflusso. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato trapianto di microbiota fecale tramite clistere, che prevede l’introduzione di batteri sani da un donatore nel sistema digestivo del bambino attraverso il retto. Questo trattamento è anche conosciuto con il nome in codice MaaT 033.
Lo scopo dello studio è valutare l’effetto e la sicurezza di questo trattamento nel migliorare i sintomi digestivi nei bambini con autismo. Lo studio seguirà i bambini per un periodo di tempo per vedere se i loro sintomi digestivi migliorano e per monitorare eventuali effetti collaterali. Il trattamento sarà somministrato per un periodo massimo di 14 giorni e i progressi dei bambini saranno controllati in vari momenti, incluse 18 settimane dopo l’inizio dello studio.
Durante lo studio, genitori e professionisti sanitari utilizzeranno diversi questionari e scale per valutare i cambiamenti nei sintomi digestivi dei bambini e nel benessere generale. Lo studio mira a vedere se c’è una riduzione significativa dei problemi digestivi e un miglioramento dei sintomi principali dell’autismo.
Criteri di inclusione principali: bambini tra 36 e 72 mesi con diagnosi di disturbo dello spettro autistico secondo i criteri DSM-5, con sintomi gastrointestinali da oltre un anno.
Studio sull’Efficacia di Budesonide e Omeprazolo per il Trattamento della Malattia di Crohn nell’Esofago, Stomaco o Duodeno nei Bambini
Localizzazione: Polonia
Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di un trattamento per la malattia di Crohn nei bambini. La malattia di Crohn è una condizione che causa infiammazione nel tratto digestivo. In questo studio, il trattamento testato è un farmaco chiamato budesonide, che viene applicato direttamente alle aree colpite. La budesonide è un tipo di farmaco noto come glucocorticoide, che aiuta a ridurre l’infiammazione.
Lo studio mira a valutare quanto sia efficace la budesonide nel trattare l’infiammazione nell’esofago, nello stomaco e nel duodeno, che sono parti del tratto digestivo superiore. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento con budesonide per un periodo di diverse settimane. Lo studio monitorerà i cambiamenti nell’infiammazione attraverso esami medici, con l’obiettivo di vedere se il trattamento può ridurre o eliminare i segni di infiammazione in queste aree.
Un altro farmaco coinvolto nello studio è l’omeprazolo, che è un inibitore della pompa protonica. Questo tipo di farmaco viene spesso utilizzato per ridurre l’acido gastrico ed è incluso nello studio per supportare il processo di trattamento.
Criteri di inclusione principali: bambini tra 6 e 18 anni con diagnosi di malattia di Crohn che colpisce esofago, stomaco o duodeno, con cambiamenti infiammatori confermati endoscopicamente e istologicamente.
Studio sull’Efficacia e sulla Sicurezza di Guselkumab e Golimumab per Pazienti con Malattia di Crohn Moderata-Grave
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Croazia, Repubblica Ceca, Danimarca, Estonia, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Portogallo, Slovenia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra sulla malattia di Crohn, una condizione che causa infiammazione nel tratto digestivo, portando a sintomi come dolore addominale e diarrea. Lo studio sta testando una combinazione di trattamenti per vedere se possono aiutare le persone con malattia di Crohn moderata-grave. I trattamenti studiati includono Guselkumab, Golimumab e una nuova terapia combinata nota come JNJ-78934804. Questi trattamenti vengono somministrati come iniezioni sottocutanee utilizzando una siringa preriempita.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace la terapia combinata rispetto all’uso di Guselkumab o Golimumab da soli. I partecipanti allo studio riceveranno la terapia combinata, uno dei trattamenti individuali o un placebo. Lo studio durerà circa 48 settimane, durante le quali la salute dei partecipanti e la risposta al trattamento saranno monitorate attentamente.
Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari per valutare la loro condizione e eventuali cambiamenti nei sintomi. L’obiettivo è vedere se la terapia combinata può portare alla remissione clinica, che significa una riduzione significativa dei sintomi, e a una risposta endoscopica, che è un miglioramento visibile durante un esame del tratto digestivo.
Criteri di inclusione principali: diagnosi di malattia di Crohn da almeno 3 mesi, malattia moderata-grave confermata, risposta inadeguata o perdita di risposta ad almeno una terapia avanzata per la malattia infiammatoria intestinale.
Studio Comparativo di FOLFIRI con Cetuximab o Bevacizumab per il Trattamento di Prima Linea in Pazienti con Cancro del Colon-Retto Metastatico e Profili Genetici Specifici
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sui trattamenti per pazienti con un tipo di cancro chiamato cancro del colon-retto metastatico (mCRC). Questo cancro si è diffuso dal colon o dal retto ad altre parti del corpo. Lo studio esamina specificamente pazienti il cui cancro ha determinate caratteristiche genetiche, note come RAS/BRAF wild type nel tessuto e RAS/BRAF mutato nella biopsia liquida.
Lo studio confronterà due opzioni di trattamento: un gruppo riceverà una combinazione di farmaci chemioterapici chiamata FOLFIRI con cetuximab, e l’altro gruppo riceverà FOLFIRI con bevacizumab. Lo scopo dello studio è determinare quale combinazione di trattamenti sia più efficace nel ritardare la progressione del cancro.
Lo studio durerà un periodo fino a otto mesi, durante il quale i partecipanti riceveranno il trattamento assegnato e saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella loro condizione. I partecipanti saranno osservati attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia dei trattamenti, includendo tassi di sopravvivenza globale e risposta del cancro al trattamento.
Criteri di inclusione principali: età superiore a 18 anni, diagnosi confermata di adenocarcinoma del colon-retto RAS/BRAF wild type, malattia metastatica non resecabile, nessun precedente trattamento chemioterapico per la malattia metastatica.
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dell’Idrossiclorochina in Pazienti con Sclerosi Sistemica Precoce
Localizzazione: Italia
La sclerosi sistemica è una malattia rara che colpisce il sistema immunitario, i vasi sanguigni e causa indurimento della pelle e degli organi interni. Questa condizione appartiene a un gruppo di malattie autoimmuni, in cui il sistema immunitario del corpo attacca i propri tessuti. Lo studio mira a testare se l’aggiunta di idrossiclorochina ai trattamenti standard aiuta i pazienti con sclerosi sistemica in fase precoce.
Lo studio confronterà due gruppi di pazienti: uno che riceve compresse di idrossiclorochina e un altro che riceve un placebo. Entrambi i gruppi continueranno i loro trattamenti standard per la sclerosi sistemica. Il farmaco o il placebo sarà assunto per via orale quotidianamente per 52 settimane (un anno). La dose giornaliera di idrossiclorochina sarà calcolata in base al peso corporeo, con una dose massima di 400 mg al giorno.
Durante lo studio, i medici monitoreranno vari aspetti della malattia, inclusi cambiamenti della pelle, funzione dei vasi sanguigni, livelli di dolore, rigidità mattutina e affaticamento. Controlli regolari si svolgeranno durante tutto il periodo di studio di un anno per garantire la sicurezza dei pazienti e valutare l’efficacia del trattamento.
Criteri di inclusione principali: età pari o superiore a 18 anni, diagnosi di sclerosi sistemica secondo criteri specifici, durata della malattia di 5 anni o meno dal primo sintomo non correlato al fenomeno di Raynaud, trattamento stabile per almeno 4 settimane.
Studio sulla Mesalazina per Pazienti con Colite Ulcerosa Lieve-Moderata
Localizzazione: Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Ungheria, Polonia, Slovacchia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato mesalazina in pazienti con una condizione nota come colite ulcerosa. La colite ulcerosa è una malattia che causa infiammazione e ulcere nel rivestimento dell’intestino crasso. Lo studio mira a vedere se la mesalazina può aiutare i pazienti a raggiungere la remissione, che significa ridurre o eliminare i sintomi della malattia.
I partecipanti allo studio riceveranno mesalazina o un placebo. Lo studio durerà otto settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale. L’obiettivo è determinare quanti pazienti sperimentano una riduzione dei sintomi come frequenza delle evacuazioni e sanguinamento rettale, oltre a miglioramenti visibili durante un’endoscopia.
Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo il placebo. Lo studio monitorerà anche la sicurezza e gli eventuali effetti collaterali del trattamento.
Criteri di inclusione principali: età minima di 18 anni, sintomi di colite ulcerosa da almeno 3 mesi, colite ulcerosa attiva lieve-moderata confermata con punteggio specifico e valutazione endoscopica.
Studio Comparativo tra Risankizumab e Ustekinumab per Adulti con Malattia di Crohn Moderata-Grave dopo Fallimento della Terapia Anti-TNF
Localizzazione: Austria, Belgio, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Romania, Slovacchia, Spagna
Questo studio clinico si concentra sul trattamento della malattia di Crohn, una condizione che causa infiammazione nel tratto digestivo, portando a sintomi come dolore addominale e diarrea. Lo studio confronta due trattamenti: Risankizumab e Ustekinumab. Entrambi i farmaci sono proteine utilizzate per ridurre l’infiammazione e vengono somministrati come iniezioni.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Risankizumab rispetto a Ustekinumab in adulti con malattia di Crohn moderata-grave che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti noti come terapie anti-TNF. Lo studio è diviso in due parti. Nella prima parte, i partecipanti riceveranno Risankizumab o Ustekinumab per 48 settimane. La seconda parte si concentrerà sulla sicurezza a lungo termine di Risankizumab per un massimo di 220 settimane.
I partecipanti saranno monitorati per la remissione clinica, che significa una riduzione significativa dei sintomi, e la remissione endoscopica, che comporta la guarigione del tratto digestivo. Lo studio mira a determinare se Risankizumab è altrettanto efficace o più efficace di Ustekinumab nel raggiungere questi risultati.
Criteri di inclusione principali: età tra 18 e 80 anni, diagnosi confermata di malattia di Crohn da almeno 3 mesi, punteggio CDAI tra 220 e 450, intolleranza o risposta inadeguata a una o più terapie anti-TNF.
Riepilogo
Gli 8 studi clinici attualmente disponibili per i disturbi gastrointestinali coprono un ampio spettro di condizioni, dalla malattia di Crohn alla colite ulcerosa, fino a patologie più rare come la malattia epatica associata all’insufficienza intestinale. È importante notare che diversi studi si concentrano sulla malattia di Crohn, testando vari approcci terapeutici come farmaci biologici (guselkumab, golimumab, risankizumab, ustekinumab) e trattamenti topici con budesonide.
Un aspetto interessante è la presenza di studi innovativi come il trapianto di microbiota fecale per bambini con autismo e problemi digestivi, che esplora il collegamento tra microbioma intestinale e disturbi dello spettro autistico. Inoltre, diversi studi utilizzano terapie mirate basate su profili genetici specifici, come nel caso del cancro del colon-retto metastatico.
La maggior parte degli studi è condotta in Europa, con una forte presenza in paesi come Italia, Francia, Polonia e Belgio. Molti di questi studi sono progettati con metodologia in doppio cieco e randomizzata, garantendo risultati affidabili e scientificamente validi.
Per i pazienti interessati a partecipare a questi studi, è fondamentale consultare il proprio medico per verificare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati a ciascun trattamento sperimentale.
