Studio su Vericiguat per Bambini con Insufficienza Cardiaca da Disfunzione Sistolica del Ventricolo Sinistro
Localizzazione: Belgio, Danimarca, Finlandia, Francia, Germania, Ungheria, Irlanda, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia
Questo trial clinico si concentra sull'insufficienza cardiaca causata da un problema specifico del cuore chiamato disfunzione sistolica del ventricolo sinistro, una condizione che compromette la capacità del cuore di pompare il sangue in modo efficace. Lo studio valuta un trattamento chiamato vericiguat, testato per determinarne la sicurezza e la tollerabilità nei bambini affetti da questo tipo di insufficienza cardiaca. Il vericiguat è disponibile in due forme: compresse e sospensione orale, una forma liquida che può essere deglutita.
L'obiettivo principale di questo studio è monitorare la sicurezza e la tollerabilità del vericiguat, noto anche con il nome in codice MK-1242. I partecipanti a questo studio devono aver già preso parte a uno studio precedente e continueranno a ricevere il vericiguat. Lo studio osserverà i partecipanti per un determinato periodo per verificare se manifestano effetti collaterali o se è necessario interrompere il trattamento a causa di reazioni avverse. Lo studio valuterà anche le variazioni di una specifica proteina correlata al cuore presente nel sangue, nota come peptide natriuretico cerebrale N-terminale pro (NT-proBNP), che può indicare quanto bene sta funzionando il cuore.
Criteri di inclusione principali:
- Il paziente deve aver ricevuto almeno una dose del trattamento sperimentale (vericiguat o placebo) e deve aver completato la visita della settimana 52 e il periodo di follow-up di sicurezza dello studio di base VALOR
- Il paziente deve essere in grado di assumere farmaci per via orale o attraverso una sonda gastrica
- Lo studio include sia uomini che donne
- Possono partecipare anche popolazioni vulnerabili, come anziani o persone con determinate condizioni di salute
Criteri di esclusione principali:
- Pazienti con storia di reazioni allergiche al farmaco in studio o a farmaci simili
- Pazienti che assumono attualmente farmaci che potrebbero interagire con il farmaco sperimentale
- Pazienti con malattia epatica grave o malattia renale grave
- Pazienti che hanno avuto un infarto negli ultimi 3 mesi
- Pazienti con ipertensione non controllata
- Pazienti in gravidanza o in allattamento
- Pazienti che partecipano a un altro trial clinico
- Qualsiasi altra condizione medica che, secondo il parere dei medici dello studio, potrebbe rendere non sicura la partecipazione
Farmaco sperimentale: Il vericiguat (MK-1242) è un farmaco che aiuta il cuore a pompare il sangue in modo più efficace rilassando i vasi sanguigni, il che può migliorare i sintomi dell'insufficienza cardiaca. Funziona stimolando un enzima chiamato guanilato ciclasi solubile, che aumenta i livelli di una molecola che aiuta a rilassare i vasi sanguigni e migliorare il flusso sanguigno.
I partecipanti assumeranno il vericiguat per via orale, sotto forma di compresse o liquido, per un periodo massimo di 108 settimane. Questo trial è un'estensione di uno studio precedente e consente ai ricercatori di raccogliere ulteriori informazioni sugli effetti a lungo termine del vericiguat nei bambini con insufficienza cardiaca dovuta a disfunzione sistolica del ventricolo sinistro.
Lo studio prevede di continuare fino al 15 aprile 2032, con reclutamento dei partecipanti stimato a partire dal 1° luglio 2024.
Austria
