Sono attualmente in corso 11 studi clinici sulla degenerazione maculare secca legata all’età, di cui 10 sono descritti in dettaglio in questo articolo. Questi studi testano nuove terapie innovative, principalmente iniezioni intravitreali e colliri, con l’obiettivo di rallentare la progressione dell’atrofia geografica e preservare la funzione visiva nei pazienti affetti da questa patologia degenerativa dell’occhio.

Studi Clinici in Corso sulla Degenerazione Maculare Secca Legata all’Età

La degenerazione maculare legata all’età (AMD) è una delle principali cause di perdita della vista nelle persone di età superiore ai 50 anni. La forma secca, caratterizzata dall’atrofia geografica (GA), comporta un deterioramento progressivo delle cellule della retina centrale, portando a una graduale perdita della visione centrale. Attualmente sono in corso diversi studi clinici che mirano a sviluppare nuovi trattamenti per rallentare o arrestare questa progressione.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulle iniezioni oculari di ONL1204 per rallentare la perdita della vista in pazienti con degenerazione maculare legata all’età e atrofia geografica

Localizzazione: Austria, Repubblica Ceca, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna

Questo studio si concentra su pazienti con atrofia geografica, una forma grave di degenerazione maculare legata all’età. Lo studio testerà un nuovo farmaco chiamato ONL1204, somministrato tramite iniezione diretta nell’occhio (iniezione intravitreale). Alcuni partecipanti riceveranno ONL1204, mentre altri riceveranno un’iniezione simulata (sham). L’obiettivo è determinare se ONL1204 può rallentare la progressione dell’atrofia geografica.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno molteplici iniezioni oculari nel corso di 60 giorni. La quantità totale di farmaco somministrato non supererà i 1200 microgrammi. Nel corso dello studio, i medici monitoreranno i cambiamenti nelle aree di danno retinico per valutare l’efficacia del trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Età di almeno 55 anni al momento dello screening
• Atrofia geografica non foveale nell’occhio dello studio, senza evidenza di neovascolarizzazione maculare essudativa
• Acuità visiva corretta di almeno 24 lettere nell’occhio dello studio e almeno 19 lettere nell’altro occhio
• Disponibilità a continuare l’assunzione di integratori AREDS2 (se già in uso) o a non iniziarli durante lo studio

Studio sull’efficacia e la sicurezza dei colliri GAL-101 per pazienti con atrofia geografica da degenerazione maculare legata all’età

Localizzazione: Francia, Germania, Irlanda, Italia

Questo studio clinico si concentra sull’atrofia geografica non foveale, un tipo di danno retinico che si verifica in alcune persone con AMD. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato GAL-101, una soluzione in collirio. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere i colliri GAL-101 o un placebo corrispondente.

Lo studio è progettato come “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo. L’obiettivo principale è valutare quanto efficace sia GAL-101 nel ridurre il tasso di cambiamento delle dimensioni dell’area danneggiata nella retina.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 55 anni o superiore
• Punteggio di visione di 50 lettere o più nell’occhio dello studio
• Errore refrattivo tra +3 e -6 diottrie nell’occhio dello studio
• Atrofia geografica ben definita con area tra 1,25 e 12,0 mm²
• Le aree di atrofia geografica devono essere situate al di fuori di un raggio di 100 µm dal centro della fovea

Studio sull’efficacia e la sicurezza delle iniezioni di ANX007 per pazienti con atrofia geografica da degenerazione maculare legata all’età

Localizzazione: Austria, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio sta testando un trattamento chiamato ANX007, somministrato tramite iniezione diretta nell’occhio (iniezione intravitreale). Lo studio durerà 24 mesi, durante i quali i partecipanti avranno visite mensili per monitorare i progressi e gli eventuali effetti collaterali. L’obiettivo principale è valutare se ANX007 può aiutare a mantenere o migliorare la visione nel tempo.

La valutazione primaria si verifica tra il mese 12 e il mese 18, valutando la proporzione di pazienti che sperimentano una perdita significativa dell’acuità visiva. Lo studio monitora anche l’incidenza e la gravità di eventuali eventi avversi correlati al trattamento.

Criteri di inclusione principali:

• Età di almeno 50 anni al momento della firma del consenso informato
• Diagnosi di atrofia geografica della macula dovuta ad AMD
• Lesione di atrofia geografica con area ben definita tra 2,5 mm² e 17,5 mm²
• Acuità visiva tra 45 e 83 lettere sulla tavola ETDRS
• Capacità di partecipare a uno studio di 24 mesi con visite mensili

Studio sulla sicurezza a lungo termine di GT005 per pazienti con atrofia geografica dovuta a degenerazione maculare legata all’età precedentemente trattati in uno studio Gyroscope

Localizzazione: Francia, Germania, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul monitoraggio della sicurezza a lungo termine di un trattamento chiamato GT005 per persone con atrofia geografica. I partecipanti hanno già ricevuto GT005 in studi precedenti condotti da Gyroscope Therapeutics Ltd. Il trattamento comporta un’iniezione speciale chiamata sospensione per iniezione, che viene somministrata sotto la retina.

Lo studio osserverà i partecipanti per un periodo fino a cinque anni per verificare eventuali effetti collaterali o problemi di salute che potrebbero derivare dal trattamento. L’obiettivo è identificare eventuali eventi avversi oculari o sistemici, valutandone l’incidenza e la gravità.

Criteri di inclusione principali:

• Aver ricevuto GT005 in uno studio precedente (FOCUS, EXPLORE o HORIZON)
• Capacità di fornire consenso informato scritto
• Disponibilità a partecipare alle visite dello studio e completare le valutazioni

Studio su Tinlarebant per il trattamento dell’atrofia geografica nei pazienti

Localizzazione: Repubblica Ceca, Francia

Questo studio valuta un nuovo trattamento chiamato Tinlarebant, noto anche con il nome in codice LBS-008. Questo farmaco viene assunto sotto forma di compressa. Lo studio include anche un confronto con un placebo, che ha l’aspetto della compressa di Tinlarebant ma non contiene il principio attivo.

Lo studio durerà 24 mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari ed esami oculari per monitorare le dimensioni delle aree colpite nella retina e valutare eventuali cambiamenti nella visione. Verranno condotti vari test per garantire la sicurezza dei partecipanti e raccogliere informazioni su come il trattamento influisce sulla malattia.

Criteri di inclusione principali:

• Età compresa tra 60 e 85 anni
• Diagnosi confermata di atrofia geografica con lesioni atrofiche tra 0,5 e 10 mm²
• Se le lesioni coinvolgono la fovea, visione di 20/80 o migliore (almeno 54 lettere)
• Se le lesioni non coinvolgono la fovea, visione di 20/100 o migliore (almeno 49 lettere)

Studio sulla sicurezza a lungo termine di JNJ-81201887 per pazienti con atrofia geografica dovuta a degenerazione maculare legata all’età

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia

Questo studio valuta la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di un trattamento chiamato JNJ-81201887, una soluzione per iniezione. Questo trattamento coinvolge un tipo speciale di virus chiamato virus adeno-associato che è stato modificato per trasportare una proteina specifica, la CD59 solubile, che potrebbe aiutare nella gestione della condizione.

I partecipanti sono stati precedentemente coinvolti in studi precedenti in cui hanno ricevuto il trattamento JNJ-81201887 o un trattamento simulato. Lo studio monitorerà i partecipanti nel tempo per osservare eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione, attraverso esami oculari regolari e test di imaging per verificare la salute della retina.

Criteri di inclusione principali:

• Precedente partecipazione a uno studio clinico parent con JNJ-81201887 o trattamento simulato
• Firma del consenso informato
• Disponibilità a seguire le procedure dello studio

Studio su Elamipretide per pazienti con degenerazione maculare secca legata all’età

Localizzazione: Repubblica Ceca, Germania, Ungheria, Italia, Spagna

Questo studio valuta un trattamento chiamato Elamipretide, somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea. I partecipanti riceveranno iniezioni giornaliere di Elamipretide o di un placebo. Lo studio monitorerà i cambiamenti nell’occhio nel tempo, concentrandosi specificamente sull’area dell’occhio colpita dalla malattia.

Lo studio durerà fino al 28 dicembre 2027, con valutazioni regolari condotte a intervalli specifici, incluse le settimane 48, 72 e 96. Le valutazioni coinvolgono tecniche di imaging per mappare i cambiamenti nell’occhio e misurare i miglioramenti dell’acuità visiva.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 55 anni o superiore
• Almeno un occhio con degenerazione maculare secca legata all’età con perdita di fotorecettori
• Capacità di auto-somministrarsi il farmaco dello studio
• L’area interessata nell’occhio dello studio può avere più di una zona

Studio sulla sicurezza a lungo termine e gli effetti di Pegcetacoplan per pazienti con atrofia geografica da degenerazione maculare legata all’età

Localizzazione: Repubblica Ceca, Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio valuta la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di Pegcetacoplan, noto anche con il nome in codice APL-2. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione diretta nell’occhio (iniezione intravitreale). I partecipanti riceveranno iniezioni regolari di Pegcetacoplan per un periodo di tempo determinato.

Lo studio monitorerà la sicurezza del trattamento e il suo impatto sulla progressione della malattia. I partecipanti subiranno varie valutazioni per monitorare i cambiamenti nella loro visione e nella condizione dei loro occhi, inclusa la misurazione dell’area e del tasso di crescita delle lesioni di atrofia geografica utilizzando tecniche di imaging.

Criteri di inclusione principali:

• Precedente partecipazione allo studio APL2-103 o completamento del trattamento negli studi APL2-303 o APL2-304
• Mezzi oculari chiari sufficienti per consentire immagini di buona qualità
• Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo e disponibilità a utilizzare contraccettivi
• Capacità di fornire consenso informato e seguire le procedure dello studio

Studio su JNJ-81201887 per il trattamento dell’atrofia geografica in pazienti con degenerazione maculare legata all’età

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Danimarca, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia

Questo studio sta testando un trattamento chiamato JNJ-81201887, noto anche come AAVCAGsCD59. Questo trattamento viene somministrato come soluzione per iniezione diretta nell’occhio (uso intravitreale). Lo scopo dello studio è verificare se questo trattamento può rallentare la crescita delle aree colpite nell’occhio rispetto a una procedura simulata.

I partecipanti riceveranno il trattamento JNJ-81201887 o una procedura simulata. Lo studio monitorerà i cambiamenti nelle dimensioni delle aree colpite nell’occhio nel tempo. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere altri farmaci come il Prednisone o il Kenacort-A, a seconda delle necessità specifiche dello studio.

Criteri di inclusione principali:

• Età di 60 anni o superiore
• Atrofia geografica che non coinvolge il centro della fovea dell’occhio
• Area interessata misurabile tra 2,5 mm² e 17,5 mm²
• Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo prima dell’inizio dello studio

Studio sulla sicurezza di Avacincaptad Pegol per pazienti con atrofia geografica che hanno completato uno studio precedente

Localizzazione: Austria, Belgio, Croazia, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Spagna

Questo studio si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un trattamento chiamato avacincaptad pegol, noto anche con il nome in codice ARC1905. Questo farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione diretta nell’occhio (uso intravitreale).

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni mensili di avacincaptad pegol per un periodo fino a 17 mesi. Lo studio monitorerà i partecipanti per eventuali effetti avversi e valuterà la risposta immunitaria del corpo al farmaco (immunogenicità) e come il farmaco viene elaborato nell’organismo (farmacocinetica).

Criteri di inclusione principali:

• Età di 50 anni o superiore
• Diagnosi di atrofia geografica
• Completamento dello studio precedente ISEE2008 (GATHER2) fino alla visita del mese 24
• Fornitura di nuovo consenso informato scritto
• Capacità di partecipare a tutte le visite dello studio per l’intera durata di 18 mesi

Sintesi e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sulla degenerazione maculare secca legata all’età rappresentano un importante passo avanti nella ricerca di trattamenti efficaci per questa condizione debilitante. Diverse osservazioni emergono dall’analisi di questi studi:

Varietà di approcci terapeutici: Gli studi esplorano diverse modalità di somministrazione, incluse iniezioni intravitreali, iniezioni sottocutanee e colliri topici. Questa diversità riflette la ricerca di metodi di trattamento che bilancino efficacia e comodità per i pazienti.

Durata degli studi: La maggior parte degli studi ha una durata compresa tra 18 e 24 mesi, con alcuni studi di follow-up a lungo termine che si estendono fino a 5 anni. Questa durata prolungata è essenziale per valutare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine dei trattamenti per una condizione cronica progressiva.

Criteri di età: La maggior parte degli studi richiede che i partecipanti abbiano almeno 50-60 anni, riflettendo la natura legata all’età della condizione. Questo garantisce che la popolazione dello studio sia rappresentativa dei pazienti che tipicamente sviluppano l’atrofia geografica.

Monitoraggio rigoroso: Tutti gli studi includono valutazioni regolari utilizzando tecniche di imaging avanzate come l’autofluorescenza del fundus (FAF) e la tomografia a coerenza ottica (OCT). Questo monitoraggio dettagliato è fondamentale per misurare accuratamente i cambiamenti nelle lesioni di atrofia geografica.

Focus sulla sicurezza: Diversi studi sono specificamente progettati come estensioni a lungo termine per valutare la sicurezza, sottolineando l’importanza di comprendere gli effetti a lungo termine di questi trattamenti innovativi prima della loro potenziale approvazione per uso clinico.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio oftalmologo per discutere l’idoneità e i potenziali benefici e rischi della partecipazione. La partecipazione a studi clinici non solo offre accesso a trattamenti innovativi, ma contribuisce anche all’avanzamento della conoscenza medica che può beneficiare futuri pazienti con questa condizione.