Il deficit di ormone somatotropo (GH) è una condizione in cui l’organismo non produce una quantità sufficiente di ormone della crescita, essenziale per lo sviluppo normale dei bambini. Attualmente sono disponibili 3 studi clinici che valutano nuovi trattamenti e approcci terapeutici per questa patologia, con l’obiettivo di migliorare la crescita e la qualità di vita dei pazienti pediatrici.

Studi Clinici in Corso sul Deficit di Ormone Somatotropo

Il deficit di ormone somatotropo, noto anche come deficit di ormone della crescita (GH), rappresenta una condizione endocrinologica in cui la ghiandola pituitaria non produce quantità adeguate di ormone della crescita. Questa carenza ormonale può compromettere significativamente la crescita e lo sviluppo dei bambini, portando a una statura inferiore rispetto ai coetanei e ad altre complicazioni metaboliche. Attualmente, la ricerca clinica sta esplorando diverse opzioni terapeutiche per migliorare il trattamento di questa condizione.

Panoramica degli Studi Clinici Disponibili

Al momento sono registrati 3 studi clinici attivi che indagano nuove terapie e strategie di gestione per il deficit di ormone somatotropo nei pazienti pediatrici. Questi studi valutano l’efficacia e la sicurezza di diversi trattamenti, dalla somministrazione settimanale di nuovi farmaci alla comparazione tra continuazione e sospensione della terapia durante la pubertà.

Studi Clinici Dettagliati

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di LUM-201 (Ibutamoren Mesilato) nei Bambini con Deficit di Ormone della Crescita

Localizzazione: Polonia

Questo studio clinico si concentra sui bambini affetti da deficit idiopatico di ormone della crescita, una condizione in cui l’organismo non produce una quantità sufficiente di ormone della crescita, causando una crescita più lenta nei bambini. La ricerca esamina la sicurezza a lungo termine di un trattamento chiamato LUM-201, che contiene il principio attivo ibutamoren mesilato, somministrato sotto forma di compressa.

Lo scopo dello studio è monitorare la sicurezza di LUM-201 per un periodo prolungato. I partecipanti allo studio continueranno il loro trattamento e saranno regolarmente monitorati da professionisti sanitari. Lo studio valuterà vari indicatori di salute, come i livelli di ormone della crescita e i cambiamenti in altezza e peso, ogni sei mesi. Inoltre, verranno valutati annualmente i cambiamenti dell’età ossea rispetto all’età cronologica.

I criteri di inclusione richiedono che il genitore o tutore del bambino firmi un consenso informato, e che il bambino dia il proprio assenso se sufficientemente grande. Il bambino deve aver già partecipato a uno studio precedente con LUM-201 per almeno 12 mesi, dimostrando una velocità di crescita di almeno 6,7 centimetri all’anno. Per i partecipanti sessualmente attivi è richiesto l’uso di un metodo contraccettivo affidabile.

Lo studio si protrarrà fino a novembre 2028, fornendo informazioni preziose sull’uso a lungo termine di LUM-201 nella gestione del deficit idiopatico di ormone della crescita nei bambini.

Studio sugli Effetti di Somapacitan e Somatropina nei Bambini con Deficit di Ormone della Crescita

Localizzazione: Austria, Francia, Germania, Italia, Lettonia, Polonia, Slovenia, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato sui bambini con deficit di ormone della crescita, una condizione che si verifica quando l’organismo non produce una quantità sufficiente di ormone della crescita, fondamentale per la crescita e lo sviluppo. Lo studio confronta due trattamenti: Somapacitan, somministrato una volta alla settimana, e Norditropin®, somministrato quotidianamente. Entrambi i trattamenti sono soluzioni iniettabili, somministrate mediante un dispositivo a penna.

L’obiettivo dello studio è confrontare gli effetti di questi due trattamenti sulla crescita dei bambini con questa carenza. I partecipanti riceveranno il trattamento settimanale o quotidiano per un periodo di tempo determinato. Lo studio monitorerà la crescita in altezza dei bambini e valuterà anche altri fattori come i cambiamenti nell’età ossea e specifici marcatori ematici.

I criteri di inclusione prevedono che lo studio sia rivolto a bambini in età prepuberale: maschi di età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 11 anni, con volume testicolare inferiore a 4 millilitri; femmine di età compresa tra 2 anni e 26 settimane e meno di 10 anni, senza sviluppo mammario. I bambini devono avere una diagnosi confermata di deficit di ormone della crescita attraverso due test diversi condotti nell’ultimo anno. L’altezza deve essere almeno 2 deviazioni standard al di sotto della media per età e sesso, con una velocità di crescita inferiore al 25° percentile. Sono esclusi bambini che hanno ricevuto precedenti trattamenti con ormone della crescita o IGF-I.

Durante lo studio, la sicurezza dei trattamenti sarà attentamente monitorata, inclusi controlli dei livelli di glucosio nel sangue e altri indicatori di salute. Lo studio prevede un monitoraggio a lungo termine fino alla settimana 208, con l’obiettivo di fornire informazioni preziose sull’efficacia e la sicurezza di Somapacitan rispetto a Norditropin® nell’aiutare i bambini con deficit di ormone della crescita a crescere e svilupparsi correttamente.

Studio sul Deficit di Ormone della Crescita: Confronto degli Effetti della Continuazione vs Sospensione del Trattamento con Somatropina nei Bambini Puberali con Deficit Isolato di Ormone della Crescita

Localizzazione: Austria

Questo studio clinico è focalizzato sul deficit di ormone della crescita (GHD), una condizione in cui l’organismo non produce una quantità sufficiente di ormone della crescita, importante per la crescita e lo sviluppo. Lo studio utilizza un trattamento chiamato somatropina, una forma di ormone della crescita umano prodotto in laboratorio. Diversi marchi di somatropina saranno utilizzati in questo studio, tra cui NutropinAq, Saizen, Omnitrope, Humatrope, Norditropin FlexPro e Genotropin MiniQuick, tutte soluzioni iniettabili che aiutano ad aumentare i livelli di ormone della crescita nell’organismo.

Lo scopo dello studio è confrontare gli effetti della continuazione rispetto alla sospensione del trattamento con ormone della crescita nei bambini che hanno raggiunto la pubertà e hanno mostrato una reversione del loro deficit di ormone della crescita. Lo studio coinvolgerà bambini che hanno già interrotto l’assunzione di ormone della crescita per almeno sei settimane e hanno mostrato un miglioramento della loro condizione. I partecipanti saranno divisi in due gruppi: un gruppo continuerà a ricevere il trattamento con ormone della crescita, mentre l’altro gruppo non lo riceverà. L’obiettivo principale è valutare come questi diversi approcci influenzino l’altezza finale dei bambini nella loro crescita verso l’età adulta.

I criteri di inclusione richiedono bambini di età compresa tra 8-15 anni per le femmine e 9-17 anni per i maschi, con deficit isolato di ormone della crescita reversibile e pubertà stabilita (per le femmine, stadi di Tanner B2/3; per i maschi, volume testicolare tra 6-12 millilitri). È necessario un risultato normale dalla risonanza magnetica (RM) cerebrale, con una ghiandola pituitaria anteriore di piccole dimensioni. I partecipanti devono aver interrotto il trattamento con ormone della crescita per almeno 6 settimane prima di un re-test, mostrando una reversione del deficit con un livello di ormone della crescita stimolato di picco di 6,7 microgrammi per litro o superiore.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per valutare la loro crescita e sviluppo, includendo misurazioni dell’altezza e confronti con l’altezza adulta attesa basata sulle altezze dei genitori. Lo studio valuterà anche altri fattori correlati alla crescita, come la salute ossea e determinati marcatori ematici. Lo studio è previsto proseguire fino all’inizio del 2026, fornendo informazioni preziose sul miglior approccio per gestire il deficit di ormone della crescita nei bambini durante la pubertà.

Sintesi e Osservazioni Importanti

Gli studi clinici attualmente in corso sul deficit di ormone somatotropo offrono diverse prospettive terapeutiche innovative. Le ricerche spaziano dalla valutazione della sicurezza a lungo termine di nuovi farmaci come LUM-201, che rappresenta un’alternativa orale alla terapia tradizionale, al confronto tra somministrazioni settimanali (Somapacitan) e quotidiane (Norditropin®) di ormone della crescita.

Un aspetto particolarmente interessante emerge dallo studio austriaco, che affronta una questione clinica rilevante: quando è appropriato interrompere la terapia con ormone della crescita nei bambini che mostrano una reversione del deficit durante la pubertà. Questo studio potrebbe fornire indicazioni fondamentali per personalizzare i trattamenti e ottimizzare i risultati sulla statura finale.

La disponibilità di questi studi in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offre ai pazienti italiani l’opportunità di accedere a trattamenti sperimentali promettenti. È importante che le famiglie interessate discutano con gli specialisti endocrinologi pediatrici la possibilità di partecipazione a questi studi, valutando attentamente i criteri di inclusione ed esclusione specifici per ciascuna ricerca.

Tutti gli studi pongono particolare attenzione al monitoraggio della sicurezza a lungo termine, includendo valutazioni regolari della crescita, dell’età ossea, dei livelli ormonali e di altri parametri metabolici. Questo approccio rigoroso garantisce che i trattamenti sperimentali vengano valutati non solo per la loro efficacia, ma anche per il loro profilo di sicurezza nei pazienti pediatrici.