La coagulopatia è un disturbo della coagulazione del sangue che può manifestarsi in diversi contesti clinici. Attualmente sono in corso 5 studi clinici che valutano nuovi approcci terapeutici per diverse forme di coagulopatia, dalla prevenzione della coagulopatia intravascolare localizzata nei bambini con malformazioni vascolari al trattamento delle complicanze emorragiche nei pazienti in terapia anticoagulante.

Studi clinici sulla coagulopatia: panoramica delle ricerche in corso

La coagulopatia rappresenta un gruppo eterogeneo di disturbi che alterano il normale processo di coagulazione del sangue. Questi disturbi possono portare a complicanze sia emorragiche che trombotiche, con impatti significativi sulla qualità di vita dei pazienti. Attualmente la ricerca clinica si concentra su diverse popolazioni di pazienti, dai bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali agli adulti in terapia con anticoagulanti orali diretti.

Gli studi clinici in corso valutano sia farmaci sperimentali che l’utilizzo ottimizzato di terapie già esistenti. Particolare attenzione viene dedicata alla prevenzione delle complicanze coagulative in contesti ad alto rischio, come le procedure interventistiche pediatriche e la chirurgia cardiaca congenita. Altri studi si concentrano sulla gestione delle emergenze emorragiche nei pazienti in terapia anticoagulante, una situazione clinica sempre più frequente data la crescente prescrizione di questi farmaci.

Studi clinici attualmente disponibili

Valutazione dell’enoxaparina per la prevenzione della coagulopatia intravascolare localizzata nei bambini con malformazioni vascolari a flusso lento sottoposti a procedure interventistiche

Localizzazione: Spagna

Questo studio si concentra sulle malformazioni vascolari a flusso lento nei bambini e negli adolescenti. Le malformazioni vascolari sono anomalie dei vasi sanguigni o linfatici presenti dalla nascita ma che potrebbero non essere visibili fino a età successive. Le malformazioni vascolari a flusso lento si riferiscono specificamente a formazioni anomale di vene o vasi linfatici caratterizzate da un flusso sanguigno rallentato.

Durante le procedure per trattare queste malformazioni (come la scleroterapia, che prevede l’iniezione di un farmaco direttamente nella malformazione), i pazienti possono sviluppare una condizione chiamata coagulopatia intravascolare localizzata, un processo anomalo di coagulazione del sangue che si verifica all’interno della malformazione stessa.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco enoxaparina (un tipo di anticoagulante) possa prevenire efficacemente e in modo sicuro questa coagulazione anomala quando somministrato prima delle procedure nei bambini con queste malformazioni vascolari. L’enoxaparina agisce interferendo con la formazione dei coaguli di sangue. Lo studio esaminerà anche come il trattamento influenzi determinati marcatori di danno al rivestimento dei vasi sanguigni.

I partecipanti allo studio saranno bambini e adolescenti di età compresa tra 0 e 18 anni con diagnosi di malformazioni venose o malformazioni venose/linfatiche a basso flusso, programmati per sottoporsi a procedure come scleroterapia, crioablazione (congelamento del tessuto) o elettroporazione (utilizzo di impulsi elettrici per trattare la malformazione). Alcuni partecipanti riceveranno enoxaparina prima della procedura, mentre altri no, e i ricercatori confronteranno i risultati tra questi gruppi.

Studio sul narsoplimab per bambini con danno vascolare ad alto rischio dopo trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Germania, Paesi Bassi, Spagna

Questo studio clinico si concentra su una condizione chiamata microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA), che può verificarsi nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali. Questa condizione comporta danni ai piccoli vasi sanguigni, causando problemi come riduzione delle piastrine e altre complicanze.

Lo studio sta testando un trattamento chiamato narsoplimab, somministrato come soluzione per iniezione. Il narsoplimab è oggetto di studio per verificare se possa migliorare il tasso di sopravvivenza e lo stato di salute generale dei bambini affetti da questa condizione.

L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del narsoplimab in bambini di età compresa tra 28 giorni e 18 anni con diagnosi di HSCT-TMA ad alto rischio. I partecipanti allo studio riceveranno il narsoplimab tramite iniezione endovenosa, ovvero somministrato direttamente in una vena. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo di tempo per valutare il tasso di sopravvivenza a 100 giorni dalla diagnosi di HSCT-TMA, oltre ad altri esiti di salute in un periodo più lungo.

Durante lo studio, i ricercatori esamineranno anche come l’organismo processa il narsoplimab e eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti sull’efficacia del narsoplimab nel trattamento dell’HSCT-TMA e sulla sua sicurezza nei pazienti pediatrici. Questa ricerca potrebbe fornire spunti preziosi per la gestione di questa grave condizione nei bambini sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Studio sulle differenze nella coagulazione utilizzando plasma fresco congelato e plasma con solvente-detergente nei bambini sottoposti a chirurgia cardiaca congenita

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sulla coagulazione del sangue nei bambini sottoposti a chirurgia cardiaca. Lo studio confronta due tipi di plasma, un componente del sangue. Il primo tipo è chiamato plasma fresco congelato, e il secondo tipo è il plasma con solvente-detergente, conosciuto con il nome commerciale Omniplasma. Il plasma è importante per aiutare il sangue a coagulare correttamente, aspetto cruciale durante e dopo l’intervento chirurgico.

Lo scopo dello studio è indagare come questi due tipi di plasma influenzino la coagulazione del sangue nei bambini sottoposti a chirurgia cardiaca. Lo studio esaminerà vari fattori relativi alla coagulazione del sangue, come l’attività di determinate proteine e il numero di cellule del sangue che aiutano la coagulazione. Questi fattori includono l’attività della proteina S, l’α2-antiplasmina e altri come il fibrinogeno e la conta dei trombociti, importanti per comprendere quanto bene il sangue possa coagulare dopo l’intervento chirurgico.

Durante lo studio, i bambini sottoposti a chirurgia cardiaca riceveranno plasma fresco congelato oppure Omniplasma. I ricercatori misureranno quindi i fattori della coagulazione del sangue poco dopo l’intervento per verificare eventuali differenze tra i due tipi di plasma. Queste informazioni aiuteranno i medici a capire quale tipo di plasma potrebbe essere migliore per i bambini sottoposti a chirurgia cardiaca, assicurando che ricevano le migliori cure possibili.

Studio sull’efficacia del fattore IX della coagulazione umana e della combinazione di farmaci per pazienti con emorragia maggiore in terapia con inibitori del fattore Xa

Localizzazione: Austria, Croazia, Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico si concentra sul trattamento di pazienti che presentano emorragia maggiore acuta mentre assumono un tipo specifico di anticoagulante orale noto come anticoagulante orale diretto (DOAC) che agisce inibendo il fattore Xa. Il trattamento oggetto di studio si chiama OCTAPLEX, un concentrato di complesso protrombinico a quattro fattori. Questo trattamento contiene diverse proteine importanti, tra cui i fattori di coagulazione umani IX, II, VII e X, oltre alla proteina C e alla proteina S. Queste proteine sono essenziali per la coagulazione del sangue e vengono utilizzate per invertire gli effetti dell’anticoagulante in situazioni di emergenza.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di OCTAPLEX nell’arrestare l’emorragia maggiore nei pazienti che assumono un inibitore del fattore Xa. I partecipanti allo studio riceveranno diverse dosi di OCTAPLEX per determinare quale dose sia più efficace nella gestione dell’emorragia. Lo studio prevede il monitoraggio dei pazienti per un breve periodo dopo la somministrazione del trattamento per osservare eventuali cambiamenti nelle loro condizioni e garantire la loro sicurezza.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno la capacità del trattamento di controllare l’emorragia e monitoreranno anche eventuali effetti collaterali o complicanze. Lo studio mira a fornire informazioni preziose su come gestire al meglio l’emorragia nei pazienti che assumono DOAC, migliorando in definitiva l’assistenza per coloro che sperimentano questa grave condizione.

I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano almeno 18 anni, stiano assumendo un inibitore del fattore Xa e presentino un’emorragia maggiore acuta con livelli di attività anti-fattore Xa di almeno 100 ng/mL. L’emorragia maggiore include sanguinamenti in aree critiche come cervello, colonna vertebrale, occhi, stomaco o muscoli, oppure un calo significativo dei livelli di emoglobina.

Studio sul TAK-330 per l’inversione dell’anticoagulazione in pazienti in terapia con inibitori del fattore Xa che necessitano di chirurgia urgente

Localizzazione: Austria, Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna

Questo studio clinico si concentra sui pazienti che assumono un tipo di farmaco chiamato inibitore del fattore Xa e necessitano di chirurgia urgente o di una procedura con alto rischio emorragico. Gli inibitori del fattore Xa sono farmaci che aiutano a prevenire i coaguli di sangue, ma possono anche aumentare il rischio di sanguinamento durante l’intervento chirurgico.

Lo studio sta testando un trattamento chiamato TAK-330, una soluzione per iniezione che contiene diverse proteine umane, tra cui il fattore IX della coagulazione umana, la proteina C, il fattore VII della coagulazione umana, il fattore II della coagulazione umana e il fattore X della coagulazione umana. Queste proteine sono coinvolte nella coagulazione del sangue e potrebbero aiutare a invertire gli effetti degli inibitori del fattore Xa.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funzioni TAK-330 rispetto al trattamento standard, noto come 4F-PCC, nell’invertire gli effetti degli inibitori del fattore Xa nei pazienti che necessitano di chirurgia urgente. Lo studio coinvolgerà pazienti che hanno assunto inibitori del fattore Xa come rivaroxaban, apixaban o edoxaban e necessitano di un agente di inversione per gestire i rischi emorragici durante l’intervento chirurgico. I partecipanti riceveranno TAK-330 o il trattamento standard, e l’efficacia del trattamento sarà valutata durante e dopo l’intervento chirurgico.

Lo studio monitorerà il verificarsi di un’efficace coagulazione del sangue durante e dopo l’intervento chirurgico, nonché eventuali effetti collaterali o complicanze che possono insorgere. L’obiettivo è determinare se TAK-330 possa invertire in modo sicuro ed efficace gli effetti degli inibitori del fattore Xa, aiutando a gestire i rischi emorragici nei pazienti sottoposti a procedure chirurgiche urgenti. Lo studio dovrebbe continuare fino all’inizio del 2027, con l’obiettivo di fornire informazioni preziose sulla sicurezza e l’efficacia di TAK-330 per i pazienti che necessitano di interventi medici urgenti.

Sintesi e considerazioni finali

Gli studi clinici attualmente in corso sulla coagulopatia coprono un ampio spettro di situazioni cliniche, dalla popolazione pediatrica agli adulti, e dalla prevenzione alla gestione delle emergenze emorragiche. Emerge un particolare interesse per la gestione delle complicanze coagulative in popolazioni vulnerabili, come i bambini con malformazioni vascolari e quelli sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Un altro ambito di ricerca importante riguarda la gestione delle emergenze emorragiche nei pazienti in terapia con anticoagulanti orali diretti, in particolare gli inibitori del fattore Xa. Diversi studi stanno valutando agenti di inversione per queste situazioni critiche, riflettendo la crescente necessità clinica di disporre di strumenti efficaci per gestire le complicanze emorragiche in pazienti che assumono questi farmaci sempre più prescritti.

È importante sottolineare che questi studi rappresentano opportunità per i pazienti di accedere a trattamenti innovativi sotto stretto controllo medico. Tuttavia, la partecipazione a uno studio clinico richiede un’attenta valutazione dei criteri di inclusione ed esclusione, e dovrebbe sempre essere discussa con il proprio medico curante.

La diversità geografica degli studi, che spaziano dalla Spagna ai Paesi Bassi, dall’Italia alla Germania, offre ai pazienti europei molteplici opportunità di partecipazione. Ciascuno studio contribuisce ad ampliare le conoscenze scientifiche sulla gestione della coagulopatia in diversi contesti clinici, con l’obiettivo ultimo di migliorare gli esiti dei pazienti e la qualità dell’assistenza sanitaria.