L’acromegalia è una malattia ormonale rara causata da un’eccessiva produzione di ormone della crescita. Attualmente sono in corso 7 studi clinici che testano nuovi trattamenti per questa condizione. Questi studi valutano farmaci innovativi che potrebbero offrire opzioni terapeutiche migliori per i pazienti con acromegalia.
Studi Clinici in Corso sull’Acromegalia: Nuove Opportunità di Trattamento
L’acromegalia è una condizione medica complessa che richiede un trattamento a lungo termine. Per i pazienti che cercano nuove opzioni terapeutiche o desiderano contribuire alla ricerca medica, sono attualmente disponibili diversi studi clinici. Di seguito sono descritti in dettaglio tutti gli studi attualmente in corso, con informazioni sui criteri di partecipazione e sui trattamenti testati.
Panoramica degli Studi Clinici Disponibili
Nel database europeo sono registrati 7 studi clinici dedicati all’acromegalia. Questi studi stanno testando diverse strategie terapeutiche, inclusi nuovi farmaci e formulazioni innovative di trattamenti esistenti. Gli studi coinvolgono centri medici in diversi paesi europei, offrendo ai pazienti molteplici opportunità di partecipazione.
Studi Clinici Dettagliati
Studio di ALXN2420 con analoghi della somatostatina per adulti con acromegalia per valutare l’efficacia nella riduzione dei livelli di IGF-1
Sedi dello studio: Danimarca, Ungheria, Italia, Lituania, Paesi Bassi, Polonia, Romania
Questo studio si concentra su persone con acromegalia, una condizione causata da un tumore nella ghiandola pituitaria che produce un eccesso di ormone della crescita. La ricerca valuta un nuovo farmaco chiamato ALXN2420 utilizzato insieme ai trattamenti esistenti chiamati analoghi della somatostatina (octreotide acetato o lanreotide acetato). Questi farmaci aiutano a controllare l’eccessiva produzione ormonale che causa i sintomi dell’acromegalia.
Lo scopo di questo studio è determinare se ALXN2420 può aiutare a ridurre i livelli di un ormone chiamato IGF-1 nelle persone con acromegalia quando combinato con i trattamenti standard. Lo studio confronta ALXN2420 con un placebo, entrambi somministrati insieme ai farmaci regolari per l’acromegalia. Il periodo di trattamento dura 15 settimane, durante le quali i partecipanti ricevono ALXN2420 o placebo tramite iniezioni sottocutanee.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 18 e 80 anni; diagnosi confermata di acromegalia con evidenza documentata di tumore pituitario; attuale trattamento con analoghi della somatostatina a lunga durata d’azione da almeno 6 mesi; livelli di IGF-1 compresi tra 1,3 e 5 volte il limite superiore della norma.
Criteri di esclusione principali: Chirurgia ipofisaria nei 6 mesi precedenti; radioterapia ipofisaria negli ultimi 10 anni; pressione arteriosa grave o non controllata; gravi problemi epatici o renali; gravidanza o allattamento.
Studio di Debio 4126, una nuova formulazione di octreotide, confrontato con placebo in pazienti con acromegalia precedentemente trattati con analoghi della somatostatina
Sedi dello studio: Austria, Belgio, Bulgaria, Danimarca, Estonia, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Lettonia, Lituania, Polonia, Romania, Slovacchia, Spagna, Svezia
Questo studio clinico si concentra su pazienti con acromegalia che sono stati precedentemente trattati con farmaci chiamati analoghi della somatostatina. Lo studio valuta un nuovo farmaco chiamato Debio 4126, che è una formulazione di octreotide della durata di 12 settimane, confrontato con un placebo. Lo scopo è determinare se Debio 4126 può mantenere efficacemente livelli normali di IGF-1 in pazienti precedentemente trattati.
Lo studio prevede tre gruppi di partecipanti. Alcuni pazienti riceveranno Debio 4126 tramite iniezione intramuscolare, mentre altri riceveranno un placebo. Il terzo gruppo riceverà Debio 4126 in modalità aperta, il che significa che sia il medico che il paziente sanno quale trattamento viene somministrato. Il farmaco verrà somministrato ogni 12 settimane e i pazienti verranno monitorati per i cambiamenti nei livelli di IGF-1 e nella salute generale durante il periodo dello studio.
Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore; attuale trattamento con octreotide o lanreotide da almeno 6 mesi senza modifiche della dose nelle ultime 12 settimane; livelli di IGF-1 entro i limiti normali alla visita di screening; funzionalità normale di midollo osseo, fegato e reni.
Criteri di esclusione principali: Età inferiore a 18 o superiore a 75 anni; gravidanza o allattamento; storia di gravi reazioni allergiche a farmaci simili; diabete non controllato; gravi problemi epatici o renali; cancro negli ultimi 5 anni.
Studio sugli effetti di pegvisomant e somatropina sul metabolismo dei grassi epatici in pazienti con acromegalia e individui sani
Sede dello studio: Austria
Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti dell’ormone della crescita sul metabolismo dei grassi epatici negli esseri umani. Lo studio coinvolge due gruppi di partecipanti: quelli con acromegalia e individui sani. I trattamenti testati includono due farmaci: SOMAVERT, che contiene il principio attivo pegvisomant, e Genotropin, che contiene somatropina. Entrambi i farmaci vengono somministrati come soluzione per iniezione sottocutanea.
Lo scopo dello studio è comprendere come l’ormone della crescita influenza la capacità del fegato di elaborare i grassi e l’energia. I partecipanti riceveranno il farmaco o un placebo e lo studio osserverà i cambiamenti nell’uso dell’energia del corpo, nel contenuto di grasso epatico e nella produzione di determinati tipi di grasso nel fegato.
Criteri di inclusione principali: Età compresa tra 18 e 70 anni; per i volontari sani: trigliceridi plasmatici inferiori a 300 mg/dl e sesso maschile.
Criteri di esclusione principali: Persone con acromegalia non possono partecipare a questo particolare studio; possono partecipare solo individui sani; restrizioni di età specifiche.
Studio sulla sicurezza a lungo termine del depot sottocutaneo di octreotide (CAM2029) in pazienti con acromegalia
Sedi dello studio: Germania, Ungheria, Italia, Polonia, Spagna
Questo studio clinico si concentra su pazienti con acromegalia e testa un farmaco chiamato CAM2029, che contiene octreotide e viene somministrato come iniezione sottocutanea. Questa nuova forma del farmaco è stata sviluppata per aiutare a controllare i sintomi dell’acromegalia per un lungo periodo.
Lo scopo principale di questo studio è valutare quanto sia sicuro e ben tollerato CAM2029 quando utilizzato a lungo termine nelle persone con acromegalia. Lo studio è composto da due parti: una parte principale della durata di 52 settimane, seguita da un periodo di estensione per ulteriori osservazioni a lungo termine.
Durante lo studio, i partecipanti ricevono dosi regolari di CAM2029. Il trattamento può essere somministrato a dosi fino a 20 mg al giorno, con la quantità totale durante il periodo di studio che non supera i 520 mg. Nel corso dello studio, i medici monitorano vari aspetti della salute dei partecipanti, incluso quanto bene sono controllati i sintomi dell’acromegalia e il loro benessere generale.
Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore; capacità di fornire consenso scritto; diagnosi confermata di acromegalia con evidenza storica di condizione persistente o ricorrente; attualmente in trattamento con dose stabile di octreotide LAR o lanreotide ATG da almeno 3 mesi; livelli specifici di IGF-1; funzionalità normale di fegato, pancreas, reni e midollo osseo.
Criteri di esclusione principali: Chirurgia ipofisaria nei 6 mesi precedenti l’inizio dello studio; radioterapia ipofisaria negli ultimi 2 anni; reazioni allergiche note a farmaci simili; malattie cardiache, epatiche o renali significative; diabete non controllato; infezioni attive o croniche; gravidanza o allattamento.
Studio sugli effetti di paltusotine per pazienti con acromegalia non trattata
Sedi dello studio: Bulgaria, Francia, Germania, Grecia, Ungheria, Italia, Polonia
Questo studio clinico testa un farmaco chiamato paltusotine, che viene assunto in forma di compresse. Paltusotine viene confrontato con un placebo, che ha l’aspetto del farmaco ma non contiene il principio attivo.
Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funzioni paltusotine nella gestione dell’acromegalia in pazienti che non sono stati trattati con farmaci per questa condizione. I partecipanti allo studio verranno assegnati casualmente a ricevere paltusotine o placebo. Lo studio è progettato per essere in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco reale o il placebo durante lo studio.
Durante lo studio, i partecipanti assumeranno le compresse assegnate e parteciperanno a controlli regolari per monitorare la loro salute e gli effetti del trattamento. Lo studio mira a verificare se paltusotine può aiutare a controllare i livelli di IGF-1 nel corpo, che sono spesso elevati nelle persone con acromegalia.
Criteri di inclusione principali: Età di 18 anni o superiore; disposizione e capacità di fornire consenso informato scritto e di seguire le procedure dello studio; uno dei seguenti gruppi: mai trattato medicalmente con chirurgia ipofisaria almeno 3 mesi prima dello screening, precedentemente trattato con ultima terapia almeno 4 mesi prima, o attualmente in trattamento stabile disposto a sospendere il farmaco; diagnosi precedente di acromegalia confermata con documentazione di adenoma ipofisario.
Criteri di esclusione principali: Pazienti non diagnosticati con acromegalia; pazienti non nella fascia di età specificata; pazienti che non fanno parte dei gruppi di studio specificati; gravidanza o allattamento; assunzione di farmaci che potrebbero interferire con lo studio; partecipazione recente ad altri studi clinici.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di paltusotine per pazienti con acromegalia
Sedi dello studio: Belgio, Bulgaria, Francia, Ungheria, Italia, Polonia
Questo studio clinico valuterà la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato paltusotine, che viene assunto in forma di compresse. Paltusotine viene confrontato con un placebo per comprendere il suo impatto sui livelli di IGF-1, che sono spesso elevati nelle persone con acromegalia.
Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funzioni paltusotine nella gestione dei sintomi dell’acromegalia e nel mantenimento dei livelli normali di IGF-1. I partecipanti allo studio verranno assegnati casualmente a ricevere paltusotine o placebo. Lo studio comporterà controlli regolari e monitoraggio per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella condizione e garantire la sicurezza dei partecipanti.
Criteri di inclusione principali: Disposizione e capacità di fornire consenso scritto; disposizione e capacità di seguire le procedure dello studio; deve essere un adulto di 18 anni o più con condizione stabile di acromegalia e attualmente in dose stabile di octreotide o lanreotide a lunga durata d’azione da almeno 12 settimane; diagnosi precedente di acromegalia confermata con documentazione di tumore ipofisario; livelli medi di IGF-1 entro un intervallo specifico durante lo screening.
Criteri di esclusione principali: Pazienti non diagnosticati con acromegalia; pazienti non nella fascia di età specificata; gravidanza o allattamento; altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio; assunzione di farmaci che potrebbero interferire con lo studio; partecipazione recente ad altri studi clinici; allergie al farmaco dello studio.
Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di paltusotine per pazienti con acromegalia
Sedi dello studio: Germania, Grecia, Ungheria
Questo studio clinico valuta la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di paltusotine in individui con acromegalia. I partecipanti allo studio assumeranno compresse di paltusotine per via orale. Lo studio monitorerà la sicurezza del farmaco osservando eventuali effetti collaterali che si verificano durante lo studio. Inoltre, lo studio valuterà quanto bene funziona paltusotine misurando i cambiamenti nei livelli di alcuni ormoni, come il fattore di crescita insulino-simile 1 (IGF-1) e l’ormone della crescita (GH), che sono tipicamente elevati nell’acromegalia.
Questo studio è un’estensione aperta a lungo termine, il che significa che tutti i partecipanti sapranno di ricevere paltusotine e lo studio continuerà per un periodo prolungato per raccogliere dati completi sugli effetti del farmaco.
Criteri di inclusione principali: Il paziente deve aver completato uno degli studi precedenti chiamati Acrobat Evolve o Acrobat Edge; le donne non devono essere in gravidanza o allattare e devono essere chirurgicamente sterili, in menopausa o utilizzare metodi contraccettivi efficaci; il paziente deve essere disposto a fornire consenso informato firmato.
Criteri di esclusione principali: Gravidanza o allattamento; altre gravi condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio; chirurgia recente o chirurgia pianificata; partecipazione attuale ad altro studio clinico; allergie al farmaco dello studio; mancata diagnosi di acromegalia; incapacità di seguire le procedure dello studio; storia di abuso di droghe o alcol.
Riassunto e Considerazioni Importanti
Gli studi clinici attualmente in corso per l’acromegalia rappresentano un passo importante verso lo sviluppo di nuove opzioni terapeutiche. I sette studi presentati coprono diverse strategie di trattamento, da nuovi antagonisti del recettore dell’ormone della crescita come ALXN2420, a formulazioni innovative di farmaci esistenti come Debio 4126 e CAM2029, fino a nuovi ligandi dei recettori della somatostatina come paltusotine.
Un aspetto particolarmente interessante è la disponibilità geografica di questi studi, che coinvolgono numerosi paesi europei, offrendo ai pazienti italiani diverse opportunità di partecipazione. La maggior parte degli studi include l’Italia tra le sedi di sperimentazione, il che facilita l’accesso dei pazienti italiani a questi trattamenti innovativi.
È importante notare che molti di questi studi richiedono che i partecipanti siano già in trattamento con analoghi della somatostatina o che abbiano una diagnosi confermata di acromegalia con livelli specifici di IGF-1. Questo sottolinea l’importanza di una diagnosi accurata e di un monitoraggio regolare prima di considerare la partecipazione a uno studio clinico.
I pazienti interessati a partecipare a uno di questi studi dovrebbero discutere le opzioni disponibili con il proprio endocrinologo, che potrà valutare l’idoneità in base ai criteri specifici di ciascuno studio e alle condizioni individuali del paziente.
