Tyr-Met-Phe-Pro-Asn-Ala-Pro-Tyr-Leu, Ser-Gly-Gln-Ala-Tyr-Met-Phe-Pro-Asn-Ala-Pro-Tyr-Leu-Pro-Ser-Cys-Leu-Glu-Ser, Arg-Ser-Asp-Glu-Leu-Val-Arg-His-His-Asn-Met-His-Gln-Arg-Asn-Met-Thr-Lys-Leu And Pro-Gly-Cys-Asn-Lys-Arg-Tyr-Phe-Lys-Leu-Ser-His-Leu-Gln-Met-His-Ser-Arg-Lys-His-Thr-Gly

Un nuovo studio clinico è in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza di Galinpepimut-S (GPS) per i pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) che hanno raggiunto la remissione completa dopo la terapia di salvataggio di seconda linea. Questo studio di fase 3 mira a confrontare la monoterapia di mantenimento con GPS con la migliore terapia disponibile per migliorare la sopravvivenza globale nei pazienti con LMA. Lo studio si concentra sui pazienti in seconda o successiva remissione completa, con o senza recupero completo delle piastrine, offrendo speranza per coloro che hanno opzioni di trattamento limitate dopo la recidiva.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Galinpepimut-S?
Condizione Target: Leucemia Mieloide Acuta
Come Funziona il Galinpepimut-S
Panoramica della Sperimentazione Clinica
Criteri di Idoneità
Potenziali Benefici
Somministrazione e Dosaggio
Considerazioni sulla Sicurezza

Cos’è il Galinpepimut-S?

Il Galinpepimut-S, noto anche come GPS, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA)^[1]. Si tratta di un medicinale complesso composto da molteplici peptidi (piccoli frammenti proteici) con i seguenti nomi scientifici: TYR-MET-PHE-PRO-ASN-ALA-PRO-TYR-LEU, SER-GLN-ALA-TYR-MET-PHE-PRO-ASN-ALA-PRO-TYR-LEU-PRO-SER-CYS-LEU-GLU-SER, ARG-SER-ASP-GLU-LEU-VAL-ARG-HIS-HIS-ASN-MET-HIS-GLN-ARG-ASN-MET-THR-LYS-LEU, e PRO-GLY-CYS-ASN-LYS-ARG-TYR-PHE-LYS-LEU-SER-HIS-LEU-GLN-MET-HIS-SER-ARG-LYS-HIS-THR-GLY^[2].

Condizione Target: Leucemia Mieloide Acuta

Il Galinpepimut-S è specificamente studiato per pazienti con leucemia mieloide acuta che sono in seconda o successiva remissione completa (CR2) o in seconda o successiva remissione completa con recupero incompleto delle piastrine (CRp2)^[3]. Ciò significa che il farmaco è destinato a pazienti con LMA che hanno:

Raggiunto la remissione (significativa riduzione o scomparsa del cancro) dopo il trattamento iniziale
Sperimentato una recidiva (ritorno del cancro)
Raggiunto una seconda remissione attraverso un trattamento aggiuntivo

La leucemia mieloide acuta è un tipo di cancro del sangue che colpisce il midollo osseo, dove vengono prodotte le cellule del sangue. Nella LMA, le cellule bianche del sangue anormali crescono rapidamente, interferendo con la produzione di cellule del sangue normali^[4].

Come Funziona il Galinpepimut-S

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, è probabile che il Galinpepimut-S sia progettato per funzionare come immunoterapia. Le immunoterapie aiutano il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. La complessa struttura peptidica del GPS potrebbe aiutare a stimolare il sistema immunitario a colpire marcatori specifici presenti sulle cellule della LMA, potenzialmente prevenendo o ritardando il ritorno del cancro dopo la remissione^[5].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

Il Galinpepimut-S è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica di Fase 3. Questa è una fase avanzata della ricerca che mira a confermare l’efficacia e la sicurezza del farmaco in un gruppo più ampio di pazienti. Lo studio è progettato come segue^[6]:

Tipo di Studio: Studio randomizzato, in aperto
Obiettivo Principale: Confrontare l’efficacia del GPS con la scelta dell’investigatore del Miglior Trattamento Disponibile (BAT) sulla sopravvivenza globale nei pazienti con LMA in CR2/CRp2
Obiettivi Secondari:
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità del GPS
- Valutare altre misure di efficacia come la Sopravvivenza Libera da Leucemia (LFS) e la malattia residua minima
- Esaminare l’effetto del precedente trapianto di cellule staminali sull’efficacia del GPS

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare criteri specifici. Alcuni fattori chiave di idoneità includono^[7]:

Età 18 anni o superiore
Diagnosi di LMA e in seconda o successiva remissione completa
Attualmente non idonei per il trapianto di cellule staminali
Adeguato recupero dai trattamenti precedenti
Funzione epatica e renale sufficiente

Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come determinati trattamenti precedenti, altri tumori attivi o specifiche condizioni mediche che impedirebbero la partecipazione.

Potenziali Benefici

L’obiettivo principale di questo studio è determinare se il Galinpepimut-S può migliorare la sopravvivenza globale per i pazienti con LMA rispetto ai migliori trattamenti disponibili attuali. Altri potenziali benefici in fase di valutazione includono^[8]:

Sopravvivenza Libera da Leucemia (LFS): Il periodo di tempo in cui i pazienti rimangono in remissione senza segni di ritorno della leucemia
Malattia Residua Minima (MRD): Rilevamento di quantità molto piccole di cellule tumorali rimanenti che i test standard potrebbero non rilevare
Miglioramento dei tassi di sopravvivenza a 6, 9 e 12 mesi dopo il trattamento

Somministrazione e Dosaggio

Il Galinpepimut-S viene somministrato come iniezione sottocutanea (un’iniezione sotto la pelle). La dose giornaliera massima in studio è di 0,8 mg, con una dose totale massima di 24,8 mg su un periodo di trattamento fino a 36 mesi^[9]. L’esatto programma di dosaggio e la durata possono variare in base ai fattori individuali del paziente e alla risposta al trattamento.

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, ci sono potenziali rischi ed effetti collaterali da considerare^[10]:

I pazienti con una storia di gravi reazioni allergiche a sostanze simili (come Montanide o determinati fattori di crescita) non sono idonei per lo studio
Il trattamento può influenzare il sistema immunitario, quindi i pazienti con malattie autoimmuni o immunodeficienze potrebbero non essere candidati idonei
Le donne in gravidanza o in allattamento sono escluse dallo studio a causa degli effetti sconosciuti sullo sviluppo fetale
Come per qualsiasi trattamento contro il cancro, potrebbero esserci effetti collaterali inaspettati che saranno attentamente monitorati durante la sperimentazione

È importante discutere tutti i potenziali rischi e benefici con il proprio medico se si sta considerando di partecipare a questa o a qualsiasi altra sperimentazione clinica.

Aspect	Details
Drug Name	Galinpepimut-S (GPS)
Condition	Leucemia Mieloide Acuta (LMA) in seconda o successiva remissione completa
Trial Phase	Fase 3
Primary Objective	Confrontare l’efficacia di GPS con il Miglior Trattamento Disponibile sulla sopravvivenza globale
Administration	Iniezione sottocutanea
Maximum Dose	0,8 mg al giorno, 24,8 mg totali nell’arco di 36 mesi
Key Eligibility	Adulti con LMA in CR2/CRp2, non candidati al trapianto di cellule staminali
Primary Endpoint	Sopravvivenza globale mediana
Secondary Endpoints	Sopravvivenza libera da leucemia, tassi di sopravvivenza a 6/9/12 mesi, stato MRD

Studi clinici in corso su Tyr-Met-Phe-Pro-Asn-Ala-Pro-Tyr-Leu, Ser-Gly-Gln-Ala-Tyr-Met-Phe-Pro-Asn-Ala-Pro-Tyr-Leu-Pro-Ser-Cys-Leu-Glu-Ser, Arg-Ser-Asp-Glu-Leu-Val-Arg-His-His-Asn-Met-His-Gln-Arg-Asn-Met-Thr-Lys-Leu And Pro-Gly-Cys-Asn-Lys-Arg-Tyr-Phe-Lys-Leu-Ser-His-Leu-Gln-Met-His-Ser-Arg-Lys-His-Thr-Gly

Data di inizio: 2021-06-08

Studio di confronto tra Galinpepimut-S e la terapia standard in pazienti con leucemia mieloide acuta in seconda remissione completa dopo terapia di salvataggio

Non in reclutamento
3 1 1 1
Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Galinpepimut-S nel trattamento della leucemia mieloide acuta. La ricerca si concentra su pazienti che hanno raggiunto una seconda remissione completa dopo una terapia di salvataggio. Il farmaco viene confrontato con la migliore terapia disponibile scelta dal medico. Lo studio utilizza diversi medicinali tra…
Malattie indagate:
- Leucemia mieloide acuta (in remissione)
Farmaci indagati:

Glossario

Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anormali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali.
Complete Remission (CR): Uno stato in cui non ci sono evidenze della malattia dopo il trattamento. Nell'AML, questo significa tipicamente avere meno del 5% di blasti nel midollo osseo, nessun blasto nel sangue e una conta delle cellule del sangue normale.
Complete Remission with incomplete Platelet recovery (CRp): Uno stato simile alla remissione completa, ma in cui la conta delle piastrine non è completamente tornata ai livelli normali.
Minimal Residual Disease (MRD): Il piccolo numero di cellule tumorali che possono rimanere nel corpo dopo il trattamento, anche quando il paziente sembra essere in remissione. Queste cellule possono essere rilevate utilizzando test altamente sensibili.
Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dall'inizio del trattamento o dalla diagnosi in cui i pazienti sono ancora in vita.
Leukemia-Free Survival (LFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non viene rilevata leucemia nel corpo.
Allogeneic Stem Cell Transplant: Una procedura in cui una persona riceve cellule staminali ematopoietiche da un donatore geneticamente simile, ma non identico. Questo viene spesso utilizzato come trattamento per la leucemia e altri tumori del sangue.