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TOMLIGISIRAN: Un Trattamento Promettente per l’Epatite B Cronica

È in corso un nuovo studio clinico per studiare il potenziale di Tomligisiran, in combinazione con altri farmaci, per il trattamento dell’epatite B cronica (CHB). Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un approccio terapeutico sequenziale utilizzando Daplusiran/Tomligisiran (DAP/TOM) seguito da Bepirovirsen in pazienti con CHB che sono già in terapia standard con analoghi nucleos(t)idici (NA). Lo studio cerca di determinare il dosaggio ottimale di DAP/TOM e valutare il suo contributo al regime terapeutico complessivo.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il TOMLIGISIRAN?

    Il TOMLIGISIRAN, noto anche come Daplusiran/Tomligisiran (DAP/TOM), è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’infezione cronica da virus dell’epatite B (CHB)[1]. L’epatite B cronica è un’infezione epatica di lunga durata causata dal virus dell’epatite B. Questa condizione può portare a gravi problemi epatici se non trattata.

    Come Funziona il TOMLIGISIRAN

    Sebbene l’esatto meccanismo d’azione non sia completamente descritto nelle informazioni fornite, il TOMLIGISIRAN è oggetto di studio come parte di una terapia combinata con un altro farmaco chiamato bepirovirsen. Questo approccio combinato suggerisce che il TOMLIGISIRAN possa agire mirando a specifici aspetti del ciclo vitale del virus dell’epatite B, potenzialmente contribuendo a ridurre la capacità del virus di replicarsi o sopravvivere nell’organismo[1].

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    Una sperimentazione clinica di Fase 2b, denominata B-United, è attualmente in corso per investigare la sicurezza e l’efficacia del TOMLIGISIRAN in combinazione con bepirovirsen per il trattamento dell’epatite B cronica[1]. Questa sperimentazione mira a:

    • Valutare l’efficacia e la sicurezza di due diverse dosi di TOMLIGISIRAN seguite da bepirovirsen
    • Identificare la dose ottimale di TOMLIGISIRAN per la terapia sequenziale con bepirovirsen
    • Valutare come il TOMLIGISIRAN contribuisce al regime di trattamento complessivo

    I partecipanti a questo studio sono persone affette da epatite B cronica già in terapia standard con analoghi nucleos(t)idici (NA), che è un trattamento comune per l’epatite B[1].

    Bracci di Trattamento

    La sperimentazione clinica è suddivisa in diversi bracci di trattamento, ciascuno dei quali testa diverse combinazioni e dosi dei farmaci[1]:

    1. Bracci di Trattamento 1A e 1B: Per partecipanti con alti livelli di antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg)
      • 1A: TOMLIGISIRAN livello di dose 1 seguito da bepirovirsen
      • 1B: TOMLIGISIRAN livello di dose 2 seguito da bepirovirsen
    2. Bracci di Trattamento 2A, 2B e 2C: Per partecipanti con bassi livelli di HBsAg
      • 2A: TOMLIGISIRAN livello di dose 1 seguito da bepirovirsen
      • 2B: TOMLIGISIRAN livello di dose 2 seguito da bepirovirsen
      • 2C: Placebo seguito da bepirovirsen (gruppo di controllo)

    Tutti i partecipanti continuano la loro terapia di base con NA durante tutte le fasi del trattamento[1].

    Risultati Attesi

    L’obiettivo principale di questo studio è raggiungere quella che i ricercatori chiamano una “cura funzionale” per l’epatite B cronica. Una cura funzionale è definita come[1]:

    • Soppressione sostenuta del DNA del virus dell’epatite B (materiale genetico) al di sotto dei livelli rilevabili per 24 settimane o più dopo l’interruzione di tutti i trattamenti per l’epatite B
    • Livelli non rilevabili di antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg), con o senza la presenza di anticorpi contro l’HBsAg

    Lo studio misurerà il numero di partecipanti che raggiungono questa cura funzionale in vari gruppi, inclusi quelli con livelli basali di HBsAg alti e bassi[1].

    Potenziali Benefici

    Se avesse successo, il TOMLIGISIRAN in combinazione con bepirovirsen potrebbe offrire diversi potenziali benefici per i pazienti con epatite B cronica[1]:

    • Una nuova opzione di trattamento che potrebbe portare a una cura funzionale, consentendo potenzialmente ai pazienti di interrompere i farmaci a lungo termine per l’epatite B
    • Migliorata soppressione del virus dell’epatite B, riducendo il rischio di danni epatici e altre complicazioni
    • Un approccio terapeutico che potrebbe essere efficace per pazienti con diversi livelli di antigene di superficie dell’epatite B, potenzialmente aiutando una gamma più ampia di pazienti

    È importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare la sicurezza e l’efficacia del TOMLIGISIRAN[1].

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Fase 2b, multicentrico, randomizzato, parzialmente controllato con placebo, in doppio cieco
    Obiettivo Primario Valutare l’efficacia e la sicurezza di DAP/TOM seguito da Bepirovirsen in pazienti con CHB
    Bracci di Trattamento 5 bracci: 4 con diverse dosi di DAP/TOM, 1 placebo
    Gruppi di Partecipanti Livelli alti e bassi di HBsAg
    Fasi del Trattamento 1. DAP/TOM o Placebo, 2. Bepirovirsen, 3. Solo NA, 4. Possibile interruzione di NA
    Esito Primario Numero di partecipanti che raggiungono la cura funzionale
    Esiti Secondari Tassi di cura funzionale nei gruppi con HBsAg alto/basso, confronto con placebo

    Domande frequenti per i pazienti

    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia dell’uso di Daplusiran/Tomligisiran (DAP/TOM) seguito da Bepirovirsen nel trattamento dell’epatite B cronica, identificando anche la dose ottimale di DAP/TOM per questo approccio terapeutico sequenziale.
    • Chi può partecipare a questo studio? Lo studio include partecipanti che convivono con l’epatite B cronica e che sono attualmente in terapia standard con analoghi nucleos(t)idici (NA). I partecipanti sono raggruppati in base ai loro livelli di antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg), sia alti che bassi.
    • Qual è il processo di trattamento in questo studio? Il processo di trattamento prevede due fasi principali: in primo luogo, i partecipanti ricevono DAP/TOM o un placebo, seguito dal trattamento con Bepirovirsen. Dopo queste fasi, i partecipanti continuano il loro trattamento NA di base e possono essere idonei a interromperlo se soddisfano determinati criteri.
    • Che cos’è una ‘cura funzionale’ in questo studio? Una cura funzionale è definita come la soppressione sostenuta del DNA dell’HBV al di sotto dei livelli rilevabili e HBsAg non rilevabile per 24 settimane o più dopo l’interruzione di tutti i trattamenti per l’epatite B, con o senza la presenza di anticorpi di superficie dell’epatite B (HBsAb).
    • Come verrà misurata l’efficacia del trattamento? L’efficacia sarà misurata dal numero di partecipanti che raggiungono una cura funzionale, con particolare attenzione a quelli con livelli basali di HBsAg alti e bassi. Lo studio confronterà anche i risultati tra i gruppi DAP/TOM e il gruppo placebo.

    Studi in corso con Tomligisiran

    Glossario

    • Chronic Hepatitis B (CHB): Un'infezione epatica di lunga durata causata dal virus dell'epatite B che può portare a gravi danni al fegato se non trattata.
    • Daplusiran/Tomligisiran (DAP/TOM): Una combinazione di farmaci in fase di sperimentazione in questo studio clinico per il trattamento dell'epatite B cronica.
    • Bepirovirsen: Un farmaco utilizzato nella seconda fase del trattamento in questo studio clinico per l'epatite B cronica.
    • Nucleos(t)ide Analogue (NA) Therapy: Un trattamento standard per l'epatite B cronica che aiuta a sopprimere il virus e prevenire danni al fegato.
    • Hepatitis B surface antigen (HBsAg): Una proteina sulla superficie del virus dell'epatite B che può essere rilevata negli esami del sangue e indica un'infezione attiva da epatite B.
    • Hepatitis B Surface Antibody (HBsAb): Un anticorpo prodotto dal sistema immunitario in risposta all'antigene di superficie dell'epatite B, che indica l'immunità al virus.
    • HBV DNA: Il materiale genetico del virus dell'epatite B, che può essere misurato negli esami del sangue per determinare la quantità di virus nel corpo.
    • Functional Cure: In questo studio, si riferisce alla soppressione sostenuta del DNA dell'HBV al di sotto dei livelli rilevabili e HBsAg non rilevabile per 24 settimane o più dopo l'interruzione di tutti i trattamenti per l'epatite B.
    • Lower Limit of Quantification (LLOQ): La quantità più bassa di una sostanza che può essere misurata in modo affidabile da un test di laboratorio.