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Pf-06835375

Questo articolo esplora gli studi clinici di PF-06835375, un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e dell’Artrite Reumatoide (AR). Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di questo farmaco nei pazienti con queste condizioni autoimmuni. Discuteremo gli aspetti chiave dello studio, inclusi il suo design, i risultati e le potenziali implicazioni per le future opzioni di trattamento.

Indice dei Contenuti

Cos’è il PF-06835375?

Il PF-06835375 è un farmaco sperimentale sviluppato da Pfizer per il trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e dell’Artrite Reumatoide (AR)[1]. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nei pazienti affetti da queste condizioni autoimmuni.

Condizioni Bersaglio

Il farmaco è studiato principalmente per due condizioni:

  • Lupus Eritematoso Sistemico (LES): È una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi. Nel LES, il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani, causando infiammazione e danni[1].
  • Artrite Reumatoide (AR): È un altro disturbo autoimmune cronico che colpisce principalmente le articolazioni, causando dolore, gonfiore e rigidità. Nel tempo, l’AR può portare a deformità articolare e perdita di funzionalità[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

La sperimentazione clinica del PF-06835375 è uno studio di Fase 1, che rappresenta tipicamente il primo stadio di test di un nuovo farmaco sull’uomo. Gli obiettivi principali di questa sperimentazione sono valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (come l’organismo processa il farmaco) e la farmacodinamica (come il farmaco influenza l’organismo) del farmaco[1].

Le caratteristiche chiave della sperimentazione includono:

  • È uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo. Ciò significa che i partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere PF-06835375 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo quale trattamento[1].
  • Lo studio è diviso in due parti: Parte A (dose singola ascendente) e Parte B (dose multipla ascendente)[1].
  • Si prevede l’arruolamento di circa 112 partecipanti con LES o AR sieropositivi in circa 10 centri di studio[1].

Somministrazione e Dosaggio

Il PF-06835375 viene somministrato in due modi, a seconda della parte dello studio:

  • Nella Parte A (dose singola), i partecipanti ricevono una singola dose di PF-06835375 o placebo tramite somministrazione endovenosa (EV). Ciò significa che il farmaco viene somministrato direttamente in vena[1].
  • Nella Parte B (dosi multiple), i partecipanti ricevono due dosi di PF-06835375 o placebo, tramite iniezione sottocutanea (SC) o somministrazione endovenosa. Queste dosi vengono somministrate il Giorno 1 e il Giorno 29[1].

Le dosi sono ascendenti, il che significa che iniziano basse e aumentano gradualmente in base ai risultati delle dosi precedenti. Questo approccio aiuta i ricercatori a determinare la dose più sicura ed efficace[1].

Sicurezza e Tollerabilità

Un focus primario di questa sperimentazione è valutare la sicurezza e la tollerabilità del PF-06835375. I ricercatori stanno monitorando diversi aspetti:

  • Tossicità Dose-Limitante (DLT): Si riferisce agli effetti collaterali abbastanza gravi da impedire un ulteriore aumento della dose[1].
  • Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAE): Sono eventi medici sfavorevoli che si verificano dopo l’inizio del trattamento[1].
  • Anomalie di Laboratorio: Cambiamenti negli esami del sangue, inclusi ematologia (cellule del sangue), chimica (varie sostanze nel sangue) e analisi delle urine[1].
  • Cambiamenti dei Segni Vitali e dell’ECG: Monitoraggio della frequenza cardiaca, pressione sanguigna e ritmo cardiaco[1].
  • Infezioni e Infestazioni: Poiché il farmaco influenza il sistema immunitario, i ricercatori stanno monitorando attentamente qualsiasi aumento del rischio di infezioni[1].

Farmacocinetica

La farmacocinetica si riferisce a come l’organismo processa il farmaco. Lo studio sta misurando diversi parametri:

  • Concentrazione Massima (Cmax): Il livello più alto del farmaco nel sangue[1].
  • Tempo per Raggiungere la Concentrazione Massima (Tmax): Quanto tempo ci vuole per raggiungere il livello più alto del farmaco[1].
  • Area Sotto la Curva (AUC): Una misura dell’esposizione totale al farmaco nel tempo[1].
  • Concentrazione Minima (Cmin): Il livello più basso del farmaco nel sangue tra le dosi[1].

Queste misurazioni aiutano i ricercatori a capire come il farmaco si muove attraverso il corpo e quanto tempo rimane attivo[1].

Farmacodinamica

La farmacodinamica esamina come il farmaco influenza l’organismo. Per il PF-06835375, i ricercatori sono particolarmente interessati ai suoi effetti su certi tipi di cellule immunitarie:

  • Deplezione delle Cellule B: Lo studio sta misurando la diminuzione massima delle cellule B, che sono un tipo di globuli bianchi coinvolti nella produzione di anticorpi[1].
  • Deplezione delle Cellule T Follicolari Helper Circolanti (cTfh): Queste sono un altro tipo di cellule immunitarie che aiutano le cellule B a produrre anticorpi[1].

Monitorando queste cellule, i ricercatori possono capire come il PF-06835375 sta influenzando il sistema immunitario e potenzialmente riducendo l’attività autoimmune[1].

Immunogenicità

L’immunogenicità si riferisce alla capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria. In questo studio, i ricercatori stanno controllando:

  • Anticorpi Anti-Farmaco (ADA): Questi sono anticorpi che l’organismo potrebbe produrre contro il PF-06835375 stesso[1].
  • Anticorpi Neutralizzanti (NAb): Questi sono un tipo specifico di ADA che potrebbero potenzialmente ridurre l’efficacia del farmaco[1].

Il monitoraggio di questi anticorpi aiuta i ricercatori a capire come l’organismo risponde al PF-06835375 nel tempo e se questa risposta potrebbe influenzare l’efficacia o la sicurezza del farmaco[1].

Aspect Details
Study Type Fase 1, randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo
Drug PF-06835375
Conditions Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e Artrite Reumatoide (AR)
Study Design Parte A: Dose singola crescente, Parte B: Dose multipla crescente
Administration Endovenosa (EV) o sottocutanea (SC)
Primary Outcomes Sicurezza, tollerabilità, eventi avversi, anomalie di laboratorio
Secondary Outcomes Deplezione delle cellule B e delle cellule cTfh, farmacocinetica, immunogenicità
Study Duration Fino a 225 giorni (Parte A), fino a 281 giorni (Parte B)
Number of Participants Circa 112 soggetti
Number of Study Sites Circa 10 siti

FAQ

  • Che cos’è PF-06835375? PF-06835375 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento del Lupus Eritematoso Sistemico (LES) e dell’Artrite Reumatoide (AR). Viene somministrato per via endovenosa o sottocutanea negli studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia nei pazienti con queste condizioni autoimmuni.
  • Come è progettato lo studio clinico per PF-06835375? Lo studio clinico è uno studio di Fase 1 con due parti: la Parte A prevede dosi singole crescenti e la Parte B prevede dosi multiple crescenti. È progettato come uno studio randomizzato, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del farmaco in pazienti con LES o AR sieropositivi.
  • Quali sono i principali risultati misurati in questo studio? I principali risultati includono il numero di partecipanti che manifestano tossicità dose-limitante, eventi avversi emergenti dal trattamento, variazioni dei valori di laboratorio, segni vitali e risultati dell’elettrocardiogramma. Lo studio misura anche gli effetti del farmaco sulle cellule B e sulle cellule T helper follicolari circolanti, nonché vari parametri farmacocinetici.
  • Quanto dura lo studio clinico? La durata dello studio varia per le diverse parti dello studio. Per la Parte A (dose singola), la durata massima è di 225 giorni, mentre per la Parte B (dosi multiple), la durata massima è di 281 giorni. Durante questo periodo, i partecipanti vengono monitorati per la sicurezza e gli effetti del farmaco.
  • Qual è il potenziale impatto di questo studio? Questo studio mira a determinare se PF-06835375 possa essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per i pazienti con Lupus Eritematoso Sistemico o Artrite Reumatoide. Se lo studio avrà successo, potrebbe portare a un ulteriore sviluppo del farmaco e potenzialmente fornire una nuova opzione terapeutica per queste condizioni autoimmuni.

Studi clinici in corso su Pf-06835375

  • Data di inizio: 2025-05-28

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di PF-06835375 in adulti con trombocitopenia immune primaria moderata o grave

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    Lo studio clinico si concentra sulla trombocitopenia immune primaria, una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le piastrine nel sangue, portando a un basso numero di piastrine. Questo può causare problemi di sanguinamento e lividi. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato PF-06835375, somministrato…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Repubblica Ceca Ungheria

Glossario

  • Systemic Lupus Erythematosus (SLE): Una malattia autoimmune cronica che può colpire varie parti del corpo, tra cui pelle, articolazioni, reni, cervello e altri organi. Il sistema immunitario attacca i tessuti del proprio corpo, causando infiammazione e danni.
  • Rheumatoid Arthritis (RA): Un disturbo infiammatorio cronico che colpisce principalmente le piccole articolazioni delle mani e dei piedi. Si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti del proprio corpo, causando un gonfiore doloroso che può eventualmente portare all'erosione ossea e alla deformità articolare.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione. Questo aiuta i ricercatori a comprendere come il corpo elabora il medicinale.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto. Questo aiuta i ricercatori a comprendere gli effetti biologici e fisiologici del medicinale.
  • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una diminuzione del dosaggio. Negli studi clinici, le DLT aiutano a determinare la dose massima tollerata di un nuovo farmaco.
  • Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che compare o peggiora dopo che un partecipante inizia a ricevere il trattamento in studio, sia che sia correlato o meno al trattamento.
  • B cells: Un tipo di globuli bianchi che svolge un ruolo cruciale nel sistema immunitario producendo anticorpi. Nelle malattie autoimmuni come il LES e l'AR, le cellule B possono contribuire alla risposta immunitaria inappropriata.
  • Circulating Follicular T Helper-like (cTfh) cells: Un sottogruppo di cellule T che aiutano le cellule B a produrre anticorpi. Queste cellule sono coinvolte nella risposta immunitaria e possono svolgere un ruolo nelle malattie autoimmuni.
  • Anti-Drug Antibodies (ADA): Anticorpi prodotti dal sistema immunitario in risposta a un farmaco terapeutico. La presenza di ADA può influenzare l'efficacia e la sicurezza del farmaco.
  • Neutralizing Antibody (NAb): Un tipo di anticorpo che riduce o elimina l'effetto biologico di una sostanza, come un farmaco. Negli studi clinici, la presenza di NAb può influenzare l'efficacia del medicinale studiato.