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Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E)

È in corso una sperimentazione clinica per valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento con collirio per bambini e giovani adulti affetti da glioma delle vie ottiche (OPG). Lo studio si concentra su un fattore di crescita nervosa ricombinante chiamato CHF6467, che potrebbe contribuire a migliorare la funzione visiva nei pazienti con questa rara patologia oculare. Questo articolo esplorerà gli aspetti chiave di questa promettente ricerca e il suo potenziale impatto su coloro che sono affetti da OPG.

Indice

Cos’è il FATTORE DI CRESCITA NERVOSA, RICOMBINANTE (R100E)?

Il FATTORE DI CRESCITA NERVOSA, RICOMBINANTE (R100E) è una proteina appositamente ingegnerizzata che imita una sostanza naturale presente nel nostro corpo chiamata fattore di crescita nervosa. Questo farmaco, noto anche con il nome in codice CHF6467, è oggetto di studio come potenziale trattamento per alcune condizioni oculari[1]. È importante notare che si tratta di un farmaco biologico/biotecnologico ricombinante, il che significa che viene creato utilizzando tecniche di laboratorio avanzate per produrre una proteina simile a quella presente in natura.

Quale Condizione Medica Tratta?

L’obiettivo principale della ricerca attuale è il trattamento di una condizione chiamata Glioma delle Vie Ottiche (GVO)[1]. Il GVO è un tipo di tumore cerebrale che colpisce i nervi ottici, responsabili del trasporto delle informazioni visive dagli occhi al cervello. Questa condizione può causare problemi alla vista e si riscontra spesso in bambini e giovani adulti. Alcune persone con GVO hanno anche una condizione genetica chiamata neurofibromatosi di tipo 1 (NF-1), ma non tutti i pazienti con GVO hanno la NF-1.

Studio Clinico Attuale

È attualmente in corso uno studio clinico per esaminare gli effetti del FATTORE DI CRESCITA NERVOSA, RICOMBINANTE (R100E) sui pazienti con Glioma delle Vie Ottiche[1]. Questo studio sta specificamente valutando la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nel migliorare la funzione visiva nelle persone con GVO.

Come Viene Somministrato?

Il farmaco viene testato sotto forma di collirio[1]. Ciò significa che, se dimostrato efficace, i pazienti potrebbero applicare il farmaco direttamente negli occhi, rendendolo una potenziale opzione di trattamento comoda e non invasiva.

Chi È Idoneo per lo Studio?

Lo studio ha criteri specifici per chi può partecipare[1]:

  • Fascia d’età: I partecipanti devono avere tra 3 e 40 anni. Questo ampio intervallo di età consente ai ricercatori di studiare gli effetti sia sui bambini che sui giovani adulti.
  • Diagnosi: I partecipanti devono aver ricevuto una diagnosi di danno visivo causato dal Glioma delle Vie Ottiche. Possono avere o meno anche la neurofibromatosi di tipo 1.
  • Condizione stabile: Il GVO deve essere stabile, come confermato da due risonanze magnetiche cerebrali eseguite almeno 6 mesi prima dello screening per lo studio.

Ci sono anche alcune condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare allo studio:

  • Avere altri disturbi oculari che potrebbero interferire con la valutazione dell’efficacia del trattamento.
  • Aver ricevuto radioterapia, chemioterapia o qualsiasi altro trattamento specifico contro il cancro nei 9 mesi precedenti l’ingresso nello studio.

Qual È l’Obiettivo dello Studio?

L’obiettivo principale di questo studio clinico randomizzato è valutare due aspetti chiave del collirio FATTORE DI CRESCITA NERVOSA, RICOMBINANTE (R100E)[1]:

  1. Sicurezza: I ricercatori vogliono assicurarsi che il farmaco non causi effetti collaterali dannosi quando utilizzato più volte.
  2. Efficacia: Mirano a determinare se il collirio possa migliorare la funzione visiva nei pazienti con Glioma delle Vie Ottiche.

Come Verrà Misurato il Successo?

Il modo principale in cui i ricercatori misureranno il successo del trattamento è osservando i cambiamenti nel campo visivo del paziente[1]. Nello specifico, utilizzeranno un test chiamato perimetria cinetica secondo Goldmann con l’obiettivo V/4e. Questo test misura il raggio più ampio del campo visivo in gradi di angolo visivo. In termini più semplici, stanno verificando quanto ampia sia l’area che il paziente può vedere senza muovere gli occhi.

Questa misurazione è importante perché i Gliomi delle Vie Ottiche spesso influenzano la visione periferica (i bordi di ciò che possiamo vedere), quindi i miglioramenti nel campo visivo potrebbero indicare che il trattamento sta aiutando a preservare o ripristinare la vista colpita dal tumore.

Aspetto Dettagli
Titolo dello Studio Sicurezza ed efficacia di dosi multiple del Fattore di Crescita Nervosa PAINLESS CHF6467 in soggetti pediatrici con Glioma delle Vie Ottiche (OPG)
Nome del Farmaco Fattore di Crescita Nervosa, Ricombinante (R100E)
Forma Farmaceutica Collirio
Condizione Target Glioma delle Vie Ottiche (OPG)
Fascia d’Età 3-40 anni
Endpoint Primario Raggio massimo del campo visivo misurato mediante perimetria cinetica
Criteri Chiave di Inclusione Danno visivo indotto da OPG, malattia stabile da almeno 6 mesi
Criteri Chiave di Esclusione Recente trattamento antineoplastico, disturbi oftalmologici concomitanti
Area Terapeutica Malattie degli Occhi

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico randomizzato è valutare la sicurezza e l’efficacia di dosi multiple di gocce oculari indolori del fattore di crescita nervoso (NGF) CHF6467 sulla funzione visiva di bambini o giovani adulti con gliomi delle vie ottiche, con o senza neurofibromatosi di tipo 1.
  • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono avere un’età compresa tra 3 e 40 anni, una diagnosi di danno visivo indotto da OPG (con o senza neurofibromatosi di tipo 1) e una malattia stabile confermata da due controlli di risonanza magnetica cerebrale eseguiti almeno 6 mesi prima dello screening.
  • Qual è il risultato primario misurato in questo studio? L’endpoint primario dello studio è il raggio più ampio del campo visivo, misurato in gradi di angolo visivo utilizzando la perimetria cinetica secondo Goldmann con l’obiettivo V/4e.
  • In quale forma si presenta il farmaco? Il farmaco testato in questo studio clinico è in forma di gocce oculari, contenenti specificamente il fattore di crescita nervoso ricombinante CHF6467.
  • Ci sono restrizioni sui trattamenti precedenti per i partecipanti? Sì, i partecipanti non devono aver ricevuto radioterapia, chemioterapia o qualsiasi altro trattamento antineoplastico specifico nei 9 mesi precedenti l’ingresso nello studio. Inoltre, non devono avere disturbi oftalmologici concomitanti che possano influenzare la valutazione elettrofisiologica.

Studi clinici in corso su Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E)

  • Data di inizio: 2023-05-18

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia del Fattore di Crescita Nervoso Ricombinante CHF6467 nei Bambini con Glioma del Percorso Ottico

    Reclutamento in corso

    2 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del glioma del nervo ottico, una condizione che colpisce il percorso visivo nel cervello. Questo tipo di tumore può influenzare la vista e si verifica spesso nei bambini e nei giovani adulti. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato Nerve Growth Factor, Recombinant (R100E), noto anche come…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia

Glossario

  • Optic Pathway Glioma (OPG): Un tipo di tumore cerebrale che si sviluppa nel o intorno al nervo ottico, che collega l'occhio al cervello. Gli OPG possono causare problemi alla vista e sono spesso associati a una condizione genetica chiamata neurofibromatosi di tipo 1.
  • Nerve Growth Factor (NGF): Una proteina che svolge un ruolo cruciale nella crescita, nel mantenimento e nella sopravvivenza di determinate cellule nervose. In questo studio, una versione ricombinante (prodotta in laboratorio) dell'NGF viene testata come potenziale trattamento per l'OPG.
  • Recombinant: Si riferisce a una sostanza prodotta utilizzando tecniche di ingegneria genetica. In questo caso, il fattore di crescita nervoso studiato è una proteina ricombinante, il che significa che viene creata in laboratorio anziché estratta da fonti naturali.
  • Neurofibromatosis Type 1 (NF-1): Un disturbo genetico che causa la formazione di tumori nel tessuto nervoso. È spesso associato a gliomi delle vie ottiche e può portare a vari problemi di salute, inclusi problemi alla vista.
  • Kinetic Perimetry: Un metodo utilizzato per misurare il campo visivo di una persona. Prevede lo spostamento di un obiettivo luminoso da aree in cui non è visibile a dove può essere visto, aiutando a mappare l'estensione della visione periferica di una persona.
  • Goldmann Perimetry: Un tipo specifico di test di perimetria cinetica utilizzato per valutare il campo visivo di una persona. Prende il nome dal suo inventore, Hans Goldmann, ed è considerato un metodo standard per valutare la visione periferica.
  • MRI (Magnetic Resonance Imaging): Una tecnica di imaging medico che utilizza forti campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate dell'interno del corpo. In questo studio, le risonanze magnetiche cerebrali vengono utilizzate per confermare la stabilità del glioma delle vie ottiche.
  • Antineoplastic Treatment: Qualsiasi terapia utilizzata per prevenire, inibire o arrestare lo sviluppo dei tumori. Questo include trattamenti come la chemioterapia e la radioterapia, che sono menzionati come criteri di esclusione in questo studio.
  • Electrophysiological Evaluation: Un metodo per valutare l'attività elettrica del sistema nervoso, incluso il sistema visivo. Nel contesto di questo studio, viene utilizzato per misurare la funzione del nervo ottico e delle vie visive.