#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

MB-CART20.1: Un Trattamento Promettente per il Linfoma non Hodgkin a Cellule B

Questo articolo tratta di uno studio clinico che indaga sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di MB-CART20.1, una terapia CAR T-cell sviluppata da Miltenyi Biomedicine GmbH. Lo studio si concentra sui pazienti con linfoma non-Hodgkin (NHL) a cellule B CD20-positivo recidivato o refrattario che hanno precedentemente ricevuto questo trattamento innovativo. Lo studio mira a monitorare i pazienti per potenziali effetti collaterali ad insorgenza tardiva e valutare l’impatto a lungo termine della terapia sulla progressione della malattia e sulla sopravvivenza.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è MB-CART20.1?

    MB-CART20.1 è un innovativo trattamento medico classificato come terapia cellulare e genica. È specificamente progettato per trattare determinati tipi di tumori del sangue, in particolare il linfoma non Hodgkin a cellule B (LNH) che non ha risposto bene ad altri trattamenti o è ricomparso dopo precedenti terapie.[1]

    Questa terapia è conosciuta anche con altri nomi, tra cui:

    • Cellule T trasdotte con CAR CD20: Questo nome descrive come funziona il trattamento, che spiegheremo più in dettaglio di seguito.
    • Terapia CAR T di Miltenyi: Questo si riferisce all’azienda che sta sviluppando il trattamento, Miltenyi Biomedicine GmbH.

    Come Funziona MB-CART20.1?

    MB-CART20.1 è un tipo di trattamento chiamato terapia CAR T-cell. Ecco una spiegazione semplificata di come funziona:[1]

    1. Raccolta delle cellule: Innanzitutto, alcune delle tue cellule T (un tipo di cellula immunitaria) vengono raccolte attraverso un processo chiamato leucaferesi.
    2. Modificazione genetica: Queste cellule T vengono poi geneticamente modificate in laboratorio per produrre speciali recettori sulla loro superficie chiamati Recettori Chimerici dell’Antigene (CAR).
    3. Moltiplicazione cellulare: Le cellule modificate vengono fatte crescere in grandi numeri in laboratorio.
    4. Infusione: Le cellule CAR T vengono poi restituite al paziente attraverso un’infusione endovenosa (una flebo nella vena).
    5. Targeting delle cellule tumorali: Una volta nel corpo, queste cellule T modificate possono riconoscere e attaccare le cellule tumorali che hanno una specifica proteina (CD20) sulla loro superficie.

    Il “20” in MB-CART20.1 si riferisce a CD20, che è la specifica proteina sulle cellule del linfoma a cellule B che questa terapia prende di mira.

    Condizioni Mediche Trattate

    MB-CART20.1 è in fase di studio per il trattamento di:[1]

    • Linfoma non Hodgkin a cellule B CD20 positivo recidivato o refrattario (LNH): Questo significa LNH che è tornato dopo il trattamento (recidivato) o non ha risposto bene ai trattamenti precedenti (refrattario).

    È importante notare che questa terapia è specificamente per i linfomi che sono “CD20 positivi”, il che significa che le cellule tumorali hanno la proteina CD20 sulla loro superficie.

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    MB-CART20.1 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica. Questa sperimentazione è uno studio di follow-up a lungo termine progettato per raccogliere più informazioni sulla sicurezza e l’efficacia di questo trattamento nel tempo.[1]

    Gli obiettivi principali di questo studio sono:

    • Valutare la sicurezza a lungo termine di MB-CART20.1
    • Valutare quanto bene il trattamento continua a funzionare nel tempo
    • Monitorare eventuali effetti collaterali ad insorgenza tardiva
    • Verificare se le cellule T modificate persistono nel corpo

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine, i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri:[1]

    • Aver ricevuto il trattamento con MB-CART20.1 almeno 12 mesi prima di arruolarsi nel follow-up a lungo termine
    • Fornire il consenso informato per partecipare allo studio

    Non ci sono criteri di esclusione specifici per questa sperimentazione di follow-up a lungo termine.

    Monitoraggio della Sicurezza e dell’Efficacia

    Durante il follow-up a lungo termine, i ricercatori monitoreranno attentamente diversi aspetti della salute dei pazienti e dell’efficacia del trattamento:[1]

    • Monitoraggio della sicurezza: Questo include il tracciamento di eventuali effetti collaterali ad insorgenza tardiva, eventi avversi gravi, infezioni potenzialmente letali e lo sviluppo di nuovi tumori o tumori secondari.
    • Conteggi delle cellule del sangue: Verranno effettuati controlli regolari dei conteggi delle cellule B e T.
    • Efficacia del trattamento: I ricercatori monitoreranno quanti pazienti sperimentano una recidiva o una progressione della loro malattia e tracceranno i tassi di sopravvivenza nel tempo.
    • Persistenza delle cellule modificate: Verranno effettuati test per verificare se le cellule CAR T sono ancora presenti e attive nel corpo.
    • Controlli virali: I pazienti saranno monitorati per la presenza di lentivirus competente per la replicazione, che è correlato al metodo utilizzato per modificare le cellule T.

    Per i pazienti pediatrici, il monitoraggio aggiuntivo includerà il tracciamento dell’altezza, del peso e delle tappe dello sviluppo.

    Questo studio di follow-up a lungo termine è cruciale per comprendere il pieno potenziale e gli eventuali effetti a lungo termine di MB-CART20.1, contribuendo a garantirne un uso sicuro ed efficace nel trattamento del linfoma non Hodgkin a cellule B.

    Aspect Details
    Study Drug MB-CART20.1 (cellule T trasdotte con CAR CD20)
    Condition Linfoma non-Hodgkin a cellule B CD20 positivo (NHL) recidivato o refrattario
    Main Objective Valutare la sicurezza a lungo termine dopo il trattamento con la terapia CAR T di Miltenyi
    Primary Endpoint Percentuale di pazienti con reazioni avverse tardive, eventi avversi gravi ed eventi avversi di particolare interesse
    Secondary Endpoints Conta dei linfociti B e T, crescita e sviluppo nei pazienti pediatrici, rilevamento di lentivirus competente per la replicazione, tasso di recidiva/progressione, tasso di sopravvivenza, persistenza del transgene
    Inclusion Criteria Precedente trattamento con terapia CAR T di Miltenyi almeno 12 mesi prima dell’arruolamento, consenso informato
    Exclusion Criteria Nessuno specificato
    Administration Route Infusione endovenosa

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è MB-CART20.1? MB-CART20.1 è un tipo di terapia CAR T-cell che utilizza i linfociti T modificati del paziente stesso per colpire i linfomi a cellule B CD20-positivi. Consiste in cellule T CD4/CD8 arricchite e trasdotte con Recettore Chimerico dell’Antigene (CAR) CD20 autologhe, derivate da una procedura di leucaferesi.
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine di MB-CART20.1 nei pazienti che hanno ricevuto il trattamento almeno 12 mesi prima dell’arruolamento nello studio di follow-up a lungo termine.
    • Quali tipi di pazienti sono idonei per questo studio? Sono idonei i pazienti con linfoma non-Hodgkin (NHL) a cellule B CD20-positivo recidivato o refrattario che hanno precedentemente ricevuto il trattamento con MB-CART20.1 almeno 12 mesi prima dell’arruolamento in questo studio di follow-up a lungo termine.
    • Quali sono gli endpoint primari dello studio? L’endpoint primario è la percentuale di pazienti che manifestano reazioni avverse ad insorgenza tardiva, eventi avversi gravi, reazioni avverse gravi ed eventi avversi di particolare interesse. Questi includono recidiva o progressione della malattia, infezioni potenzialmente letali, morte per qualsiasi causa e nuove o secondarie neoplasie.
    • Per quanto tempo i pazienti saranno seguiti in questo studio? Lo studio non specifica una durata esatta, ma è progettato come un follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia di MB-CART20.1 per un periodo prolungato. I pazienti saranno monitorati per vari fattori, tra cui l’emocromo, la progressione della malattia e lo stato di sopravvivenza nel tempo.

    Studi in corso con Mb-Cart20.1

    • Data di inizio: 2024-05-05

      Studio sul Follow-up a Lungo Termine per Pazienti con Melanoma o Malattie delle Cellule B Trattati con MB-CART19.1, MB-CART20.1 e Zamtocabtagene Autoleucel

      Reclutamento

      2 1 1

      Lo studio si concentra su pazienti con alcune forme di cancro, come il melanoma in stadio avanzato e vari tipi di linfoma non Hodgkin e leucemia linfoblastica acuta che sono ricaduti o non hanno risposto ai trattamenti precedenti. Il trattamento in esame utilizza terapie avanzate con cellule T modificate, note come CAR T, che sono…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Germania

    Glossario

    • CAR T-cell therapy: Un tipo di trattamento in cui le cellule T di un paziente (un tipo di cellula del sistema immunitario) vengono modificate in laboratorio per attaccare le cellule tumorali. Le cellule T vengono prelevate dal sangue del paziente, quindi il gene per un recettore speciale che si lega a una determinata proteina sulle cellule tumorali del paziente viene aggiunto alle cellule T in laboratorio. Il recettore speciale è chiamato recettore chimerico dell'antigene (CAR).
    • Leukapheresis: Una procedura di laboratorio in cui i globuli bianchi vengono separati da un campione di sangue. Viene spesso utilizzata per raccogliere cellule per la terapia con cellule CAR T.
    • B-cell non-Hodgkin's lymphoma (NHL): Un tipo di cancro che inizia nei globuli bianchi chiamati linfociti, specificamente nelle cellule B. È un tipo comune di cancro del sangue.
    • Relapsed: Il ritorno di una malattia o dei segni e sintomi di una malattia dopo un periodo di miglioramento.
    • Refractory: Che non risponde al trattamento. Nel cancro, si riferisce a un tumore che non si riduce o scompare dopo il trattamento.
    • Adverse event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • Serious adverse event (SAE): Un evento avverso che provoca morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero in ospedale o prolunga un ricovero esistente, causa un'incapacità continua o significativa o interferisce sostanzialmente con le normali funzioni vitali, o causa un'anomalia congenita o un difetto alla nascita.
    • Replication-competent lentivirus (RCL): Un tipo di virus utilizzato nella terapia genica che ha riacquistato la capacità di replicarsi e infettare le cellule. Il monitoraggio dell'RCL è un'importante misura di sicurezza nelle sperimentazioni di terapia genica.
    • Transgene: Un gene o materiale genetico che è stato trasferito da un organismo a un altro. Nella terapia con cellule CAR T, si riferisce al gene aggiunto che permette alle cellule T di riconoscere e attaccare le cellule tumorali.