In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici che valutano linsitinib in persone con malattia oculare tiroidea attiva, da moderata a grave. I trial hanno esaminato soprattutto sicurezza, efficacia e risposta della proptosi, cioè lo sporgere dell’occhio. Entrambi gli studi erano di fase 2 e hanno coinvolto pazienti con TED attiva.
Punti chiave
- I trial su linsitinib hanno studiato persone con malattia oculare tiroidea attiva, da moderata a grave. Entrambi gli studi erano di fase 2 e sono stati completati. Il confronto principale era con placebo. Il risultato più importante era la risposta della proptosi alla settimana 24. In uno studio di estensione, la risposta richiedeva una riduzione di almeno 2 mm nell’occhio principale senza peggioramento dell’altro occhio.
Panoramica degli studi
Gli studi clinici disponibili hanno valutato linsitinib in persone con malattia oculare tiroidea attiva, da moderata a grave. Si tratta di studi interventistici, cioè studi in cui ai partecipanti viene assegnato un trattamento per osservare gli effetti rispetto a un confronto. Entrambi i trial erano di fase 2.
Chi è stato incluso
I trial hanno coinvolto soggetti con TED attiva, descritta nei record anche come Thyroid Eye Disease o Disease (TED). La popolazione era quindi formata da pazienti con una forma non lieve della malattia, perché gli studi specificavano un quadro da moderato a grave. Uno studio ha arruolato 18 partecipanti e l’altro 75 partecipanti.
Disegno degli studi e confronto con placebo
In entrambi gli studi, linsitinib è stato confrontato con placebo, cioè una compressa simile al farmaco ma senza il principio attivo. Questo tipo di confronto serve a capire se i cambiamenti osservati sono davvero legati al trattamento studiato e non ad altri fattori. Nei dati forniti, il trattamento attivo era somministrato per via orale.
Obiettivi e risultati misurati
L’obiettivo principale di entrambi i trial era valutare il tasso di risposta della proptosi alla settimana 24. La proptosi è la sporgenza dell’occhio in avanti, un segno importante nella malattia oculare tiroidea. In uno studio di estensione, la risposta era definita come una riduzione di almeno 2 mm nell’occhio principale dello studio, senza un peggioramento di almeno 2 mm nell’occhio controlaterale non studiato.
Nel primo studio, il riassunto breve indicava che l’obiettivo primario era confrontare linsitinib con placebo sul tasso di risposta della proptosi alla settimana 24. Nel secondo studio, l’obiettivo dell’estensione era valutare la risposta alla settimana 24 dell’estensione per i soggetti idonei che avevano completato la settimana 24 dello studio principale VGN-TED-301.
Stato degli studi e dimensione dei campioni
Entrambi gli studi risultano completati nei dati forniti. Il primo trial, NCT05276063, ha incluso 18 partecipanti ed era uno studio di fase 2 sulla sicurezza e sull’efficacia in pazienti con TED attiva, da moderata a grave. Il secondo trial, 2022-502812-35-00, ha incluso 75 partecipanti ed era uno studio di fase 2 di estensione per soggetti con TED attiva, da moderata a grave, dopo lo studio principale VGN-TED-301.
Termini utili per capire i trial
Nei record compare il termine responder rate, che significa percentuale di persone che raggiunge il risultato definito dallo studio. Compare anche il termine baseline, che indica la misurazione fatta all’inizio del trial. Il termine contralateral non-study eye indica l’altro occhio, cioè quello non scelto come occhio principale per la valutazione.