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ION582: Un Trattamento Promettente per la Sindrome di Angelman

È in corso uno studio clinico rivoluzionario per studiare il potenziale di ION582, un nuovo farmaco progettato per trattare la Sindrome di Angelman. Questo studio, noto come HALOS, mira a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di ION582 quando somministrato per via intratecale (direttamente nel liquido spinale) ai pazienti con Sindrome di Angelman. Lo studio è suddiviso in più parti e coinvolgerà fino a 55 partecipanti, offrendo speranza per coloro che sono affetti da questo raro disturbo genetico.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è ION582?

    ION582 è un nuovo farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento della Sindrome di Angelman. Questo medicinale è stato sviluppato per rispondere alle esigenze specifiche dei pazienti affetti da questo raro disturbo genetico[1]. Sebbene il meccanismo d’azione esatto non sia dettagliato nelle informazioni fornite, ION582 rappresenta una potenziale svolta nella gestione della Sindrome di Angelman.

    Condizione Target: Sindrome di Angelman

    La Sindrome di Angelman è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso. È caratterizzata da ritardi nello sviluppo, disabilità intellettiva, grave compromissione del linguaggio e problemi di movimento ed equilibrio. Attualmente, non esistono trattamenti specifici per la Sindrome di Angelman, il che rende lo sviluppo di ION582 particolarmente significativo per i pazienti e le loro famiglie[1].

    Lo Studio Clinico HALOS

    Lo sviluppo di ION582 viene valutato attraverso uno studio clinico chiamato HALOS (Studio sulla Sicurezza, Tollerabilità, Farmacocinetica e Farmacodinamica di Dosi Multiple Crescenti di ION582 in Partecipanti con Sindrome di Angelman). Questo studio è progettato per valutare quanto il farmaco sia sicuro e ben tollerato quando somministrato a pazienti con Sindrome di Angelman[1].

    Lo studio HALOS è diviso in tre parti:

    1. Parte 1: Uno studio a dosi multiple crescenti (MAD) della durata di 13 settimane, seguito da un periodo di follow-up di 12-32 settimane.
    2. Parte 2: Uno studio di 49 settimane in cui i partecipanti che hanno completato la Parte 1 ricevono dosi aggiuntive di ION582, seguito da un periodo di follow-up minimo di 12 settimane.
    3. Parte 3: Un periodo di trattamento esteso fino a 3 anni aggiuntivi per i partecipanti che hanno completato la Parte 2, seguito da un periodo di follow-up di 32 settimane.

    Lo studio mira ad arruolare circa 44-55 partecipanti, indicando che si tratta di una sperimentazione su scala relativamente piccola, tipica delle prime fasi di sviluppo di un farmaco[1].

    Come viene Somministrato ION582

    ION582 viene somministrato tramite iniezione intratecale (IT). Ciò significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Questo metodo di somministrazione è scelto per garantire che il farmaco raggiunga efficacemente il sistema nervoso centrale[1].

    Il programma di dosaggio varia a seconda della parte dello studio:

    • Nella Parte 1, i partecipanti ricevono dosi ogni 4 settimane per un periodo di 13 settimane.
    • Le Parti 2 e 3 prevedono periodi di trattamento più lunghi con intervalli di dosaggio aggiuntivi.

    Valutazione della Sicurezza e dell’Efficacia

    L’obiettivo principale dello studio HALOS è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION582. Ciò comporta il monitoraggio di:

    • Incidenza e gravità degli effetti collaterali
    • Come gli effetti collaterali potrebbero essere correlati alla dose del farmaco
    • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio

    Queste valutazioni saranno condotte durante tutto il periodo dello studio, che può durare fino a 45 settimane nella Parte 1 e fino a 81 settimane nella Parte 2[1].

    Comprendere la Farmacocinetica di ION582

    Lo studio mira anche a comprendere come ION582 si comporta nel corpo, un concetto noto come farmacocinetica. Ciò include la misurazione di:

    • Concentrazione Plasmatica Massima Osservata (Cmax): Questo è il livello più alto del farmaco osservato nel plasma sanguigno dopo la somministrazione.
    • Tempo per Raggiungere la Concentrazione Plasmatica Massima (Tmax): Questo misura quanto tempo impiega il farmaco per raggiungere la sua concentrazione più alta nel sangue.
    • Emivita di Eliminazione Plasmatica (t1/2λz): Questo indica quanto tempo ci vuole perché metà del farmaco venga eliminato dal corpo.
    • Concentrazione di ION582 nel Liquido Cerebrospinale (CSF): Questo misura quanto farmaco raggiunge il liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.

    Queste misurazioni aiuteranno i ricercatori a comprendere come il farmaco si muove attraverso il corpo e quanto tempo rimane attivo[1].

    Aspetto Dettagli
    Nome dello Studio HALOS
    Farmaco ION582
    Condizione Sindrome di Angelman
    Metodo di Somministrazione Iniezione intratecale
    Design dello Studio Fase 1-2a, in aperto, a dosi multiple crescenti
    Numero di Partecipanti Circa 44, fino a 55
    Durata dello Studio Fino a 3 anni di trattamento + 32 settimane di follow-up
    Outcome Primario Sicurezza e tollerabilità di ION582
    Outcome Secondari Farmacocinetica e farmacodinamica di ION582

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è ION582 e come viene somministrato? ION582 è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Sindrome di Angelman. Viene somministrato tramite iniezione intratecale, il che significa che viene iniettato direttamente nel liquido spinale.
    • Qual è l’obiettivo principale dello studio clinico HALOS? L’obiettivo principale dello studio HALOS è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ION582 nei pazienti con Sindrome di Angelman. Lo studio valuterà anche come il farmaco si comporta nel corpo (farmacocinetica) e i suoi effetti (farmacodinamica).
    • Quanto dura lo studio clinico HALOS? Lo studio HALOS è diviso in tre parti. La Parte 1 dura fino a 45 settimane, la Parte 2 fino a 81 settimane e la Parte 3 può estendere il periodo di trattamento fino a ulteriori 3 anni, seguito da un periodo di follow-up di 32 settimane.
    • Con quale frequenza viene somministrato ION582 durante lo studio? Nella Parte 1, ION582 viene somministrato nell’arco di 13 settimane, con almeno 4 settimane tra una dose e l’altra. Le Parti 2 e 3 hanno programmi di dosaggio diversi, con trattamenti somministrati rispettivamente nell’arco di 49 settimane e 145 settimane.
    • Che tipo di misurazioni verranno effettuate durante lo studio? Lo studio misurerà vari aspetti delle prestazioni di ION582, tra cui la sua concentrazione massima nel plasma, il tempo necessario per raggiungere questa concentrazione, la sua emivita nel corpo e la sua concentrazione nel liquido cerebrospinale (CSF).

    Studi in corso con Ion582

    • Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di ION582 nei Pazienti con Sindrome di Angelman

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      La sindrome di Angelman è una malattia genetica rara che può causare ritardi nello sviluppo, problemi di equilibrio e coordinazione, e difficoltà nel parlare. Questo studio si concentra su un trattamento chiamato ION582, un tipo di farmaco noto come oligonucleotide antisenso, che viene somministrato tramite iniezione nella colonna vertebrale, un metodo chiamato uso intratecale. L’obiettivo…

      Malattia:

      Farmaci studiati:

      Studio disponibile in:

      Francia Italia
      Lo studio non è ancora iniziato

    Glossario

    • Sindrome di Angelman: Un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso e causa ritardi nello sviluppo, disabilità intellettiva, problemi di linguaggio e talvolta convulsioni.
    • Intratecale: Una via di somministrazione dei farmaci in cui vengono iniettati direttamente nel canale spinale, specificamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
    • Farmacocinetica: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato.
    • Farmacodinamica: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra la concentrazione del farmaco e l'effetto.
    • Dose Multipla Crescente (MAD): Un tipo di studio clinico in cui gruppi di partecipanti ricevono dosi crescenti di un farmaco nel tempo per valutarne la sicurezza e gli effetti.
    • Liquido Cerebrospinale (CSF): Il liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, proteggendoli e aiutando a distribuire i nutrienti.
    • Studio in aperto: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
    • Plasma: La componente liquida del sangue in cui sono sospese le cellule sanguigne.
    • Emivita: Il tempo necessario affinché la concentrazione di un farmaco nel corpo si riduca della metà.