Indice dei Contenuti

• Cos’è AOC 1020?
• Condizione Target: Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale (FSHD)
• Panoramica della Sperimentazione Clinica
• Criteri di Idoneità
• Disegno dello Studio
• Potenziali Benefici e Rischi

Cos’è AOC 1020?

AOC 1020 è un farmaco innovativo in fase di sviluppo per il trattamento della Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale (FSHD). È classificato come un anticorpo monoclonale IgG1 umanizzato che ha come bersaglio una proteina specifica chiamata TFR1. Questo anticorpo è collegato a un tipo speciale di materiale genetico chiamato siRNA, progettato per interferire con la produzione di una proteina chiamata DUX4 che si ritiene svolga un ruolo nella FSHD^[1].

Il farmaco è noto anche con altri nomi, tra cui AV01mAb-FSHD01. Si presenta sotto forma di polvere che deve essere preparata per l’infusione, il che significa che verrà somministrato ai pazienti attraverso una linea endovenosa (IV) direttamente nel loro flusso sanguigno^[1].

Condizione Target: Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale (FSHD)

La Distrofia Muscolare Facio-Scapolo-Omerale (FSHD) è un disturbo genetico che causa una progressiva debolezza muscolare. Tipicamente colpisce i muscoli del viso (facio-), delle spalle (scapolo-) e delle braccia superiori (omerale). Le persone affette da FSHD possono avere difficoltà con le espressioni facciali, nell’alzare le braccia e, alla fine, nel camminare. La condizione è causata da cambiamenti genetici che portano all’espressione inappropriata della proteina DUX4, che si ritiene sia tossica per le cellule muscolari^[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per valutare AOC 1020 nel trattamento della FSHD. Questo studio è una sperimentazione di Fase 1/2, il che significa che è una delle prime fasi di test di un nuovo farmaco sugli esseri umani. Gli obiettivi principali di questa sperimentazione sono^[1]:

1. Valutare la sicurezza e la tollerabilità di AOC 1020 nelle persone con FSHD
2. Comprendere come il farmaco si muove e viene elaborato dal corpo (farmacocinetica)
3. Esaminare come il farmaco influisce sul corpo (farmacodinamica)
4. Esplorare se il farmaco mostra segni di efficacia nel trattamento della FSHD

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, gli individui devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave includono^[1]:

• Avere una diagnosi confermata di FSHD1 o FSHD2 attraverso test genetici
• Essere in grado di camminare per almeno 10 metri (con o senza assistenza)
• Avere debolezza muscolare sia nella parte superiore che inferiore del corpo
• Avere almeno una regione muscolare adatta per la biopsia (un piccolo campione di tessuto)

Ci sono anche diversi fattori che impedirebbero a qualcuno di partecipare, come^[1]:

• Avere qualsiasi condizione che renda le scansioni MRI non sicure
• Recente donazione di sangue o plasma
• Gravidanza o allattamento
• Recente partecipazione ad altre sperimentazioni cliniche
• Determinate restrizioni sull’indice di massa corporea (BMI) o sul peso

Disegno dello Studio

Lo studio è progettato in tre parti^[1]:

• Parte A: Una fase di titolazione della dose in cui i partecipanti ricevono AOC 1020 o un placebo, iniziando con una dose bassa e potenzialmente aumentando a una dose più alta.
• Parte B: Due gruppi che ricevono dosi singole o multiple di AOC 1020 a livelli più alti, o un placebo.
• Parte C: Un gruppo più ampio di partecipanti che ricevono dosi multiple di AOC 1020 a diversi livelli o un placebo.

Lo studio è “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori che interagiscono direttamente con loro sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo e chi sta ricevendo il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati non siano influenzati dalle aspettative^[1].

Potenziali Benefici e Rischi

Poiché questa è una sperimentazione clinica in fase iniziale, i potenziali benefici di AOC 1020 non sono ancora noti. L’obiettivo principale è determinare se il farmaco è sicuro e come si comporta nel corpo. Tuttavia, se avesse successo, questo trattamento potrebbe potenzialmente aiutare a gestire i sintomi della FSHD o rallentare la progressione della malattia^[1].

Come tutti i farmaci, AOC 1020 potrebbe avere effetti collaterali. Lo scopo principale di questo studio è identificare eventuali rischi potenziali o effetti collaterali. I partecipanti saranno attentamente monitorati durante tutto lo studio per eventuali reazioni avverse^[1].

È importante notare che AOC 1020 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano (EU/3/23/2756), che è uno status speciale concesso ai farmaci in fase di sviluppo per malattie rare. Questa designazione può aiutare ad accelerare il processo di sviluppo e approvazione per trattamenti promettenti per condizioni come la FSHD^[1].