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Human Neuronal Progenitor/Stem Cells

Questo articolo tratta di uno studio clinico in corso che studia l’uso di cellule precursori neurali fetali umane (hfNPCs), un tipo di cellule progenitrici/staminali neuronali umane, come potenziale trattamento per la sclerosi multipla progressiva (PMS). Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia della somministrazione intratecale di queste cellule rispetto a una procedura simulata in pazienti con PMS. Questo approccio innovativo potrebbe potenzialmente offrire nuova speranza per le persone che soffrono di questa condizione neurologica debilitante.

Indice dei Contenuti

Cosa sono le Cellule Precursori Neurali Fetali Umane (hfNPCs)?

Le Cellule Precursori Neurali Fetali Umane (hfNPCs), note anche come cellule progenitrici/staminali neuronali umane, sono un tipo di terapia cellulare in fase di studio per il trattamento della sclerosi multipla progressiva (PMS)[1]. Queste cellule hanno il potenziale di svilupparsi in vari tipi di cellule presenti nel sistema nervoso, il che le rende una promettente candidata per il trattamento di condizioni neurologiche come la sclerosi multipla.

Trattamento per la Sclerosi Multipla Progressiva

La Sclerosi Multipla Progressiva (PMS) è una forma di sclerosi multipla caratterizzata da un costante peggioramento della funzione neurologica[1]. L’uso delle hfNPCs è in fase di studio come potenziale trattamento per i pazienti con PMS che non hanno risposto bene ad altre terapie approvate o non sono idonei per esse[1].

Come vengono somministrate le hfNPCs?

Nello studio clinico, le hfNPCs vengono somministrate tramite iniezione intratecale (IT)[1]. Ciò significa che le cellule vengono iniettate direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale. Il trattamento prevede due somministrazioni separate, ciascuna costituita da circa 200 milioni di cellule, effettuate a sei mesi di distanza l’una dall’altra[1].

Lo Studio Clinico STEMS2

Lo studio STEMS2 è uno studio clinico di Fase 2 che indaga l’uso delle hfNPCs per il trattamento della sclerosi multipla progressiva[1]. Le caratteristiche principali dello studio includono:

  • È uno studio randomizzato, in cieco per il paziente e il valutatore, multicentrico[1].
  • I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il trapianto di hfNPC o una procedura simulata[1].
  • Lo studio include un periodo di follow-up di 96 settimane per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento[1].

Chi è idoneo per lo Studio?

Lo studio ha criteri specifici di inclusione ed esclusione. Alcuni fattori chiave di idoneità includono:

  • I partecipanti devono avere un’età compresa tra 18 e 65 anni[1].
  • Diagnosi di Sclerosi Multipla Progressiva[1].
  • Punteggio sulla Scala Espansa di Disabilità (EDSS) compreso tra 3.0 e 8.0[1]. Questa scala misura il grado di disabilità nei pazienti con SM.
  • Non aver risposto, essere intolleranti o non idonei alle terapie approvate[1].

Ci sono anche diversi criteri di esclusione, come determinate condizioni mediche o l’uso recente di specifici farmaci, che possono impedire la partecipazione[1].

Obiettivi e Endpoint dello Studio

L’obiettivo principale dello studio STEMS2 è valutare l’efficacia delle hfNPCs nel trattamento della PMS rispetto a una procedura simulata[1]. Lo studio misurerà diversi risultati, tra cui:

  • Cambiamenti nel volume cerebrale nell’arco di 96 settimane[1].
  • La proporzione di pazienti senza progressione della malattia[1].
  • Cambiamenti nella funzione cognitiva[1].

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi studio clinico, la sicurezza è una preoccupazione primaria. Lo studio monitorerà attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi legati al trattamento[1]. Inoltre, i partecipanti riceveranno tacrolimus, un farmaco immunosoppressore, per 24 settimane dopo ogni somministrazione di hfNPC per aiutare a prevenire il rigetto delle cellule trapiantate[1].

È importante notare che, sebbene questo trattamento mostri promesse, è ancora sperimentale e i suoi effetti a lungo termine e la sua efficacia non sono ancora completamente noti. I pazienti che considerano la partecipazione a questo o a qualsiasi studio clinico dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari.

Aspect Details
Study Type Studio di fase 2, randomizzato, in cieco per paziente e valutatore, multicentrico
Condition Sclerosi Multipla Progressiva (PMS)
Intervention Trapianto di cellule precursori neurali fetali umane (hfNPCs)
Dosage Due somministrazioni intratecali di 200 x 10^6±10% cellule, a distanza di sei mesi
Control Group Procedura simulata
Primary Outcome Variazione del volume cerebrale totale (RMI) nell’arco di 96 settimane
Key Secondary Outcomes Sicurezza, variazioni del volume della materia grigia/bianca cerebrale, progressione della disabilità, funzione cognitiva
Study Duration Circa 2 anni (96 settimane) post-trattamento
Eligibility Age 18-65 anni
EDSS Score Range Da 3.0 a 8.0

FAQ

  • Qual è lo scopo principale di questo studio clinico? Lo scopo principale di questo studio clinico è valutare l’efficacia terapeutica delle cellule precursori neurali fetali umane (hfNPCs) rispetto a una procedura fittizia in pazienti con sclerosi multipla progressiva (PMS). Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di due somministrazioni intratecali di queste cellule, somministrate a distanza di sei mesi l’una dall’altra.
  • Chi può partecipare a questo studio? I partecipanti idonei sono maschi e femmine di età compresa tra 18 e 65 anni, con diagnosi di sclerosi multipla progressiva (PMS), con un punteggio sulla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale) tra 3.0 e 8.0. Devono aver fallito, essere intolleranti o non idonei alle terapie approvate, e essere disposti a rispettare le procedure dello studio e i requisiti di contraccezione.
  • Come vengono somministrate le cellule staminali in questo studio? Le cellule precursori neurali fetali umane (hfNPCs) vengono somministrate per via intratecale, il che significa che vengono iniettate nello spazio intorno al midollo spinale. I partecipanti ricevono due somministrazioni di 200 x 10^6±10% cellule, somministrate a distanza di sei mesi l’una dall’altra.
  • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questo studio? Il risultato primario è il cambiamento nel volume cerebrale totale valutato attraverso la risonanza magnetica durante 96 settimane di follow-up. I risultati secondari includono valutazioni della sicurezza, cambiamenti nel volume della materia grigia e bianca cerebrale, proporzione di pazienti senza progressione della disabilità, cambiamenti nella funzione cognitiva e assenza di malattia attiva.
  • Quanto dura lo studio e cosa succede durante questo periodo? Lo studio dura circa 2 anni (96 settimane) dopo il trattamento. Include un periodo di screening, due somministrazioni del trattamento a distanza di sei mesi, seguito da 24 settimane di trattamento con tacrolimus dopo ogni somministrazione, e un periodo di follow-up post-trattamento di 96 settimane. Durante questo periodo, i partecipanti saranno sottoposti a varie valutazioni per monitorare i loro progressi ed eventuali effetti collaterali.

Studi clinici in corso su Human Neuronal Progenitor/Stem Cells

  • Data di inizio: 2025-11-20

    Trapianto di cellule staminali neuronali fetali umane in pazienti con sclerosi multipla progressiva

    Non in reclutamento

    2 1 1 1

    La ricerca riguarda la Sclerosi Multipla Progressiva, una malattia che colpisce il sistema nervoso centrale e può portare a un peggioramento graduale delle funzioni fisiche e cognitive. Lo studio esamina l’uso di cellule staminali neurali fetali per il trattamento di questa condizione. Le cellule staminali sono cellule speciali che possono trasformarsi in diversi tipi di…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Italia

Glossario

  • Progressive Multiple Sclerosis (PMS): Una forma di sclerosi multipla caratterizzata da un costante peggioramento della funzionalità neurologica, con o senza ricadute o nuova attività alla risonanza magnetica.
  • Human Fetal Neural Precursor Cells (hfNPCs): Un tipo di cellula staminale derivata dal tessuto neurale fetale che ha il potenziale di svilupparsi in vari tipi di cellule del sistema nervoso.
  • Intrathecal (IT) Administration: Un metodo di somministrazione di farmaci o cellule direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • Expanded Disability Status Scale (EDSS): Un metodo per quantificare la disabilità nella sclerosi multipla e monitorare i cambiamenti nel livello di disabilità nel tempo.
  • Sham Procedure: Una procedura fittizia o placebo che imita il trattamento reale ma non coinvolge l'effettivo intervento terapeutico.
  • Tacrolimus: Un farmaco immunosoppressore utilizzato per prevenire il rigetto nei trapianti d'organo e per trattare determinati disturbi autoimmuni.
  • Magnetic Resonance Imaging (MRI): Una tecnica di imaging medico che utilizza campi magnetici e onde radio per creare immagini dettagliate delle strutture interne del corpo.
  • Brain Atrophy: La perdita di cellule cerebrali o il restringimento del tessuto cerebrale, che può essere misurato attraverso i cambiamenti del volume cerebrale nelle scansioni di risonanza magnetica.
  • Symbol Digit Modalities Test (SDMT): Un test cognitivo utilizzato per valutare la velocità di elaborazione e la memoria di lavoro, spesso utilizzato nei pazienti con sclerosi multipla.
  • Gadolinium (Gd+)-enhancing Lesions: Aree di infiammazione attiva nel cervello o nel midollo spinale che possono essere visualizzate nelle scansioni di risonanza magnetica dopo l'iniezione di un mezzo di contrasto chiamato gadolinio.