In breve
Gli studi clinici che investigano l'Immunoglobulina G umana stanno valutando il suo utilizzo come parte del trattamento in bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria. Questi studi mirano a valutare la risposta al trattamento e altri esiti in uno studio interventistico di fase 2. L'attenzione è rivolta a quanto bene il trattamento studiato funzioni in questo gruppo di pazienti.
Punti chiave
- Gli studi clinici che investigano l'Immunoglobulina G umana sono impiegati in uno studio di fase 2 per bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria. Lo studio è interventistico e prevede l'arruolamento di 33 partecipanti. I ricercatori valutano principalmente la risposta completa e la malattia residua misurabile dopo il trattamento. Lo studio include anche pazienti con malattia extramidollare isolata. Questo studio è focalizzato su se l'approccio terapeutico possa aiutare i pazienti la cui leucemia non ha risposto adeguatamente in precedenza.
Panoramica dello studio
Questo studio interventistico autorizzato è uno studio di fase 2 in bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria al trattamento.
Il breve riepilogo afferma che lo studio è progettato per valutare l'efficacia, cioè quanto bene il trattamento funzioni, nei pazienti pediatrici con questo tipo di leucemia.
Chi può partecipare allo studio
Lo studio è destinato a pazienti di età compresa tra 0 e 18 anni.
Include bambini e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta CD19+ resistente o refrattaria, il che significa che la malattia non ha risposto adeguatamente ai trattamenti precedenti.
Lo studio comprende anche pazienti con malattia extramidollare isolata, cioè la malattia presente al di fuori del midollo osseo.
Cosa viene testato
Il titolo dello studio elenca diversi farmaci usati intorno all'infusione, tra cui etoposide, metilprednisolone, citarabina, maleato di dexclorfeniramina, paracetamolo, ciclofosfamide, allopurinolo, tocilizumab, Immunoglobulina G umana, varnimcabtagene autoleucel e fludarabina.
Il trattamento principale indicato nel titolo è varnimcabtagene autoleucel, mentre l'Immunoglobulina G umana compare nella lista delle interventi come uno dei farmaci utilizzati nello studio.
Fase e dimensione dello studio
Questo è uno studio di fase 2.
Gli studi di fase 2 solitamente si concentrano sul verificare se un trattamento funziona in un gruppo specifico di pazienti, continuando al contempo a raccogliere informazioni cliniche importanti.
L'arruolamento previsto è di 33 partecipanti.
Endpoint principali
L'esito primario è il tasso di risposta completa, che comprende remissione completa e remissione completa con recupero ematologico incompleto.
Lo studio misura anche se i pazienti hanno malattia residua misurabile non rilevabile mediante citometria a flusso multiparametrica entro il giorno +100 dall'infusione di cellule ARI-0001.
Per i pazienti con malattia extramidollare isolata, la risposta viene verificata con morfologia e citometria a flusso del liquido cerebrospinale e/o con esami di imaging come PET-CT o risonanza magnetica.
Termini a focus paziente
Remissione completa significa che i segni della leucemia non sono più visibili nei test.
Recupero ematologico incompleto indica che la leucemia è scomparsa, ma i valori ematici non sono ancora tornati completamente alla normalità.
Malattia residua misurabile si riferisce a piccolissime quantità di cellule tumorali che possono ancora essere presenti dopo il trattamento e che possono essere rilevate solo con test sensibili.
Liquido cerebrospinale è il fluido che circonda cervello e midollo spinale e può essere analizzato quando la malattia è al di fuori del midollo osseo.