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Fattore di Coagulazione Umano VII: Una Guida Completa per i Pazienti

Questo articolo esplora gli studi clinici che indagano l’uso del Fattore VII della Coagulazione Umana, in particolare la sua forma ricombinante attivata (rFVIIa), in varie condizioni mediche e procedure chirurgiche. Questi studi mirano a valutare la sicurezza e l’efficacia del rFVIIa nella gestione dei disturbi emorragici, nella riduzione della perdita di sangue durante gli interventi chirurgici e nel miglioramento dei risultati per i pazienti con emofilia e altre condizioni correlate alla coagulazione.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Fattore di Coagulazione Umano VII?

    Il Fattore di Coagulazione Umano VII, noto anche come fattore VII umano ricombinante attivato (rFVIIa), è un farmaco utilizzato per trattare e prevenire le emorragie in determinate condizioni mediche. Si tratta di una proteina che svolge un ruolo cruciale nel processo di coagulazione del sangue. Questo medicinale è una versione prodotta in laboratorio del fattore VII naturale presente nel nostro corpo.[1]

    Il Fattore VII è disponibile con vari nomi commerciali, tra cui NovoSeven® e la sua formulazione stabile a temperatura ambiente. È importante notare che esistono diverse forme di questo farmaco, inclusa una versione a lunga durata d’azione chiamata LA-rFVIIa o NN7128.[2]

    Condizioni Trattate con il Fattore VII

    Il Fattore di Coagulazione Umano VII viene principalmente utilizzato per trattare i disturbi emorragici, in particolare nei pazienti con:

    • Emofilia A con inibitori: Un disturbo genetico in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza del fattore di coagulazione VIII, e il corpo ha sviluppato anticorpi contro i trattamenti tradizionali.
    • Emofilia B con inibitori: Simile all’Emofilia A, ma coinvolge una carenza del fattore di coagulazione IX.
    • Emofilia Acquisita: Una rara condizione in cui il sistema immunitario del corpo attacca erroneamente i fattori di coagulazione.
    • Carenza Congenita del Fattore VII: Un raro disturbo ereditario in cui il corpo non produce abbastanza Fattore VII.
    • Disturbi emorragici acquisiti: Condizioni in cui la normale coagulazione del sangue è compromessa per varie ragioni, come alcuni farmaci o malattie.

    Inoltre, è in fase di studio per l’uso in altre situazioni che comportano una perdita di sangue significativa, come traumi e certi tipi di interventi chirurgici.[3][4]

    Come Funziona il Fattore VII

    Il Fattore di Coagulazione Umano VII funziona aiutando il sangue a coagulare più efficacemente. Quando attivato, avvia la cascata di coagulazione del corpo, che è la serie di reazioni chimiche che portano alla formazione di un coagulo di sangue. Questo è particolarmente utile nei pazienti i cui meccanismi naturali di coagulazione sono compromessi.

    In termini scientifici, il Fattore VII è una serin proteasi dipendente dalla vitamina K. Quando attivato, svolge un ruolo cruciale nel processo di coagulazione bypassando alcuni dei passaggi iniziali nella cascata di coagulazione. Questo lo rende efficace anche nei pazienti che mancano di altri fattori di coagulazione o hanno sviluppato inibitori (anticorpi) contro di essi.[1]

    Come Viene Somministrato il Fattore VII

    Il Fattore di Coagulazione Umano VII viene tipicamente somministrato tramite iniezione endovenosa (IV), il che significa che viene iniettato direttamente in una vena. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della specifica condizione trattata e delle esigenze individuali del paziente. Alcuni punti chiave sulla sua somministrazione includono:

    • Per il trattamento on-demand degli eventi emorragici, una dose comune è di 90 μg/kg (microgrammi per chilogrammo di peso corporeo).
    • In alcuni casi, può essere somministrato ogni 2-3 ore fino al controllo del sanguinamento.
    • Per il trattamento preventivo (profilattico), potrebbe essere somministrato a giorni alterni.
    • Negli studi clinici, vengono studiati vari regimi di dosaggio, che vanno da 25 μg/kg a 200 μg/kg.
    • Alcuni studi stanno esplorando la possibilità di somministrazione sottocutanea (sotto la pelle) per certe formulazioni.

    È cruciale che il Fattore VII sia somministrato sotto la guida di un professionista sanitario esperto nel trattamento dei disturbi emorragici.[1][2][5]

    Studi Clinici e Ricerche Attuali

    Sono in corso diversi studi clinici per comprendere ulteriormente l’efficacia e la sicurezza del Fattore di Coagulazione Umano VII in vari scenari. Alcune aree di ricerca attuali includono:

    • Test di dosi diverse per l’uso profilattico (preventivo) nei pazienti emofiliaci con inibitori.
    • Indagine su formulazioni a lunga durata d’azione (LA-rFVIIa) che potrebbero potenzialmente essere somministrate meno frequentemente.
    • Esplorazione del suo uso in importanti interventi chirurgici ortopedici, come le riparazioni di fratture pelviche.
    • Studio della sua efficacia nel trattamento delle emorragie dopo il trapianto di cellule staminali.
    • Valutazione di formulazioni stabili a temperatura ambiente per una conservazione e un uso più facili.

    Questi studi mirano a ottimizzare i regimi di trattamento, migliorare i risultati dei pazienti e potenzialmente espandere gli usi del Fattore VII.[2][3][4][6]

    Sicurezza ed Efficacia

    Il Fattore di Coagulazione Umano VII ha dimostrato una significativa efficacia nel controllo delle emorragie in pazienti con vari disturbi emorragici. Tuttavia, come tutti i farmaci, comporta potenziali rischi ed effetti collaterali. Alcuni punti chiave riguardanti la sua sicurezza ed efficacia includono:

    • Efficacia: Molti studi hanno dimostrato che il Fattore VII è efficace nel controllare gli episodi emorragici, in particolare nei pazienti emofiliaci con inibitori.
    • Monitoraggio della sicurezza: Gli studi clinici monitorano attentamente gli eventi avversi, incluso lo sviluppo di anticorpi contro il farmaco.
    • Potenziali effetti collaterali: Questi possono includere reazioni nel sito di iniezione, febbre, mal di testa e, in rari casi, gravi coaguli di sangue.
    • Sicurezza a lungo termine: Studi in corso stanno valutando la sicurezza a lungo termine dell’uso regolare del Fattore VII, in particolare con le nuove formulazioni.

    È importante che i pazienti discutano i potenziali benefici e rischi del trattamento con il Fattore VII con il loro medico curante. Il monitoraggio regolare e il follow-up sono tipicamente parte del piano di trattamento quando si utilizza questo farmaco.[1][2][6]

    Trial Focus Conditions Studied Key Interventions Primary Outcomes
    Emofilia con Inibitori Emofilia A e B con inibitori SEVENFACT® (fattore della coagulazione VIIa [ricombinante]-jncw) Numero e percentuale di eventi di sicurezza (EA)
    Trapianto Ortotopico di Fegato Disturbo Emorragico Acquisito, Sanguinamento Durante/Dopo l’Intervento Chirurgico Fattore VII umano ricombinante attivato (dosi da 60 mcg/kg e 120 mcg/kg) Numero totale di unità di globuli rossi trasfuse durante il periodo perioperatorio
    Epatectomia Parziale in Pazienti Cirrotici Disturbo Emorragico Acquisito, Cirrosi Fattore VII umano ricombinante attivato (dosi da 50 mcg/kg e 100 mcg/kg) Necessità di trasfusioni di globuli rossi
    Ricostruzione di Frattura Pelvico-acetabolare Disturbo Emorragico Acquisito, Trauma Fattore VII umano ricombinante attivato (90 mcg/kg) Volume totale di perdita ematica perioperatoria
    Farmacocinetica nell’Emofilia Emofilia A e B NovoSeven® (dose singola in bolo) Area sotto la curva di concentrazione da 0-12 ore

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è il Fattore VII della Coagulazione Umana? Il Fattore VII della Coagulazione Umana è una proteasi serinica endogena vitamina K-dipendente che svolge un ruolo importante nel processo di coagulazione del sangue. La sua forma attivata, il fattore VII della coagulazione umana ricombinante attivato (rFVIIa), viene utilizzata nei trattamenti medici per aiutare a controllare il sanguinamento in varie condizioni.
    • Quali condizioni vengono studiate in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno investigando l’uso di rFVIIa in varie condizioni, tra cui l’emofilia A e B con inibitori, il sanguinamento durante il trapianto ortotopico di fegato, l’epatectomia parziale in pazienti cirrotici, la ricostruzione delle fratture pelvi-acetabolari e i disturbi emorragici acquisiti.
    • Come viene somministrato rFVIIa in questi studi? Nella maggior parte degli studi, rFVIIa viene somministrato come iniezione endovenosa (EV) in bolo. Il dosaggio e la frequenza variano a seconda dello studio specifico e della condizione studiata. Per esempio, le dosi vanno da 50-120 mcg/kg, con alcuni studi che utilizzano dosi ripetute ogni due ore durante le procedure chirurgiche.
    • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? Gli studi misurano vari risultati, tra cui l’efficacia dell’emostasi (arresto del sanguinamento), le necessità di trasfusioni di sangue, i cambiamenti nei parametri correlati alla coagulazione, la farmacocinetica del farmaco e le valutazioni della sicurezza come eventi avversi ed eventi avversi gravi.
    • Ci sono nomi commerciali specifici menzionati per rFVIIa in questi studi? Sì, negli studi vengono menzionati due nomi commerciali: NovoSeven® e SEVENFACT®. Questi sono entrambi prodotti di fattore VII umano attivato ricombinante utilizzati nel trattamento dei disturbi emorragici e nelle procedure chirurgiche.

    Studi in corso con Human Coagulation Factor Vii

    Glossario

    • Hemophilia: Un disturbo genetico che compromette la capacità del corpo di formare coaguli di sangue, portando a sanguinamenti eccessivi. L'emofilia A è causata da una carenza del fattore VIII, mentre l'emofilia B è causata da una carenza del fattore IX.
    • Inhibitors: Anticorpi che si sviluppano in alcuni pazienti emofilici, neutralizzando gli effetti dei trattamenti con fattori della coagulazione e rendendo più difficile il controllo del sanguinamento.
    • Recombinant human activated coagulation factor VII (rFVIIa): Una versione prodotta in laboratorio della forma attivata del fattore VII della coagulazione umana, utilizzata per trattare i disturbi della coagulazione e ridurre la perdita di sangue durante le procedure chirurgiche.
    • Orthotopic liver transplantation: Una procedura chirurgica in cui un fegato malato viene rimosso e sostituito con un fegato sano del donatore nella stessa posizione anatomica.
    • Partial hepatectomy: Una procedura chirurgica per rimuovere una porzione del fegato, spesso eseguita per trattare il cancro al fegato o rimuovere tumori benigni.
    • Cirrhosis: Uno stadio avanzato di cicatrizzazione (fibrosi) del fegato causato da molte forme di malattie e condizioni epatiche, come l'epatite e l'alcolismo cronico.
    • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo, incluse misurazioni come l'emivita e la concentrazione massima.
    • Hemostasis: Il processo di arresto del sanguinamento o emorragia, che coinvolge la cascata della coagulazione e la formazione di coaguli di sangue.
    • Coagulation cascade: Una serie di reazioni chimiche che coinvolgono vari fattori della coagulazione che portano alla formazione di un coagulo di sangue per fermare il sanguinamento.
    • Adverse event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento o alla procedura medica.