Glutamate Decarboxylase 2, Human, Recombinant

Recenti studi clinici stanno investigando il potenziale della Glutammato Decarbossilasi 2 (GAD2), una proteina ricombinante umana, nel trattamento e nella prevenzione del Diabete di Tipo 1 (T1D). Questi studi si concentrano su individui con Diabete Autoimmune Latente degli Adulti (LADA), T1D diagnosticato di recente e soggetti a rischio di sviluppare il T1D. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e la fattibilità del GAD2, somministrato come Diamyd®, nel preservare la funzione delle cellule beta e migliorare il controllo glicemico. La ricerca si rivolge in particolare a individui con specifici marcatori genetici, come l’aplotipo HLA DR3-DQ2, ed esplora l’impatto del farmaco sul sistema immunitario e sulla progressione della malattia.

Cos’è Diamyd?

Diamyd è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento del diabete di tipo 1 (T1D) e del Diabete Autoimmune Latente negli Adulti (LADA). Il suo principio attivo è la glutammato decarbossilasi 2 (GAD65), una proteina umana prodotta attraverso la tecnologia del DNA ricombinante^[1]. Diamyd è prodotto da Diamyd Medical AB e attualmente è oggetto di studi clinici per valutarne la sicurezza e l’efficacia^[2].

Come Funziona Diamyd?

Diamyd mira a preservare la capacità del corpo di produrre insulina prendendo di mira il processo autoimmune nel diabete di tipo 1. Nel T1D e nel LADA, il sistema immunitario attacca e distrugge erroneamente le cellule beta produttrici di insulina nel pancreas. Diamyd contiene GAD65, una proteina presente in queste cellule beta, ed è progettato per “rieducare” il sistema immunitario a smettere di attaccarle^[1].

Preservando la funzione delle cellule beta, l’obiettivo è mantenere la produzione naturale di insulina del corpo, potenzialmente rallentando la progressione della malattia e migliorando il controllo della glicemia^[2].

Quali Condizioni Tratta Diamyd?

Diamyd è in fase di studio per il trattamento di:

Diabete di Tipo 1 (T1D): Una condizione autoimmune in cui il sistema immunitario del corpo attacca e distrugge le cellule produttrici di insulina nel pancreas^[2].
Diabete Autoimmune Latente negli Adulti (LADA): Una forma di diabete autoimmune a progressione lenta che si verifica negli adulti, talvolta chiamato “diabete di tipo 1.5”^[1].

Diamyd è in fase di studio su persone recentemente diagnosticate con T1D o LADA, nonché su individui a rischio di sviluppare T1D ma non ancora diagnosticati^[3].

Come Viene Somministrato Diamyd?

Diamyd viene somministrato come iniezione intralinfonodale. Ciò significa che viene iniettato direttamente in un linfonodo, tipicamente nell’area inguinale^[1]^[2]. Questo metodo di somministrazione è scelto per potenziare potenzialmente gli effetti immunomodulanti del trattamento.

Il regime di trattamento tipicamente prevede dosi multiple somministrate nell’arco di diversi mesi, con il programma esatto che varia a seconda del protocollo specifico dello studio clinico^[2].

Studi Clinici Attuali

Diamyd è attualmente oggetto di diversi studi clinici:

Uno studio di Fase III per adolescenti e adulti (età 12-28) con T1D recentemente diagnosticato che presentano specifici marcatori genetici (HLA DR3-DQ2)^[2].
Uno studio di Fase II per bambini e adolescenti (età 8-17) a rischio di sviluppare T1D ma non ancora diagnosticati^[3].
Uno studio di follow-up su pazienti LADA per valutare gli effetti a lungo termine del trattamento con Diamyd^[1].

Potenziali Benefici di Diamyd

Se avesse successo, Diamyd potrebbe offrire diversi potenziali benefici per le persone con T1D o LADA:

Preservazione della funzione delle cellule beta, potenzialmente rallentando la progressione della malattia^[2].
Miglioramento del controllo glicemico e riduzione dei livelli di HbA1c^[2].
Riduzione del fabbisogno di insulina^[2].
Possibile ritardo o prevenzione del T1D in individui ad alto rischio^[3].

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi trattamento sperimentale, la sicurezza di Diamyd viene attentamente monitorata negli studi clinici. Alcune importanti considerazioni sulla sicurezza includono:

Potenziali reazioni nel sito di iniezione^[2].
Possibili effetti sul sistema immunitario, che sono oggetto di attento studio^[2]^[3].
La necessità di evitare certi vaccini intorno al periodo del trattamento con Diamyd^[2].
Controindicazioni per persone con determinate condizioni mediche o che assumono specifici farmaci^[2]^[3].

È importante notare che, essendo un trattamento sperimentale, Diamyd non è ancora approvato per l’uso generale. I pazienti interessati a questo trattamento dovrebbero discutere le opportunità di partecipazione agli studi clinici con i loro operatori sanitari.

Aspetto	Dettagli
Farmaco	Glutammato Decarbossilasi 2 (GAD2), somministrato come Diamyd®
Metodo di Somministrazione	Iniezioni intralinfatiche
Popolazioni Target	Pazienti LADA, pazienti con T1D recentemente diagnosticato, individui a rischio di T1D
Fasce d’Età	Varia per studio: adulti, adolescenti (12-29 anni), bambini (8-17 anni)
Focus Genetico	Aplotipo HLA DR3-DQ2
Obiettivi Principali	Valutare la sicurezza, l’efficacia nel preservare la funzione delle cellule beta, l’impatto sul controllo glicemico
Misure Chiave dei Risultati	Livelli di peptide C, HbA1c, tempo nel range glicemico target, incidenza di ipoglicemia grave e DKA
Considerazioni sulla Sicurezza	Monitoraggio degli eventi avversi, reazioni nel sito di iniezione, cambiamenti nei segni vitali e risultati di laboratorio
Fasi dello Studio	Studi di Fase II e Fase III
Durata	Varia per studio, fino a 24 mesi di follow-up

Studi clinici in corso su Glutamate Decarboxylase 2, Human, Recombinant

Data di inizio: 2022-03-17

Studio clinico su Diamyd per preservare la funzione delle cellule beta in adolescenti e adulti con diabete di tipo 1 recentemente diagnosticato

Reclutamento in corso
3 1 1
Lo studio clinico si concentra sul diabete di tipo 1, una malattia in cui il corpo non produce abbastanza insulina, un ormone necessario per regolare i livelli di zucchero nel sangue. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato Diamyd, che contiene una proteina chiamata glutamate decarboxylase 2, human, recombinant. Questo farmaco viene somministrato…
Malattie indagate:
- Diabete mellito di tipo 1
Farmaci indagati:
- Glutamate Decarboxylase 2, Human, Recombinant
- Colecalciferol
+2
Data di inizio: 2024-07-09

Studio sulla sicurezza e fattibilità del glutammato decarbossilasi 2 in individui a rischio di diabete di tipo 1

Reclutamento in corso
2 1 1
Il diabete di tipo 1 è una malattia in cui il corpo attacca le cellule che producono insulina, un ormone importante per controllare i livelli di zucchero nel sangue. Questo studio si concentra su persone che sono a rischio di sviluppare il diabete di tipo 1. Il trattamento in esame è chiamato Diamyd, una sospensione…
Malattie indagate:
- Diabete mellito di tipo 1
Farmaci indagati:
- Glutamate Decarboxylase 2, Human, Recombinant
Lo studio non è ancora iniziato

Studio sul diabete LADA: valutazione a 3 anni del trattamento con glutammato decarbossilasi 2, umano, ricombinante per pazienti adulti

Non ancora in reclutamento
2 1 1
Lo studio riguarda il Diabete Autoimmune Latente negli Adulti (LADA), una forma di diabete che si sviluppa negli adulti e che presenta caratteristiche sia del diabete di tipo 1 che di tipo 2. Il trattamento utilizzato nello studio è chiamato GAD-alum, una sospensione per iniezione che contiene una proteina chiamata glutamate decarboxylase 2, human, recombinant.…
Malattie indagate:
- Diabete latente autoimmune nell’adulto
Farmaci indagati:
- Glutamate Decarboxylase 2, Human, Recombinant

Glossario

Glutamate Decarboxylase 2 (GAD2): Una proteina ricombinante umana studiata come potenziale trattamento per il Diabete di Tipo 1. Viene somministrata come farmaco Diamyd® in questi studi clinici.
Latent Autoimmune Diabetes in Adults (LADA): Una forma di diabete che condivide caratteristiche sia del diabete di Tipo 1 che di Tipo 2, tipicamente diagnosticata negli adulti e che progredisce più lentamente rispetto al diabete di Tipo 1 classico.
HLA DR3-DQ2 haplotype: Un marcatore genetico specifico associato ad un aumentato rischio di sviluppare il Diabete di Tipo 1. Molti degli studi si concentrano specificamente su individui con questo profilo genetico.
Beta cell function: La capacità delle cellule beta del pancreas di produrre e secernere insulina. Preservare questa funzione è un obiettivo chiave nel trattamento del Diabete di Tipo 1.
C-peptide: Una sostanza prodotta insieme all'insulina dalle cellule beta pancreatiche. La misurazione dei livelli di C-peptide aiuta a valutare quanta insulina il corpo di una persona sta producendo.
HbA1c: Emoglobina glicata, una misura dei livelli medi di zucchero nel sangue negli ultimi 2-3 mesi. Viene utilizzata per valutare il controllo della glicemia a lungo termine nel diabete.
Intralymphatic injection: Un metodo di somministrazione del farmaco direttamente in un linfonodo, utilizzato in questi studi per somministrare Diamyd®.
Diabetic ketoacidosis (DKA): Una grave complicanza del diabete che si verifica quando il corpo produce alti livelli di acidi nel sangue chiamati chetoni, tipicamente a causa di un'insufficiente quantità di insulina.
Islet autoantibodies: Anticorpi che attaccano le cellule produttrici di insulina nel pancreas. La loro presenza può indicare un aumentato rischio di sviluppare il Diabete di Tipo 1.
MMTT (Mixed Meal Tolerance Test): Un test utilizzato per valutare la funzione delle cellule beta misurando i livelli di C-peptide dopo il consumo di un pasto liquido standardizzato.