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Comprendere il GLUCOSIO ANIDRO nel Trattamento della Sindrome di Angelman

Questo articolo discute gli studi clinici in corso che indagano sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine di GTX-102, un potenziale trattamento per la Sindrome di Angelman. Lo studio si concentra sui pazienti che hanno precedentemente partecipato agli studi clinici con GTX-102 e mira a valutare l’impatto del farmaco sulla funzione cognitiva, la comunicazione e le capacità motorie per un periodo prolungato.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il GLUCOSIO ANIDRO?

    Il GLUCOSIO ANIDRO è una delle sostanze attive presenti in un farmaco chiamato SOLUZIONE B DI ELLIOTT. Questa soluzione è progettata per uso intratecale, il che significa che viene iniettata direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale[1]. La somministrazione intratecale è un metodo utilizzato per fornire farmaci direttamente al sistema nervoso centrale.

    La SOLUZIONE B DI ELLIOTT è descritta come una soluzione sterile, apirogena (non causa febbre) e isotonica. Contiene diversi altri componenti oltre al glucosio, tra cui cloruro di calcio, bicarbonato di sodio, cloruro di potassio, cloruro di sodio, fosfato di sodio e solfato di magnesio[1].

    Sindrome di Angelman: Una Panoramica

    La Sindrome di Angelman (SA) è un raro disturbo genetico che colpisce principalmente il sistema nervoso. È caratterizzata da ritardi nello sviluppo, disabilità intellettiva, grave compromissione del linguaggio e problemi di movimento ed equilibrio. Le persone con Sindrome di Angelman spesso hanno un temperamento felice ed eccitabile con frequenti sorrisi e risate[1].

    Studio Clinico: Studio di Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine

    È in corso uno studio clinico per investigare un trattamento chiamato GTX-102 per pazienti con Sindrome di Angelman. Si tratta di uno studio di estensione a lungo termine (LTE) di Fase III per un prodotto non ancora approvato[1]. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del GTX-102 in pazienti che hanno precedentemente partecipato a uno studio clinico con GTX-102.

    Dettagli del Trattamento

    In questo studio, i pazienti riceveranno GTX-102 attraverso una puntura lombare intratecale. Ciò significa che il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale nella zona lombare. Il periodo di trattamento può continuare fino all’approvazione del GTX-102 e/o fino a quando diventa disponibile nella regione geografica del paziente[1].

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri:

    • Aver precedentemente partecipato a uno studio clinico con GTX-102
    • Aver completato la fase/periodo di Carico dello studio precedente
    • Avere l’approvazione del Monitor Medico di Ultragenyx
    • Essere sottoposti a screening entro 6 mesi dall’ultima visita nello studio precedente con GTX-102
    • Per le femmine in età fertile sessualmente attive, utilizzare una contraccezione altamente efficace o astinenza
    • Per i maschi, accettare di rimanere astinenti o utilizzare metodi contraccettivi accettabili durante lo studio e per almeno 3 mesi dopo l’ultima dose[1]

    I pazienti possono essere esclusi dallo studio se:

    • Hanno interrotto lo studio precedente con GTX-102 a causa di eventi avversi correlati al trattamento
    • Hanno qualsiasi condizione medica, neurologica o psicologica che potrebbe metterli a rischio o interferire con le valutazioni dello studio
    • Hanno una nota ipersensibilità al GTX-102 o ai suoi componenti
    • Sono in gravidanza, allattamento o pianificano di rimanere incinte durante lo studio[1]

    Obiettivi dello Studio e Endpoint

    L’obiettivo principale di questo studio è valutare il profilo di sicurezza a lungo termine del GTX-102 in soggetti con Sindrome di Angelman. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dell’efficacia a lungo termine del GTX-102 nel migliorare la funzione cognitiva, la comunicazione e le abilità motorie[1].

    Lo studio misurerà:

    • Eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
    • Cambiamenti nelle abilità cognitive, nella comunicazione ricettiva ed espressiva, e nelle abilità motorie grossolane e fini utilizzando lo strumento di valutazione Bayley-4[1]

    Considerazioni sulla Sicurezza

    La sicurezza del paziente è una preoccupazione primaria in questo studio. Sono in atto le seguenti misure:

    • Monitoraggio regolare degli eventi avversi durante tutto lo studio
    • Una chiamata di follow-up sulla sicurezza 30 giorni dopo la visita di fine studio per i pazienti con nuovi eventi avversi emergenti dal trattamento o in corso
    • Criteri di inclusione ed esclusione rigorosi per garantire la sicurezza del paziente
    • Valutazione continua del rapporto rischio-beneficio per ogni partecipante[1]

    È importante notare che mentre il GLUCOSIO ANIDRO è un componente della SOLUZIONE B DI ELLIOTT, utilizzata in questo studio, il focus principale della sperimentazione è sul prodotto investigativo GTX-102. Il ruolo esatto del GLUCOSIO ANIDRO nel trattamento della Sindrome di Angelman non è specificato nelle informazioni fornite.

    Aspetto Dettagli
    Tipo di Studio Studio di Estensione a Lungo Termine (LTE) di Fase III
    Obiettivo Principale Valutare il profilo di sicurezza a lungo termine di GTX-102 nei pazienti con Sindrome di Angelman
    Obiettivo Secondario Valutare l’efficacia a lungo termine nella funzione cognitiva, nella comunicazione e nelle capacità motorie
    Criteri Principali di Inclusione Precedente partecipazione allo studio GTX-102, consenso dei genitori/tutori
    Criteri Principali di Esclusione Interruzione dello studio precedente con GTX-102 a causa di eventi avversi correlati, ipersensibilità al GTX-102
    Endpoint Primario Eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
    Endpoint Secondari Cambiamenti nei punteggi Bayley-4 per cognizione, comunicazione e capacità motorie
    Somministrazione del Trattamento Iniezione intratecale tramite puntura lombare
    Durata dello Studio Fino all’approvazione di GTX-102 o alla disponibilità nella regione del partecipante

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la Sindrome di Angelman? La Sindrome di Angelman è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso. Causa ritardi nello sviluppo, disabilità intellettiva, problemi di linguaggio e difficoltà motorie.
    • Che cos’è GTX-102? GTX-102 è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della Sindrome di Angelman. Viene somministrato attraverso una puntura lombare intratecale, il che significa che viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti devono essere stati precedentemente coinvolti in uno studio clinico con GTX-102 e aver completato la fase di carico. Devono inoltre avere il consenso dei genitori o del tutore e soddisfare criteri specifici riguardo l’uso di contraccettivi se sessualmente attivi.
    • Quanto dura lo studio? Lo studio può continuare fino a quando GTX-102 non viene approvato o diventa disponibile nella regione geografica del partecipante. Questo potrebbe potenzialmente durare diversi anni.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questo studio clinico? L’obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di GTX-102 nei pazienti con Sindrome di Angelman. Gli obiettivi secondari includono la valutazione dei suoi effetti a lungo termine sulla funzione cognitiva, la comunicazione e le capacità motorie.

    Studi in corso con Glucose, Anhydrous

    Glossario

    • Angelman Syndrome: Un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso, causando ritardi nello sviluppo, disabilità intellettiva e difficoltà motorie.
    • GTX-102: Un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della Sindrome di Angelman.
    • Intrathecal: Una via di somministrazione in cui il farmaco viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il midollo spinale.
    • Lumbar Puncture (LP): Una procedura medica in cui un ago viene inserito tra le ossa della parte inferiore della colonna vertebrale per prelevare liquido o somministrare farmaci.
    • Long-Term Extension (LTE) Study: Un tipo di studio clinico che continua il trattamento e il monitoraggio dei partecipanti dopo che lo studio iniziale è terminato.
    • Adverse Event (AE): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole o non intenzionale che si verifica durante uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che sia correlato al trattamento in studio.
    • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che provoca la morte, mette in pericolo la vita, richiede il ricovero ospedaliero o causa disabilità significativa.
    • Bayley-4: Un test standardizzato utilizzato per valutare lo sviluppo funzionale di neonati, bambini piccoli e bambini in età prescolare.
    • Efficacy: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
    • Phase III Trial: Uno studio clinico su larga scala progettato per confermare la sicurezza e l'efficacia di un nuovo trattamento prima di richiedere l'approvazione normativa.