Indice dei Contenuti
- Cos’è SYNB1934?
- Come Funziona SYNB1934?
- Panoramica della Sperimentazione Clinica
- Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?
- Struttura della Sperimentazione
- Potenziali Benefici di SYNB1934
- Considerazioni sulla Sicurezza
Cos’è SYNB1934?
SYNB1934 è un innovativo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento della Fenilchetonuria (PKU), un raro disturbo genetico che influisce sulla capacità dell’organismo di processare un aminoacido chiamato fenilalanina[1]. Il nome completo di questo trattamento è piuttosto complesso: “ESCHERICHIA COLI, CEPPO NISSLE 1917, ESPRIMENTE TRASPORTATORE DI FENILALANINA AD ALTA AFFINITÀ, FENILALANINA AMMONIO LIASI MODIFICATA (S92G, H133M, I167K, L432I, V470A) E L-AMINOACIDO DEAMINASI.” Per semplicità, viene indicato come SYNB1934 o SYNB1934v1 nelle sperimentazioni cliniche.
Come Funziona SYNB1934?
SYNB1934 è un ceppo geneticamente modificato di Escherichia coli Nissle 1917, un tipo di batterio benefico. È stato modificato per esprimere specifici enzimi e trasportatori che possono aiutare a scomporre la fenilalanina nell’intestino[1]. Questo approccio mira a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue delle persone con PKU, potenzialmente consentendo loro di avere una dieta meno restrittiva e gestire meglio la loro condizione.
Panoramica della Sperimentazione Clinica
Una sperimentazione clinica di Fase 3, chiamata SYNPHENY-3, è attualmente in corso per valutare l’efficacia e la sicurezza di SYNB1934 negli adulti con PKU[1]. Questa sperimentazione è progettata per:
- Valutare come SYNB1934 influisce sui livelli di fenilalanina nel sangue
- Determinare la dose ottimale per ogni partecipante
- Valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento
- Investigare come SYNB1934 potrebbe influenzare l’assunzione di proteine nella dieta
Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?
La sperimentazione è principalmente focalizzata sugli adulti (18 anni e oltre) con PKU che hanno difficoltà a mantenere i livelli raccomandati di fenilalanina nel sangue con i trattamenti attuali. Alcuni criteri chiave di eleggibilità includono[1]:
- Diagnosi di PKU con livelli di fenilalanina nel sangue non controllati (>360 μmol/L) nonostante la terapia attuale
- Dieta stabile per almeno 1 mese prima dello screening
- Se si utilizzano determinati farmaci (sapropterina o sepiapterina), è necessario essere su una dose stabile da almeno 3 mesi
- Non assumere attualmente Palynziq® (pegvaliase-pqpz) o non aver ricevuto terapia genica per la PKU
Struttura della Sperimentazione
La sperimentazione SYNPHENY-3 è divisa in tre parti principali[1]:
- Periodo di Aumento della Dose, in Aperto (DEP): I partecipanti ricevono dosi crescenti di SYNB1934 per determinare la loro dose individualmente tollerata (iTD).
- Periodo di Ritiro Randomizzato (RWP): I partecipanti vengono assegnati casualmente a continuare SYNB1934 alla loro iTD o a ricevere un placebo per 4 settimane.
- Estensione in Aperto (OLE): I partecipanti possono ricevere SYNB1934 fino a 36 mesi, con potenziali aggiustamenti del dosaggio e della dieta.
Potenziali Benefici di SYNB1934
Se avrà successo, SYNB1934 potrebbe offrire diversi benefici per le persone con PKU[1]:
- Riduzione dei livelli di fenilalanina nel sangue
- Potenziale per diete meno restrittive
- Miglioramento nella gestione dei sintomi della PKU
- Un’opzione di trattamento alternativa per coloro che non rispondono bene alle terapie esistenti
Considerazioni sulla Sicurezza
Come per ogni sperimentazione clinica, la sicurezza è una priorità assoluta. Lo studio sta monitorando attentamente[1]:
- Eventi avversi e la loro gravità
- Cambiamenti nei parametri di laboratorio clinici
- Cambiamenti nei segni vitali
