#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

Mesilato di Enasidenib: Un Trattamento Promettente per la Leucemia Mieloide Acuta

Enasidenib Mesilato, noto anche come Idhifa, è un farmaco promettente che viene studiato in diversi studi clinici per il trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA), in particolare nei pazienti con mutazioni IDH2. Questi studi stanno esplorando il suo utilizzo sia come agente singolo che in combinazione con altre terapie per la LMA di nuova diagnosi e recidivante/refrattaria. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale dell’enasidenib in vari contesti di trattamento.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è l’Enasidenib?

    Il Mesilato di Enasidenib, noto anche con il nome commerciale Idhifa, è un farmaco utilizzato nel trattamento di alcuni tipi di tumori del sangue[1]. Appartiene a una classe di farmaci chiamati terapie mirate, progettate per attaccare specifiche cellule tumorali minimizzando i danni alle cellule sane. L’Enasidenib è conosciuto anche con altri nomi, tra cui AG-221 Mesilato, CC-90007 e Metansolfonato di Enasidenib[2].

    Come Funziona l’Enasidenib?

    L’Enasidenib agisce prendendo di mira una specifica mutazione genetica presente in alcune cellule tumorali. Questa mutazione influenza una proteina chiamata IDH2 (isocitrato deidrogenasi-2). Nei pazienti con questa mutazione, la proteina IDH2 non funziona correttamente, portando alla crescita di cellule tumorali. L’Enasidenib blocca la proteina IDH2 anomala, contribuendo potenzialmente a fermare o rallentare la crescita delle cellule tumorali[1].

    Quali Condizioni Tratta l’Enasidenib?

    L’Enasidenib è principalmente utilizzato per trattare un tipo di tumore del sangue chiamato Leucemia Mieloide Acuta (LMA) in pazienti con una specifica mutazione IDH2. È particolarmente utile nelle seguenti situazioni:

    • LMA Recidivata o Refrattaria: Si riferisce alla LMA che è ricomparsa dopo il trattamento (recidivata) o non ha risposto bene ai trattamenti iniziali (refrattaria)[2].
    • LMA in pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali: L’Enasidenib è in fase di studio come terapia di mantenimento per i pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali da donatore[1].
    • LMA di nuova diagnosi: Alcuni studi stanno esplorando l’uso dell’Enasidenib in combinazione con altri farmaci per pazienti con LMA di nuova diagnosi[3].

    Studi Clinici Attuali

    Diversi studi clinici sono attualmente in corso per indagare ulteriormente l’efficacia dell’Enasidenib in vari scenari:

    • Come terapia di mantenimento dopo il trapianto di cellule staminali[1].
    • In combinazione con altri farmaci come il Cobimetinib per la LMA recidivata o refrattaria[2].
    • Combinato con Azacitidina per la LMA recidivata o refrattaria[3].
    • Come parte di una terapia combinata con CPX-351 (un farmaco chemioterapico) per la LMA recidivata[4].
    • In uno studio che confronta diverse combinazioni di trattamento per la LMA recidivata dopo il trapianto di cellule staminali[5].

    Come Viene Somministrato l’Enasidenib?

    L’Enasidenib viene tipicamente assunto per via orale (per bocca) una volta al giorno. Il dosaggio esatto e la durata del trattamento possono variare a seconda della condizione specifica trattata e della risposta individuale del paziente. Nella maggior parte degli studi clinici, l’Enasidenib viene somministrato in cicli, con ogni ciclo della durata di 28 giorni[1][2].

    Potenziali Effetti Collaterali

    Come per qualsiasi farmaco, l’Enasidenib può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali più comuni e gravi sono ancora oggetto di studio negli studi clinici. Un effetto collaterale particolare che i medici tengono sotto controllo è chiamato sindrome da differenziazione correlata agli inibitori IDH (IDH-DS), che può causare febbre, difficoltà respiratorie e altri sintomi[3]. È importante che i pazienti riferiscano tempestivamente al proprio medico qualsiasi sintomo insolito.

    Terapie Combinate

    I ricercatori stanno esplorando l’uso dell’Enasidenib in combinazione con altri trattamenti antitumorali per migliorare potenzialmente i risultati per i pazienti. Alcune di queste combinazioni includono:

    • Enasidenib con Cobimetinib (un’altra terapia mirata)[2].
    • Enasidenib con Azacitidina (un farmaco chemioterapico)[3].
    • Enasidenib con CPX-351 (un farmaco chemioterapico combinato)[4].
    • Enasidenib con Glasdegib (un’altra terapia mirata)[5].

    Queste terapie combinate sono oggetto di studio per determinare se possono fornire risultati migliori rispetto all’uso del solo Enasidenib.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Enasidenib Mesilato (noto anche come Idhifa, AG-221, CC-90007)
    Malattia Target Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione IDH2
    Meccanismo d’Azione Inibisce l’enzima IDH2 mutato, bloccando la crescita delle cellule tumorali
    Somministrazione Orale, una volta al giorno
    Fasi di Sperimentazione Studi di Fase I, Fase II e Fase Ib
    Contesti di Trattamento LMA di nuova diagnosi, LMA recidivata/refrattaria, Terapia di mantenimento post-trapianto
    Terapie Combinate Azacitidina, CPX-351, Glasdegib, Cobimetinib
    Risultati Chiave Misurati Tasso di risposta globale, Tasso di remissione completa, Sopravvivenza globale, Sopravvivenza libera da eventi, Sicurezza e tollerabilità
    Popolazioni Speciali Pazienti adulti e pediatrici con LMA con mutazione IDH2

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è l’Enasidenib Mesilato? L’Enasidenib Mesilato è un farmaco di terapia mirata che inibisce l’enzima IDH2 mutato, presente in alcuni casi di leucemia mieloide acuta. Agisce bloccando gli enzimi di cui le cellule tumorali hanno bisogno per crescere, potenzialmente fermando o rallentando la crescita delle cellule tumorali.
    • Per quali tipi di leucemia viene studiato l’Enasidenib? L’Enasidenib viene studiato principalmente per la leucemia mieloide acuta (LMA), specialmente nei pazienti il cui cancro presenta una mutazione IDH2. Viene testato sia nella LMA di nuova diagnosi sia nei casi in cui la malattia si è ripresentata (recidiva) o non risponde ad altri trattamenti (refrattaria).
    • Come viene somministrato l’Enasidenib ai pazienti negli studi clinici? Negli studi clinici, l’Enasidenib viene tipicamente somministrato per via orale (per bocca) una volta al giorno. Lo schema posologico esatto può variare a seconda dello studio specifico e se viene utilizzato da solo o in combinazione con altri trattamenti.
    • Quali sono alcune delle terapie combinate che vengono testate con l’Enasidenib? L’Enasidenib viene studiato in combinazione con vari altri trattamenti, tra cui azacitidina, CPX-351 (una formulazione liposomiale di daunorubicina e citarabina) e glasdegib. Queste combinazioni vengono testate per vedere se possono migliorare i risultati rispetto all’uso del solo Enasidenib.
    • Cosa sperano di apprendere i ricercatori da questi studi clinici? I ricercatori mirano a determinare la sicurezza e l’efficacia dell’Enasidenib, sia da solo che in combinazione con altri farmaci. Stanno esaminando fattori come i tassi di risposta, la durata della remissione, la sopravvivenza complessiva e gli effetti collaterali. Alcuni studi stanno anche esplorando il suo uso come terapia di mantenimento dopo il trapianto di cellule staminali.

    Studi in corso con Enasidenib Mesilate

    Glossario

    • Acute Myeloid Leukemia (AML): Un tipo di cancro che colpisce il sangue e il midollo osseo, caratterizzato dalla rapida crescita di globuli bianchi anomali che interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali.
    • IDH2 Mutation: Una modificazione genetica nel gene IDH2 che può contribuire allo sviluppo di alcuni tipi di cancro, inclusi alcuni casi di leucemia mieloide acuta.
    • Relapsed AML: Leucemia mieloide acuta che è tornata dopo un periodo di miglioramento o remissione seguito al trattamento iniziale.
    • Refractory AML: Leucemia mieloide acuta che non risponde ai trattamenti standard o smette di rispondere dopo un miglioramento iniziale.
    • Complete Remission (CR): Una risposta al trattamento in cui tutti i segni del cancro sono scomparsi, sebbene il cancro possa essere ancora presente nel corpo a livelli troppo bassi per essere rilevato.
    • Minimal Residual Disease (MRD): Piccole quantità di cellule tumorali che rimangono nel corpo durante o dopo il trattamento, spesso al di sotto del livello rilevabile dai test standard.
    • Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT): Una procedura in cui le cellule staminali sane che formano il sangue vengono utilizzate per sostituire il midollo osseo malato o danneggiato, spesso usata nel trattamento dei tumori del sangue come la leucemia.
    • Overall Survival (OS): Il periodo di tempo dalla data della diagnosi o dall'inizio del trattamento durante il quale i pazienti sono ancora in vita.
    • Event-Free Survival (EFS): Il periodo di tempo dopo il trattamento durante il quale non viene rilevato alcun evento (come la ricorrenza del cancro o il decesso).
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed eliminato dal corpo nel tempo.