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Deferoxamine Mesilate

Il Mesilato di Deferoxamina, un agente chelante del ferro, è oggetto di studio in diversi studi clinici per il suo potenziale nel migliorare i risultati nei pazienti con emorragia cerebrale e ictus. Questi studi mirano a determinare se il Mesilato di Deferoxamina può ridurre il danno cerebrale, migliorare gli esiti funzionali e potenziare il recupero nei pazienti con vari tipi di emorragie cerebrali e ictus. Gli studi clinici esplorano diversi regimi di dosaggio e combinazioni con altri farmaci per trovare l’approccio terapeutico più efficace.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Mesilato di Deferoxamina?

Il Mesilato di Deferoxamina, noto anche come DFO, Desferal o deferoxamina, è un farmaco utilizzato da oltre 30 anni per rimuovere l’eccesso di ferro dal corpo[1]. Recentemente, i ricercatori stanno studiando i suoi potenziali benefici nel trattamento di vari tipi di ictus ed emorragia cerebrale[2][3][4][5].

Quali Condizioni Tratta il Mesilato di Deferoxamina?

Sulla base degli studi clinici in corso, il Mesilato di Deferoxamina viene studiato come potenziale trattamento per diverse condizioni legate all’ictus e all’emorragia cerebrale:

  • Emorragia Intracerebrale (ICH): Questo è un tipo di ictus causato da sanguinamento all’interno del tessuto cerebrale[1][2].
  • Emorragia Subaracnoidea (SAH): Questo è un sanguinamento che si verifica nello spazio tra il cervello e la membrana circostante[3].
  • Ictus Ischemico Acuto: Questo tipo di ictus si verifica quando il flusso sanguigno a una parte del cervello è bloccato[5].

Come Funziona il Mesilato di Deferoxamina?

Il Mesilato di Deferoxamina funziona come un chelante del ferro, il che significa che si lega all’eccesso di ferro nel corpo e aiuta a rimuoverlo[1]. Nel contesto dell’ictus e dell’emorragia cerebrale, i ricercatori ritengono che il Mesilato di Deferoxamina possa aiutare in diversi modi:

  • Riducendo l’accumulo di ferro nel cervello dopo il sanguinamento, che potrebbe contribuire al danno cerebrale[1].
  • Migliorando la regolazione cerebrovascolare, che si riferisce a quanto bene viene controllato il flusso sanguigno nel cervello[3].
  • Potenzialmente proteggendo le cellule cerebrali dai danni causati dalla mancanza di ossigeno (ischemia)[3].

Come Viene Somministrato il Mesilato di Deferoxamina?

Negli studi clinici, il Mesilato di Deferoxamina viene tipicamente somministrato tramite infusione endovenosa (IV). Il dosaggio e la durata del trattamento variano a seconda dello studio specifico:

  • In alcuni studi, viene somministrato a una dose di 32 mg/kg/giorno per 3 giorni consecutivi[1][5].
  • Altri studi utilizzano dosaggi diversi, che vanno da 7 mg/kg a 125 mg/kg al giorno[2].
  • Alcuni studi lo somministrano fino a 5 giorni consecutivi[3].

Ricerca in Corso e Studi Clinici

Diversi studi clinici stanno attualmente investigando l’efficacia del Mesilato di Deferoxamina per varie condizioni legate all’ictus:

  • Lo studio iDEF sta esaminando il suo uso nell’emorragia intracerebrale[1].
  • Uno studio sta esaminando il suo potenziale per prevenire l’ischemia cerebrale ritardata dopo l’emorragia subaracnoidea[3].
  • Lo studio ACT-GLOBAL sta investigando il suo uso in combinazione con un altro farmaco chiamato colchicina per l’emorragia intracerebrale[5].

Potenziali Benefici del Mesilato di Deferoxamina

Mentre la ricerca è ancora in corso, gli scienziati sperano che il Mesilato di Deferoxamina possa fornire diversi benefici per i pazienti colpiti da ictus:

  • Miglioramento degli esiti funzionali dopo l’ictus, misurati da scale come la Scala di Rankin modificata (mRS)[1][5].
  • Riduzione del danno cerebrale e migliore recupero dopo l’emorragia intracerebrale[1][2].
  • Prevenzione dell’ischemia cerebrale ritardata dopo l’emorragia subaracnoidea[3].

Possibili Effetti Collaterali e Preoccupazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi farmaco, il Mesilato di Deferoxamina potrebbe avere effetti collaterali. Gli studi clinici stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi, tra cui:

  • Reazioni allergiche durante l’infusione[5].
  • Ipotensione (bassa pressione sanguigna)[5].
  • Cambiamenti visivi o uditivi[5].
  • Complicazioni respiratorie[5].

È importante notare che questi potenziali effetti collaterali vengono attentamente monitorati negli studi clinici, e la sicurezza del farmaco è un focus chiave della ricerca[1][2][3][5].

Aspetto Dettagli
Farmaco Deferoxamina Mesilato (conosciuto anche come Deferoxamina Mesilato o DFO)
Condizioni Primarie Studiate Emorragia Intracerebrale, Emorragia Subaracnoidea, Ictus Ischemico Acuto
Ipotesi Principale La Deferoxamina Mesilato può migliorare i risultati nei pazienti con emorragia cerebrale riducendo il danno cerebrale mediato dal ferro
Dosaggio Comune 32 mg/kg/giorno, somministrato per via endovenosa per 3-5 giorni consecutivi
Misure di Outcome Primarie Punteggi della Scala Rankin Modificata (mRS), tipicamente valutati a 90 giorni o 6 mesi post-trattamento
Misure di Outcome Secondarie Qualità della vita (EQ-5D-5L), punteggi NIHSS, edema periematoma, durata della degenza ospedaliera, tassi di mortalità
Disegni di Studio Randomizzati, controllati con placebo, spesso con valutazione in cieco degli esiti (design PROBE)
Approcci Innovativi Terapia combinata (es. con colchicina), studi su piattaforma adattiva per interventi multipli
Monitoraggio della Sicurezza Eventi avversi, con particolare attenzione alle reazioni allergiche, ipotensione e complicazioni respiratorie

FAQ

  • Che cos’è il Mesilato di Deferoxamina e come funziona nell’emorragia cerebrale? Il Mesilato di Deferoxamina è un agente chelante del ferro che rimuove il ferro in eccesso dal corpo. Nell’emorragia cerebrale, si ritiene che agisca legandosi al ferro rilasciato dal tessuto cerebrale danneggiato, potenzialmente riducendo lo stress ossidativo e il gonfiore cerebrale, che potrebbe aiutare a minimizzare il danno cerebrale secondario.
  • Quali tipi di condizioni cerebrali sono oggetto di studio con il Mesilato di Deferoxamina? Gli studi clinici stanno studiando il Mesilato di Deferoxamina in varie condizioni cerebrali, tra cui l’emorragia intracerebrale (sanguinamento nel cervello), l’emorragia subaracnoidea (sanguinamento intorno al cervello) e l’ictus ischemico acuto (flusso sanguigno bloccato al cervello).
  • Come viene somministrato il Mesilato di Deferoxamina in questi studi? Nella maggior parte degli studi, il Mesilato di Deferoxamina viene somministrato per via endovenosa (attraverso una vena). Il dosaggio e la durata variano tra gli studi, ma i regimi comuni includono 32 mg/kg/giorno per 3 giorni consecutivi o fino a 5 giorni, a seconda dello studio specifico.
  • Quali sono i principali risultati che vengono misurati in questi studi? I principali risultati misurati includono lo stato neurologico funzionale (spesso utilizzando la Scala di Rankin modificata), la qualità della vita, i cambiamenti nel gonfiore cerebrale, i punteggi di gravità dell’ictus, la durata del ricovero ospedaliero e gli indicatori di sicurezza come eventi avversi e tassi di mortalità.
  • Ci sono altri farmaci che vengono studiati insieme al Mesilato di Deferoxamina? Sì, alcuni studi stanno esaminando il Mesilato di Deferoxamina in combinazione con altri farmaci. Per esempio, uno studio sta analizzando la combinazione di Mesilato di Deferoxamina con colchicina orale a basso dosaggio nei pazienti con emorragia intracerebrale.

Sperimentazioni cliniche in corso su Deferoxamine Mesilate

  • Studio sull’uso di deferoxamina per migliorare la risposta all’ipossia nei pazienti con diabete di tipo 1

    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Svezia

  • Studio MIRAGE: Imaging della aspergillosi polmonare con deferoxamina mesilato e cloruro di gallio (68Ga) per pazienti con infezione polmonare da Aspergillus

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

  • Studio sugli effetti del Deferoxamina nei pazienti con emorragia subaracnoidea aneurismatica

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Intracerebral Hemorrhage (ICH): Un tipo di ictus causato da un'emorragia all'interno del tessuto cerebrale stesso. È una condizione potenzialmente letale che richiede immediata attenzione medica.
  • Subarachnoid Hemorrhage (SAH): Un tipo di ictus causato da un'emorragia nello spazio che circonda il cervello. Spesso è causata dalla rottura di un aneurisma e può portare a forti mal di testa e altre complicazioni.
  • Modified Rankin Scale (mRS): Una scala utilizzata per misurare il grado di disabilità nei pazienti che hanno subito un ictus. Va da 0 (nessun sintomo) a 6 (morte), dove punteggi più alti indicano esiti peggiori.
  • Iron Chelator: Una sostanza che si lega al ferro nel corpo, permettendone la rimozione. Nel caso di emorragia cerebrale, i chelanti del ferro come il Mesilato di Deferoxamina possono aiutare a ridurre il danno causato dall'eccesso di ferro.
  • Perihaematomal Oedema (PHE): Gonfiore che si verifica intorno al sito di un'emorragia cerebrale. Ridurre questo gonfiore è un obiettivo chiave nel trattamento delle emorragie cerebrali.
  • Endovascular Thrombectomy: Una procedura minimamente invasiva utilizzata per rimuovere un coagulo di sangue da un vaso sanguigno nel cervello in pazienti con ictus ischemico.
  • National Institutes of Health Stroke Scale (NIHSS): Uno strumento utilizzato per quantificare oggettivamente il danno causato da un ictus. Valuta aspetti come il livello di coscienza, il movimento degli occhi e la funzione motoria.
  • EQ-5D-5L: Uno strumento standardizzato utilizzato per misurare la qualità della vita correlata alla salute. Valuta cinque dimensioni: mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione.
  • Adaptive Platform Trial: Un tipo di studio clinico che permette di studiare simultaneamente più trattamenti e di eliminare i trattamenti inefficaci e aggiungerne di nuovi mentre lo studio progredisce.
  • Placebo: Una sostanza priva di effetti terapeutici attivi, utilizzata come controllo nel test di nuovi farmaci. In questi studi, è spesso una soluzione salina somministrata per via endovenosa.