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Dazukibart

Dazukibart è un farmaco innovativo in fase di studio per il trattamento delle miopatie infiammatorie idiopatiche, in particolare la dermatomiosite (DM) e la polimiosite (PM). Queste condizioni causano infiammazione muscolare e debolezza, con un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti. Questo articolo approfondisce gli studi clinici in corso su Dazukibart, esaminando i suoi potenziali benefici e il profilo di sicurezza per le persone affette da DM e PM.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Dazukibart?

Il Dazukibart è un nuovo farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento delle miopatie infiammatorie idiopatiche. È classificato come terapia anti-interferone beta, il che significa che prende di mira una specifica parte del sistema immunitario coinvolta in queste condizioni.[1]

Quali Condizioni Tratta il Dazukibart?

Il Dazukibart è in fase di studio specificamente per due tipi di miopatie infiammatorie idiopatiche:

  • Dermatomiosite (DM): Una condizione che causa debolezza muscolare e un’eruzione cutanea caratteristica.
  • Polimiosite (PM): Una condizione che causa debolezza muscolare senza il coinvolgimento cutaneo visto nella dermatomiosite.

Entrambe queste condizioni fanno parte di un gruppo di disturbi che causano infiammazione nei muscoli utilizzati per il movimento. Colpiscono principalmente i muscoli più vicini al centro del corpo, come quelli dei fianchi, delle cosce, delle braccia e del collo.[2]

Come Funziona il Dazukibart?

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente dettagliato nelle informazioni fornite, il Dazukibart è descritto come una terapia anti-interferone beta. Ciò suggerisce che funziona prendendo di mira e sopprimendo l’attività dell’interferone beta, una proteina coinvolta nelle risposte del sistema immunitario. In condizioni come la dermatomiosite e la polimiosite, il sistema immunitario è iperattivo, causando infiammazione e danni ai muscoli. Modulando la risposta immunitaria, il Dazukibart potrebbe aiutare a ridurre questa infiammazione e migliorare i sintomi.[3]

Come Viene Somministrato il Dazukibart?

Il Dazukibart viene somministrato come infusione endovenosa (IV). Ciò significa che il farmaco viene somministrato direttamente nelle vene. L’infusione dura circa 1 ora e viene effettuata ogni 4 settimane. Nello studio attuale, i partecipanti ricevono il trattamento dal Giorno 1 alla Settimana 48 (circa 12 mesi).[4]

Dettagli dello Studio Clinico

L’attuale studio sul Dazukibart è uno studio di estensione di Fase 3, multicentrico, in aperto. Ciò significa:

  • È in una fase avanzata di sperimentazione clinica (Fase 3)
  • Viene condotto in più centri di ricerca
  • Tutti i partecipanti sanno di ricevere il farmaco in studio (in aperto)
  • È un’estensione di uno studio precedente, che permette ai ricercatori di raccogliere dati a lungo termine

Lo studio mira a investigare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia a lungo termine del Dazukibart in persone con miopatie infiammatorie idiopatiche attive. I partecipanti a questo studio hanno precedentemente preso parte a uno studio sul Dazukibart per la dermatomiosite o la polimiosite.[5]

Risultati Primari in Studio

I principali risultati che i ricercatori stanno esaminando includono:

  1. Sicurezza ed effetti collaterali: Ciò include il monitoraggio di eventuali eventi avversi, specialmente quelli gravi o che portano all’interruzione del trattamento.[6]
  2. Anomalie di laboratorio: Controllo di eventuali cambiamenti significativi negli esami del sangue o in altri risultati di laboratorio.[7]
  3. Cambiamenti nei segni vitali: Monitoraggio di eventuali cambiamenti significativi nella frequenza cardiaca o nella pressione sanguigna.[8]
  4. Anomalie ECG: Ricerca di eventuali cambiamenti nel ritmo cardiaco, in particolare qualcosa chiamato prolungamento del QTc.[9]
  5. Funzione polmonare: Misurazione dei cambiamenti nella capacità polmonare e nella capacità dei polmoni di trasferire l’ossigeno.[10]
  6. Salute mentale: Valutazione di eventuali segni di pensieri o comportamenti suicidi.[11]

Risultati Secondari in Studio

Ulteriori risultati misurati includono:

  • Cambiamenti nella forza muscolare
  • Attività complessiva della malattia valutata da medici e pazienti
  • Miglioramenti nei sintomi cutanei per coloro con dermatomiosite
  • Cambiamenti nella funzione fisica e nella qualità della vita
  • Cambiamenti nei livelli di affaticamento
  • Cambiamenti nell’uso di farmaci, inclusa la capacità di ridurre altri trattamenti
  • Utilizzo delle risorse sanitarie

Questi risultati vengono misurati utilizzando varie scale e questionari standardizzati.[12]

Potenziali Benefici del Dazukibart

Sebbene i risultati completi dello studio non siano ancora noti, i potenziali benefici del Dazukibart per le persone con dermatomiosite o polimiosite potrebbero includere:

  • Miglioramento della forza e della funzione muscolare
  • Riduzione dell’attività complessiva della malattia
  • Miglioramento dei sintomi cutanei per coloro con dermatomiosite
  • Migliore qualità della vita e funzione fisica
  • Riduzione dell’affaticamento
  • Possibilità di ridurre o interrompere altri farmaci

È importante notare che, poiché questo è uno studio in corso, i benefici completi e i potenziali rischi del Dazukibart sono ancora in fase di valutazione.[13]

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Dazukibart
Tipo di Farmaco Terapia anti-interferone beta
Condizioni Studiate Dermatomiosite (DM) e Polimiosite (PM)
Metodo di Somministrazione Infusione endovenosa (EV)
Durata del Trattamento 48 settimane (circa 12 mesi)
Periodo di Follow-up 4 mesi dopo l’ultima infusione
Risultati Primari Valutazioni della sicurezza (eventi avversi, anomalie di laboratorio, segni vitali, variazioni ECG)
Risultati Secondari Misure di efficacia (forza muscolare, attività della malattia, qualità della vita, riduzione graduale dei farmaci)

FAQ

  • Che cos’è Dazukibart e come viene somministrato? Dazukibart è una terapia anti-interferone beta in fase di studio per le miopatie infiammatorie idiopatiche. Viene somministrato come infusione endovenosa (EV), il che significa che viene somministrato direttamente nelle vene. L’infusione dura circa 1 ora e viene somministrata ogni 4 settimane.
  • Per quali condizioni viene studiato Dazukibart? Dazukibart è in fase di studio per il trattamento delle miopatie infiammatorie idiopatiche, in particolare la dermatomiosite (DM) e la polimiosite (PM). Queste condizioni causano infiammazione e debolezza nei muscoli vicini al centro del corpo, come quelli dei fianchi, delle cosce, delle braccia e del collo.
  • Quanto dura lo studio clinico per Dazukibart? Lo studio clinico dura circa 16 mesi in totale. I partecipanti ricevono il farmaco in studio per circa 12 mesi (48 settimane), seguito da un periodo di follow-up sulla sicurezza di circa 4 mesi dopo l’ultima infusione.
  • Quali sono i principali risultati misurati nello studio Dazukibart? I principali risultati misurati includono aspetti di sicurezza come eventi avversi, anomalie di laboratorio, segni vitali e cambiamenti dell’ECG. Lo studio esamina anche l’efficacia del farmaco misurando i cambiamenti nella forza muscolare, le valutazioni del medico e del paziente sull’attività della malattia e varie misure della qualità della vita.
  • I partecipanti possono ridurre gli altri farmaci durante lo studio? Sì, lo studio include una valutazione della possibilità per i partecipanti di ridurre o interrompere i corticosteroidi e i farmaci immunosoppressori/immunomodulatori non steroidei. Questo processo è chiamato ‘riduzione graduale’ ed è uno dei risultati secondari oggetto di studio.

Studi clinici in corso su Dazukibart

  • Data di inizio: 2025-03-14

    Studio sull’uso di Dazukibart per la sicurezza a lungo termine nei pazienti con miopatie infiammatorie idiopatiche, inclusi dermatomiosite o polimiosite.

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Questo studio clinico si concentra su persone affette da miosite infiammatoria idiopatica, una condizione che include la dermatomiosite e la polimiosite. Queste sono malattie rare che causano infiammazione e debolezza muscolare. Lo studio utilizza un trattamento chiamato dazukibart, noto anche con il codice PF-06823859, che è un tipo di anticorpo progettato per neutralizzare specifiche proteine…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Bulgaria Ungheria Svezia Italia Polonia
  • Data di inizio: 2023-11-16

    Studio sull’efficacia di Dazukibart in pazienti adulti con miositi infiammatorie idiopatiche attive (dermatomiosite o polimiosite)

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata miosite infiammatoria idiopatica attiva, che include due tipi specifici: dermatomiosite e polimiosite. Queste sono malattie che causano debolezza muscolare e infiammazione. L’obiettivo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato PF-06823859, noto anche come dazukibart, rispetto a un placebo. Il dazukibart è…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Bulgaria Svezia Ungheria Polonia Francia Belgio +4

Glossario

  • Idiopathic Inflammatory Myopathies: Un gruppo di disturbi caratterizzati dall'infiammazione dei muscoli utilizzati per il movimento. I principali tipi discussi in questo studio sono la dermatomiosite (DM) e la polimiosite (PM).
  • Dermatomyositis (DM): Un tipo di miopatia infiammatoria idiopatica che causa debolezza muscolare ed eruzione cutanea.
  • Polymyositis (PM): Un tipo di miopatia infiammatoria idiopatica che causa debolezza muscolare senza coinvolgimento della pelle.
  • Intravenous (IV) infusion: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nelle vene utilizzando un ago o catetere.
  • Adverse Event (AE): Qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante allo studio, indipendentemente dal fatto che si ritenga sia causato dal trattamento in studio.
  • Serious Adverse Event (SAE): Un evento avverso che causa morte, ospedalizzazione, situazione pericolosa per la vita, disabilità persistente o altro evento medico significativo.
  • Forced Vital Capacity (FVC): La quantità di aria che può essere espirata forzatamente dai polmoni dopo aver fatto il respiro più profondo possibile.
  • Diffusing Capacity of the Lungs for Carbon Monoxide (DLCO): Una misura di quanto bene i gas possono passare dai polmoni al sangue.
  • Manual Muscle Testing (MMT-8): Un test che misura la forza di 8 specifici gruppi muscolari, con punteggi più alti che indicano una forza migliore.
  • Corticosteroids: Una classe di farmaci spesso utilizzati per ridurre l'infiammazione nelle malattie autoimmuni.
  • Immunosuppressant/Immunomodulator: Farmaci che alterano l'attività del sistema immunitario, spesso utilizzati per trattare le malattie autoimmuni.
  • Tapering: Il processo di riduzione graduale della dose di un farmaco.
  • Rescue therapy: Trattamento aggiuntivo somministrato quando il trattamento primario non è sufficientemente efficace.
  • Antibodies: Proteine prodotte dal sistema immunitario per combattere le sostanze estranee nel corpo.
  • Immunogenicity: La capacità di una sostanza di provocare una risposta immunitaria nel corpo.