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Cibotercept

Il cibotercept, noto anche come KER-012, è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in trials clinici per il trattamento dell’Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH). Questo articolo esplora la ricerca in corso sulla sicurezza e l’efficacia del cibotercept quando utilizzato in combinazione con le terapie PAH esistenti. Lo studio TROPOS, un trial clinico di Fase 2, mira a valutare come il cibotercept influisce sull’emodinamica polmonare e sulla capacità di esercizio nei pazienti adulti con PAH.

Indice dei Contenuti

Cos’è CIBOTERCEPT?

CIBOTERCEPT, noto anche come KER-012, è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (IAP). È un tipo di farmaco chiamato proteina di fusione ricombinante, il che significa che è una proteina appositamente progettata creata in laboratorio[1]. CIBOTERCEPT è composto da due parti principali:

  1. Una parte che imita un recettore nel nostro corpo chiamato recettore di tipo 2B dell’attivina
  2. Una parte che proviene da un anticorpo umano (IgG1)

Questa struttura unica permette a CIBOTERCEPT di interagire con determinate proteine nel corpo che sono coinvolte nell’IAP[1].

Quale Condizione Medica Tratta CIBOTERCEPT?

CIBOTERCEPT è in fase di sviluppo per trattare l’ipertensione arteriosa polmonare (IAP). L’IAP è una condizione grave in cui la pressione sanguigna nelle arterie dei polmoni diventa anormalmente alta. Questo rende più difficile per il cuore pompare sangue attraverso i polmoni, il che può portare a mancanza di respiro, affaticamento e altri sintomi[1].

Ci sono diversi tipi di IAP che CIBOTERCEPT mira a trattare, tra cui:

  • IAP idiopatica (quando la causa è sconosciuta)
  • IAP ereditaria (quando è presente in famiglia)
  • IAP associata a determinati farmaci o tossine
  • IAP correlata a malattie del tessuto connettivo
  • IAP legata a determinati difetti cardiaci

Come Funziona CIBOTERCEPT?

CIBOTERCEPT agisce mirando a un gruppo di proteine nel corpo chiamate superfamiglia TGF-β. Queste proteine svolgono un ruolo nello sviluppo e nella progressione dell’IAP. Interagendo con queste proteine, CIBOTERCEPT mira a migliorare la funzione dei vasi sanguigni nei polmoni e a ridurre l’alta pressione sanguigna che caratterizza l’IAP[1].

Studio Clinico Attuale: Lo Studio TROPOS

CIBOTERCEPT è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata studio TROPOS. Si tratta di uno studio di Fase 2, il che significa che è progettato per testare quanto bene funziona il farmaco e quanto è sicuro nelle persone con IAP[1].

Gli obiettivi principali dello studio TROPOS sono:

  1. Vedere come CIBOTERCEPT influisce sul flusso sanguigno nei polmoni (misurato da qualcosa chiamato resistenza vascolare polmonare o PVR)[1].
  2. Verificare se CIBOTERCEPT migliora la distanza che i pazienti possono percorrere in 6 minuti (un test chiamato test del cammino dei 6 minuti o 6MWD)[1].
  3. Assicurarsi che CIBOTERCEPT sia sicuro e ben tollerato dai pazienti[1].

Chi è Idoneo per lo Studio TROPOS?

Lo studio sta cercando adulti (18 anni o più) con IAP che soddisfano determinati criteri. Alcuni punti chiave per l’idoneità includono:

  • Avere IAP che rientra in categorie specifiche (come IAP idiopatica o IAP associata a determinate condizioni)[1].
  • Avere determinati risultati dei test che confermano la diagnosi di IAP[1].
  • Essere in terapia stabile per IAP da almeno 90 giorni[1].
  • Essere in grado di camminare tra 150 e 500 metri nel test del cammino dei 6 minuti[1].

Ci sono anche alcune condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare allo studio, come determinati problemi cardiaci o polmonari[1].

Come è Progettato lo Studio TROPOS?

Lo studio TROPOS è diviso in due parti principali:

  1. Periodo di Trattamento (24 settimane): I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere CIBOTERCEPT a diverse dosi (1,5 mg/kg, 3,0 mg/kg o 4,5 mg/kg) o un placebo. Il farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea ogni 4 settimane[1].
  2. Periodo di Estensione (72 settimane): Dopo le prime 24 settimane, tutti i partecipanti continuano nello studio per altre 72 settimane. Coloro che erano in placebo passano a CIBOTERCEPT, mentre quelli già in CIBOTERCEPT continuano il loro trattamento[1].

Durante tutto lo studio, i partecipanti continuano a prendere i loro farmaci regolari per IAP in aggiunta al farmaco dello studio[1].

Potenziali Benefici di CIBOTERCEPT

Mentre è importante ricordare che CIBOTERCEPT è ancora in fase di studio e i suoi benefici non sono ancora dimostrati, i ricercatori sperano che possa:

  • Migliorare il flusso sanguigno nei polmoni, rendendo più facile per il cuore pompare sangue[1].
  • Aumentare la distanza che i pazienti possono percorrere, il che potrebbe significare una migliore funzionalità quotidiana e qualità della vita[1].
  • Fornire una nuova opzione di trattamento per le persone con IAP, specialmente quelle che potrebbero non rispondere bene ai trattamenti attuali[1].

Considerazioni sulla Sicurezza

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una priorità assoluta nello studio TROPOS. I ricercatori stanno monitorando attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse. Alcuni punti da notare:

  • Lo studio esclude persone con determinate condizioni di salute per minimizzare i rischi[1].
  • I partecipanti sono monitorati attentamente durante tutto lo studio con controlli e test regolari[1].
  • Lo studio è “in doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i medici sanno chi sta ricevendo CIBOTERCEPT o placebo. Questo aiuta a garantire risultati imparziali[1].

È importante ricordare che CIBOTERCEPT è ancora un farmaco sperimentale. Sebbene mostri promesse, sono necessarie ulteriori ricerche per comprendere appieno i suoi effetti e il suo profilo di sicurezza[1].

Aspetto Dettagli
Nome del farmaco Cibotercept (KER-012)
Tipo di studio Fase 2, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo
Condizione Ipertensione Arteriosa Polmonare (PAH)
Obiettivo primario Valutare l’effetto sull’emodinamica polmonare
Obiettivi secondari Valutare l’effetto sulla capacità di esercizio, sicurezza e tollerabilità
Durata del trattamento Periodo di trattamento di 24 settimane + Periodo di estensione di 72 settimane
Dosaggio Iniezione sottocutanea ogni 4 settimane (1,5, 3,0 o 4,5 mg/kg)
Criteri chiave di inclusione Adulti con PAH di Gruppo 1 WHO, parametri emodinamici specifici, terapia PAH di base stabile
Endpoint primario Variazione della resistenza vascolare polmonare (PVR) alla Settimana 24
Endpoint secondari Variazione della distanza percorsa in 6 minuti (6MWD), valutazioni della sicurezza

FAQ

  • Che cos’è Cibotercept (KER-012)? Cibotercept, noto anche come KER-012, è una proteina di fusione ricombinante studiata come potenziale trattamento per l’Ipertensione Arteriosa Polmonare (IAP). Ha come target la via TGF-β, che è coinvolta nella progressione dell’IAP.
  • Qual è l’obiettivo principale dello studio TROPOS? L’obiettivo principale dello studio TROPOS è valutare l’effetto di KER-012 sull’emodinamica polmonare rispetto al placebo in partecipanti che sono già in terapia di base per l’IAP.
  • Chi può partecipare allo studio TROPOS? Lo studio è aperto ad adulti (dai 18 anni in su) con Ipertensione Polmonare (IAP) sintomatica di Gruppo 1 secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), inclusa quella idiopatica, ereditaria, indotta da farmaci o associata a determinate condizioni. I partecipanti devono avere parametri emodinamici specifici ed essere in terapia di base stabile per l’IAP.
  • Come viene somministrato Cibotercept nello studio clinico? Cibotercept viene somministrato come iniezione sottocutanea ogni quattro settimane (Q4W) a diversi livelli di dosaggio (1,5 mg/kg, 3,0 mg/kg o 4,5 mg/kg) a seconda del braccio di trattamento.
  • Quanto dura lo studio TROPOS? Lo studio TROPOS consiste in un Periodo di Trattamento di 24 settimane seguito da un Periodo di Estensione di 72 settimane, per un totale di 96 settimane (circa 22 mesi) di trattamento.

Studi clinici in corso su Cibotercept

  • Data di inizio: 2024-03-20

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Cibotercept in Adulti con Ipertensione Arteriosa Polmonare

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra sullIpertensione Arteriosa Polmonare (PAH), una condizione in cui le arterie nei polmoni diventano strette, causando un aumento della pressione sanguigna e rendendo difficile per il cuore pompare il sangue attraverso i polmoni. Questo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato KER-012, un tipo di proteina di…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Germania Portogallo Polonia Spagna Francia

Glossario

  • Pulmonary Arterial Hypertension (PAH): Un raro disturbo progressivo caratterizzato da pressione sanguigna elevata nelle arterie dei polmoni, che può portare a insufficienza cardiaca.
  • Hemodynamics: Lo studio del flusso sanguigno nel sistema circolatorio, inclusi fattori come la pressione sanguigna e la resistenza nei vasi sanguigni.
  • Pulmonary Vascular Resistance (PVR): Una misura della resistenza al flusso sanguigno nelle arterie polmonari, che è spesso elevata nei pazienti con PAH.
  • 6-Minute Walk Distance (6MWD): Un test che misura la distanza che una persona può percorrere su una superficie piana in 6 minuti, utilizzato per valutare la capacità di esercizio nei pazienti con PAH.
  • World Health Organization (WHO) Functional Class: Un sistema utilizzato per classificare la gravità dei sintomi nei pazienti con PAH, che va dalla Classe I (nessun sintomo) alla Classe IV (sintomi gravi).
  • Endothelin-Receptor Antagonist (ERA): Un tipo di farmaco utilizzato per trattare la PAH bloccando gli effetti dell'endotelina, una sostanza che causa il restringimento dei vasi sanguigni.
  • Phosphodiesterase-5 Inhibitor (PDE5-I): Una classe di farmaci utilizzati nel trattamento della PAH che agiscono rilassando i vasi sanguigni e aumentando il flusso sanguigno.
  • Soluble Guanylate Cyclase (sGC) Stimulator: Un tipo di farmaco utilizzato nel trattamento della PAH che aiuta a rilassare e dilatare i vasi sanguigni nei polmoni.
  • Prostacyclin Analogue: Una classe di farmaci utilizzati nel trattamento della PAH che imitano gli effetti della prostaciclina, una sostanza naturale che dilata i vasi sanguigni.
  • Right Heart Catheterization (RHC): Una procedura diagnostica utilizzata per misurare la pressione sanguigna nel cuore e nei polmoni, spesso usata per confermare la diagnosi di PAH.