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C-Type Natriuretic Peptide Conjugated To A Multi-Arm Polyethylene Glycol Carrier Molecule Through A Cleavable Linker

TransCon CNP, noto anche come navepegritide, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento dell’acondroplasia nei bambini e negli adolescenti. L’acondroplasia è la forma più comune di nanismo, caratterizzata da bassa statura e altre anomalie scheletriche. Questo articolo riassume diversi studi clinici in corso che valutano la sicurezza e l’efficacia del TransCon CNP in diversi gruppi di età di pazienti con acondroplasia.

Indice dei Contenuti

Cos’è il TransCon CNP?

Il TransCon CNP, noto anche come navepegritide, è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento dell’acondroplasia in bambini e adolescenti[1]. Si tratta di un peptide sintetico composto da peptide natriuretico di tipo C (CNP) coniugato a una molecola carrier di polietilenglicole multi-braccio attraverso un legame scindibile[2].

Come Funziona il TransCon CNP?

Il TransCon CNP è progettato per fornire un rilascio prolungato di CNP, una molecola naturalmente presente che svolge un ruolo nella crescita ossea. Rilasciando il CNP in modo controllato, il TransCon CNP mira a promuovere la crescita ossea e migliorare l’altezza negli individui con acondroplasia[3].

Quale Condizione Tratta il TransCon CNP?

Il TransCon CNP è in fase di sviluppo per il trattamento dell’acondroplasia, la forma più comune di nanismo. L’acondroplasia è una condizione genetica che influenza la crescita ossea, risultando in una bassa statura e altre anomalie scheletriche[4]. Le persone con acondroplasia hanno un’altezza media da adulti di circa 122 cm per le donne e 132 cm per gli uomini.

Studi Clinici in Corso

Diversi studi clinici sono attualmente in corso per valutare la sicurezza e l’efficacia del TransCon CNP in diverse fasce d’età:

  • Uno studio di Fase 2 (AttaCH) per bambini e adolescenti con acondroplasia[1]
  • Uno studio di Fase 2 per neonati (da 0 a <2 anni) con acondroplasia[2]
  • Uno studio di Fase 2b (COACH) che combina TransCon CNP con lonapegsomatropina in bambini di età compresa tra 2 e 11 anni[3]
  • Uno studio di Fase 2b (teACH) per adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni[4]
  • Uno studio di Fase 2b (ApproaCH) per bambini di età compresa tra 2 e 11 anni[5]

Potenziali Benefici

Gli obiettivi principali del trattamento con TransCon CNP sono:

  • Migliorare la crescita lineare e l’altezza nei bambini e negli adolescenti con acondroplasia[1]
  • Aumentare la velocità di crescita complessiva (quanto velocemente cresce un bambino)[5]
  • Potenzialmente migliorare altri aspetti dell’acondroplasia, come le proporzioni corporee e la qualità della vita[3]

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Gli studi clinici in corso stanno monitorando attentamente la sicurezza del TransCon CNP. Alcune aree di attenzione includono:

  • Monitoraggio di eventuali eventi avversi o effetti collaterali[1]
  • Valutazione della funzione cardiaca e problemi legati al cuore[4]
  • Valutazione della salute ossea e dello stato della cartilagine di accrescimento[5]
  • Controllo di eventuali reazioni allergiche al farmaco[2]

È importante notare che, essendo un farmaco sperimentale, il profilo di sicurezza completo del TransCon CNP è ancora in fase di definizione attraverso questi studi clinici.

Somministrazione

Il TransCon CNP viene somministrato come iniezione sottocutanea (un’iniezione sotto la pelle) una volta alla settimana[1]. Il farmaco viene fornito come soluzione per iniezione, e i genitori o i caregiver verranno addestrati su come somministrare le iniezioni a casa[2].

Conclusione

Il TransCon CNP rappresenta un potenziale trattamento promettente per bambini e adolescenti con acondroplasia. Mirando ai meccanismi sottostanti della crescita ossea, questo farmaco mira a migliorare l’altezza e potenzialmente altri aspetti di questa condizione. Con il progredire degli studi clinici, saranno disponibili maggiori informazioni sulla sua efficacia e sul profilo di sicurezza. Se hai un figlio con acondroplasia, potresti voler discutere con il tuo medico se partecipare a uno studio clinico o considerare questo trattamento in futuro potrebbe essere appropriato.

Trial Name Gruppo d’età Durata Endpoint Primari Criteri Chiave di Inclusione Criteri Chiave di Esclusione
AttaCH Bambini e adolescenti 156 settimane Sicurezza, tollerabilità e punteggi Z dell’altezza Completamento precedente studio TransCon CNP Ipersensibilità all’IMP, altri farmaci sperimentali
Unnamed infant trial da 0 a <2 anni 52 settimane + estensione in aperto Sicurezza, tollerabilità ed effetto sulla crescita Diagnosi clinica di acondroplasia Gravi anomalie cardiache, epifisi chiusa
COACH Bambini (2-11 anni) 156 settimane Effetto sulla crescita lineare Diagnosi clinica di acondroplasia Epifisi chiusa, altri disturbi della crescita
teACH Adolescenti (12-<18 anni) 52 settimane Effetto sulla crescita (AGV) Diagnosi clinica di acondroplasia Velocità di crescita ridotta, chiusura della cartilagine di accrescimento
ApproaCH Bambini (2-11 anni) 52 settimane + estensione in aperto AGV alla Settimana 52 Diagnosi clinica di acondroplasia Epifisi chiusa, gravi anomalie cardiache

FAQ

  • Che cos’è TransCon CNP? TransCon CNP è un farmaco sperimentale che contiene il peptide natriuretico di tipo C (CNP) coniugato con una molecola carrier di polietilenglicole. È progettato per essere somministrato una volta alla settimana mediante iniezione sottocutanea per trattare l’acondroplasia in bambini e adolescenti.
  • Quali fasce d’età vengono studiate in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno esaminando TransCon CNP in diverse fasce d’età, tra cui neonati (da 0 a <2 anni), bambini (2-11 anni) e adolescenti (12-<18 anni) con acondroplasia.
  • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, alcuni durano 52 settimane e altri si estendono fino a 156 settimane (3 anni). Alcuni studi includono anche periodi di estensione in aperto per il follow-up a lungo termine.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di TransCon CNP sulla crescita in bambini e adolescenti con acondroplasia. Mirano anche a valutare i suoi effetti su altri aspetti come le proporzioni corporee, la qualità della vita e le complicazioni correlate all’acondroplasia.
  • Come viene misurata l’efficacia di TransCon CNP in questi studi? Le misure primarie di efficacia includono la velocità di crescita annualizzata (AGV) e i cambiamenti negli Z-score dell’altezza. Le misure secondarie includono miglioramenti nelle proporzioni corporee, nella crescita ossea, nelle tappe dello sviluppo e nelle valutazioni della qualità della vita.

Studi clinici in corso su C-Type Natriuretic Peptide Conjugated To A Multi-Arm Polyethylene Glycol Carrier Molecule Through A Cleavable Linker

  • Data di inizio: 2024-09-19

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di TransCon CNP in Bambini con Acondroplasia

    Reclutamento in corso

    2 1

    La ricerca clinica si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Lo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato TransCon CNP, somministrato tramite iniezioni sottocutanee una volta alla settimana. Questo farmaco è progettato per migliorare la crescita nei bambini affetti da achondroplasia.…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Norvegia Danimarca Spagna Irlanda Germania Austria +5
  • Data di inizio: 2024-12-10

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza del Peptide Natriuretico di Tipo C in Adolescenti con Acondroplasia

    Reclutamento in corso

    2 1

    Lo studio clinico si concentra sull’achondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Questo studio coinvolge adolescenti di età compresa tra 12 e 18 anni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Navepegritide, somministrato tramite iniezioni sottocutanee una volta alla settimana per un…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Danimarca Francia Irlanda
  • Data di inizio: 2023-07-06

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di TransCon CNP nei Bambini e Adolescenti con Acondroplasia

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    La ricerca riguarda l’acondroplasia, una condizione che colpisce la crescita delle ossa nei bambini e negli adolescenti. Il trattamento in studio è chiamato TransCon CNP, una soluzione per iniezione che viene somministrata una volta alla settimana. Questo farmaco contiene un peptide, una piccola proteina, che è legato a una molecola speciale per aiutare a migliorare…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Danimarca Irlanda Austria Germania Portogallo Spagna
  • Data di inizio: 2024-07-26

    Studio sull’Efficacia di Navepegritide e Lonapegsomatropin nei Bambini con Acondroplasia

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La ricerca si concentra su bambini con acondroplasia, una condizione genetica che causa bassa statura e problemi di crescita. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di due trattamenti: navepegritide e lonapegsomatropin. Questi farmaci sono somministrati come soluzioni per iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. L’obiettivo principale è valutare come questi trattamenti influenzano la crescita…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Danimarca Irlanda
  • Data di inizio: 2023-03-02

    Studio sull’efficacia e sicurezza di TransCon CNP nei bambini con acondroplasia di età compresa tra 2 e 11 anni

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio clinico si concentra sull’acondroplasia, una condizione genetica che causa una crescita ossea anormale, portando a bassa statura e altre caratteristiche fisiche specifiche. Il trattamento in esame è il TransCon CNP, una soluzione per iniezione che contiene un peptide natriuretico di tipo C, coniugato a una molecola di polietilenglicole, progettato per migliorare la crescita…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Irlanda Spagna Danimarca

Glossario

  • Achondroplasia: La forma più comune di nanismo, caratterizzata da bassa statura e parti del corpo sproporzionate a causa di una mutazione genetica che influisce sulla crescita ossea.
  • TransCon CNP: Un farmaco sperimentale contenente peptide natriuretico di tipo C (CNP) coniugato con una molecola carrier di polietilenglicole, progettato per trattare l'acondroplasia.
  • Annualized Growth Velocity (AGV): Il tasso di aumento dell'altezza nell'arco di un anno, tipicamente misurato in centimetri all'anno (cm/anno).
  • Height Z-score: Una misura che indica di quante deviazioni standard l'altezza di un bambino si discosta dall'altezza media dei bambini della stessa età e sesso.
  • Subcutaneous injection: Un'iniezione somministrata nel tessuto adiposo appena sotto la pelle.
  • Open-label extension: Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo, spesso successiva alla fase controllata iniziale dello studio.
  • QTcF: L'intervallo QT in un elettrocardiogramma corretto per la frequenza cardiaca utilizzando la formula di Fridericia, usato per valutare la sicurezza cardiaca.
  • Cervicomedullary decompression: Una procedura chirurgica per alleviare la pressione sul tronco cerebrale e sulla parte superiore del midollo spinale, talvolta necessaria nei pazienti con acondroplasia.
  • Foramen magnum: La grande apertura alla base del cranio attraverso la quale passa il midollo spinale, spesso ristretta nei pazienti con acondroplasia.
  • Polysomnography: Uno studio del sonno utilizzato per diagnosticare i disturbi del sonno, inclusa l'apnea notturna che è comune nell'acondroplasia.