#1 Motore di ricerca per studi clinici in Europa

Seleziona regione:

BLU-263 FOSFATO (Elenestinib): Un Trattamento Promettente per la Mastocitosi Sistemica Avanzata e Altri Tumori del Sangue con Alterazioni del KIT

L’elenestinib (BLU-263) è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per il trattamento della mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM) e della mastocitosi sistemica indolente (ISM). Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale dell’elenestinib da solo e in combinazione con altri trattamenti. Gli studi si concentrano su pazienti con varie forme di mastocitosi sistemica, un disturbo raro caratterizzato dall’accumulo anomalo di mastociti in diversi organi.

Navigazione

    Indice dei Contenuti

    Cos’è BLU-263 (Elenestinib)?

    BLU-263, noto anche come Elenestinib, è un farmaco sperimentale sviluppato da Blueprint Medicines per il trattamento di vari disturbi del sangue[1]. È un inibitore selettivo del KIT, il che significa che prende di mira una specifica proteina chiamata KIT che è spesso mutata in certi tumori del sangue[2].

    Quali Condizioni Tratta BLU-263?

    BLU-263 è in fase di studio per il trattamento di diverse condizioni, tra cui:

    • Mastocitosi Sistemica Avanzata (AdvSM): Un raro disturbo del sangue caratterizzato dall’accumulo di mastociti anormali in vari organi[1].
    • Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM): Una forma meno aggressiva di mastocitosi sistemica[2].
    • Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM): Una forma intermedia di mastocitosi sistemica[2].
    • Altre neoplasie ematologiche con alterazioni del KIT: Tumori del sangue che hanno mutazioni nel gene KIT[1].

    Come Funziona BLU-263?

    BLU-263 agisce prendendo di mira e inibendo la proteina KIT, in particolare quando presenta una specifica mutazione chiamata D816V. Questa mutazione è comunemente riscontrata nella mastocitosi sistemica e in alcuni altri tumori del sangue. Bloccando l’attività della proteina KIT mutata, BLU-263 mira a fermare la crescita e la diffusione delle cellule anormali[1][2].

    Studi Clinici e Ricerca

    BLU-263 è attualmente oggetto di studio in diversi trial clinici:

    1. Studio AZURE (BLU-263-2101): Questo è uno studio di Fase 1/2 che valuta BLU-263 sia come monoterapia che in combinazione con azacitidina per pazienti con mastocitosi sistemica avanzata e altri tumori del sangue con alterazioni del KIT[1].
    2. Studio HARBOR: Questo è uno studio di Fase 2/3 che indaga BLU-263 per pazienti con mastocitosi sistemica indolente[2].

    Questi studi mirano a determinare la sicurezza, l’efficacia e il dosaggio ottimale di BLU-263 per diverse popolazioni di pazienti.

    Dosaggio e Somministrazione

    BLU-263 viene somministrato per via orale come compressa rivestita con film. Il dosaggio esatto è ancora in fase di determinazione attraverso studi clinici, ma gli studi attuali stanno esplorando dosi che vanno da 25 mg a 100 mg al giorno[2]. Il farmaco viene tipicamente assunto una volta al giorno, ma lo schema di dosaggio ottimale può variare a seconda della specifica condizione trattata e dei fattori individuali del paziente.

    Potenziali Effetti Collaterali

    Poiché BLU-263 è ancora in fase di sperimentazione clinica, la gamma completa di potenziali effetti collaterali non è ancora nota. Tuttavia, gli effetti collaterali comuni delle terapie mirate come BLU-263 possono includere:

    • Nausea e vomito
    • Affaticamento
    • Diarrea
    • Cambiamenti nella conta delle cellule del sangue
    • Reazioni cutanee

    Gli studi clinici in corso stanno monitorando attentamente i pazienti per eventuali eventi avversi al fine di comprendere meglio il profilo di sicurezza di BLU-263[1][2].

    Idoneità del Paziente

    L’idoneità al trattamento o agli studi clinici con BLU-263 può includere:

    • Diagnosi confermata di mastocitosi sistemica avanzata, mastocitosi sistemica indolente o altri tumori del sangue con alterazioni del KIT
    • Presenza della mutazione KIT D816V
    • Età di 16 anni o superiore (18 anni o superiore in alcuni paesi)
    • Adeguata funzionalità degli organi
    • Nessun trattamento recente con certi altri farmaci

    I criteri specifici di idoneità possono variare a seconda del particolare studio clinico o protocollo di trattamento[1][2].

    Prospettive Future

    BLU-263 (Elenestinib) mostra promesse come potenziale trattamento per varie forme di mastocitosi sistemica e altri tumori del sangue con alterazioni del KIT. Se gli studi clinici in corso dimostreranno risultati favorevoli, potrebbe fornire una nuova opzione di terapia mirata per i pazienti che potrebbero non aver risposto bene ai trattamenti esistenti. Con il proseguire della ricerca, saranno disponibili maggiori informazioni sull’efficacia, la sicurezza e l’uso ottimale di BLU-263, potenzialmente portando alla sua approvazione come nuovo trattamento per questi impegnativi disturbi del sangue[1][2].

    Aspect Details
    Drug Name Elenestinib (BLU-263)
    Conditions Studied Mastocitosi Sistemica Avanzata (AdvSM), Mastocitosi Sistemica Indolente (ISM), Mastocitosi Sistemica Smoldering (SSM)
    Trial Phases Fase 1/2 e Fase 2/3
    Administration Orale, compressa rivestita con film
    Main Objectives Determinare la dose raccomandata, valutare la sicurezza e l’efficacia, valutare la riduzione dei sintomi, studiare la farmacocinetica
    Key Endpoints Variazione del carico di mastociti, punteggi dei sintomi, livelli di triptasi sierica, frazione allelica KIT D816V
    Trial Designs Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con periodi di estensione in aperto
    Treatment Duration Varia in base alla fase di sperimentazione, fino a circa 4 anni nei periodi di estensione

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è elenestinib (BLU-263)? Elenestinib, noto anche come BLU-263, è un farmaco sperimentale in fase di studio per il trattamento della mastocitosi sistemica. È un inibitore selettivo del KIT progettato per colpire la causa alla base della malattia.
    • Quali tipi di mastocitosi sistemica vengono studiati in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno studiando elenestinib in pazienti con mastocitosi sistemica avanzata (AdvSM), mastocitosi sistemica indolente (ISM) e mastocitosi sistemica smoldering (SSM).
    • Come viene somministrato elenestinib in questi studi? Elenestinib viene somministrato per via orale sotto forma di compressa rivestita con film. Il dosaggio e la frequenza possono variare a seconda dello studio specifico e del braccio di trattamento.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali includono la determinazione della dose raccomandata (RD) di elenestinib, la valutazione della sua sicurezza e tollerabilità, la valutazione della sua efficacia nella riduzione dei sintomi e del carico di mastociti, e lo studio della sua farmacocinetica (come il farmaco si muove attraverso il corpo).
    • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, con alcune fasi che durano fino a 25 settimane e periodi di estensione a lungo termine che durano fino a circa 4 anni.

    Studi in corso con Blu-263 Phosphate

    Glossario

    • Advanced Systemic Mastocytosis (AdvSM): Una forma grave di mastocitosi sistemica caratterizzata da danni agli organi dovuti all'eccessiva infiltrazione di mastociti.
    • Indolent Systemic Mastocytosis (ISM): Una forma meno aggressiva di mastocitosi sistemica che non causa danni agli organi ma può influire significativamente sulla qualità della vita a causa dei sintomi.
    • Smoldering Systemic Mastocytosis (SSM): Un sottotipo di mastocitosi sistemica che si colloca tra le forme indolenti e avanzate, con un carico di mastociti più elevato ma senza danni agli organi.
    • KIT D816V mutation: Una specifica mutazione genetica nel gene KIT che si trova comunemente nei pazienti con mastocitosi sistemica e contribuisce alla malattia.
    • Bone Marrow (BM) biopsy: Una procedura medica per esaminare il midollo osseo, che viene spesso utilizzata per diagnosticare e monitorare la mastocitosi sistemica.
    • Serum tryptase: Un esame del sangue che misura il livello di triptasi, un enzima rilasciato dai mastociti, che può essere elevato nella mastocitosi sistemica.
    • ISM-SAF: Modulo di Valutazione dei Sintomi della Mastocitosi Sistemica Indolente, uno strumento utilizzato per misurare la gravità dei sintomi nei pazienti con ISM.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Dose-Limiting Toxicity (DLT): Effetti collaterali di un farmaco che sono abbastanza gravi da impedire un aumento del dosaggio o richiedere una riduzione del dosaggio.
    • Best Supportive Care (BSC): Il trattamento standard fornito per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita nei pazienti con una specifica condizione.