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Azp-3601

Un nuovo farmaco chiamato AZP-3601 (noto anche come eneboparatide) è attualmente oggetto di studi clinici per il trattamento dell’ipoparatiroidismo cronico. Questo articolo fornirà una panoramica della ricerca in corso, inclusa la sicurezza del farmaco, l’efficacia e i potenziali benefici per i pazienti affetti da questo raro disturbo endocrino.

Indice dei Contenuti

Cos’è AZP-3601?

AZP-3601, noto anche come eneboparatide, è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento dell’ipoparatiroidismo cronico. Si tratta di un analogo sintetico dell’ormone paratiroideo, progettato per imitare l’azione dell’ormone paratiroideo naturale nell’organismo[1]. Questo ormone svolge un ruolo cruciale nella regolazione dei livelli di calcio nel sangue e nelle ossa.

Quale Condizione Tratta AZP-3601?

AZP-3601 è in fase di sviluppo per il trattamento dell’ipoparatiroidismo cronico (cHP). Si tratta di una rara condizione in cui l’organismo non produce abbastanza ormone paratiroideo. Di conseguenza, i pazienti affetti da cHP presentano spesso bassi livelli di calcio nel sangue, che possono portare a vari sintomi e complicazioni[1].

Come Viene Somministrato AZP-3601?

AZP-3601 si presenta come polvere liofilizzata, ovvero in forma liofilizzata. Prima dell’uso, deve essere ricostituita (miscelata) con acqua per iniezioni. Il farmaco viene quindi somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè iniettato appena sotto la pelle. Nella sperimentazione clinica, viene somministrato una volta al giorno[1].

Panoramica della Sperimentazione Clinica

È attualmente in corso una sperimentazione clinica per studiare AZP-3601. Questa sperimentazione è suddivisa in tre parti[1]:

  1. Parte A: È il primo studio a dose singola crescente (SAD) sull’uomo in volontari sani. Significa che il farmaco viene testato per la prima volta sull’uomo, con dosi gradualmente crescenti per valutarne la sicurezza.
  2. Parte B: È uno studio a dosi multiple crescenti (MAD) con 2 settimane di trattamento in volontari sani. Questa parte testa come l’organismo risponde a dosi ripetute del farmaco.
  3. Parte C: È uno studio MAD in aperto con una durata totale del trattamento di 3 mesi in pazienti con ipoparatiroidismo cronico. “In aperto” significa che sia i ricercatori che i pazienti sanno quale trattamento viene somministrato.

Cosa Viene Studiato?

La sperimentazione clinica sta investigando diversi aspetti di AZP-3601[1]:

  • Sicurezza e Tollerabilità: I ricercatori stanno monitorando eventuali effetti collaterali o reazioni avverse al farmaco.
  • Farmacocinetica: Questo implica lo studio di come l’organismo elabora il farmaco, incluso quanto rapidamente viene assorbito, come viene distribuito nell’organismo e come viene eliminato.
  • Farmacodinamica: Questo esamina come il farmaco influisce sull’organismo, in particolare il suo impatto sui livelli di calcio e fosfato nel sangue.

I ricercatori stanno misurando diversi risultati, tra cui[1]:

  • Il numero e i tipi di effetti collaterali
  • La concentrazione massima del farmaco nel sangue
  • Quanto tempo il farmaco rimane nell’organismo
  • Cambiamenti nei livelli di calcio e fosfato nel sangue
  • Nei pazienti con cHP, cambiamenti nella dose giornaliera necessaria di integratori di calcio orale e vitamina D attiva

Potenziali Benefici per i Pazienti

Sebbene i risultati completi della sperimentazione non siano ancora noti, AZP-3601 potrebbe potenzialmente offrire diversi benefici per i pazienti con ipoparatiroidismo cronico[1]:

  • Migliore controllo dei livelli di calcio nel sangue
  • Possibile riduzione della necessità di integratori di calcio e vitamina D
  • Miglioramento della qualità della vita grazie a una migliore gestione della condizione

È importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e sono necessarie ulteriori ricerche per confermare l’efficacia e la sicurezza di AZP-3601 nel trattamento dell’ipoparatiroidismo cronico.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco AZP-3601 (eneboparatide)
Condizione Studiata Ipoparatiroidismo Cronico
Disegno dello Studio 3 parti: Dose Singola Crescente (SAD), Dose Multipla Crescente (MAD) in volontari sani e MAD in aperto in pazienti
Somministrazione Iniezione sottocutanea, una volta al giorno
Esito Primario Eventi Avversi Emersi dal Trattamento (TEAEs)
Esiti Secondari Concentrazione del farmaco, effetti sui livelli di calcio e fosfato, modifiche nelle dosi orali di calcio e vitamina D
Durata dello Studio Fino a 2 settimane per le Parti A e B, fino a 3 mesi per la Parte C

FAQ

  • Che cos’è l’AZP-3601 e come funziona? L’AZP-3601, noto anche come eneboparatide, è un analogo sintetico dell’ormone paratiroideo. È progettato per imitare l’azione dell’ormone paratiroideo naturale, che aiuta a regolare i livelli di calcio nel corpo. Questo farmaco è in fase di studio come potenziale trattamento per l’ipoparatiroidismo cronico, una condizione in cui il corpo non produce abbastanza ormone paratiroideo.
  • Quali sono le diverse parti della sperimentazione clinica dell’AZP-3601? La sperimentazione clinica dell’AZP-3601 è composta da tre parti: la Parte A è uno studio a dose singola crescente (SAD) su volontari sani, la Parte B è uno studio a dosi multiple crescenti (MAD) con 2 settimane di trattamento su volontari sani, e la Parte C è uno studio MAD in aperto con una durata di trattamento di 3 mesi in pazienti con ipoparatiroidismo cronico.
  • Come viene somministrato l’AZP-3601 nelle sperimentazioni cliniche? L’AZP-3601 viene somministrato come iniezione sottocutanea (sotto la pelle) una volta al giorno. Il farmaco si presenta come una polvere liofilizzata che viene ricostituita con acqua per iniezioni prima dell’uso.
  • Quali sono i principali risultati misurati in questi studi? Il risultato primario misurato è il numero di Eventi Avversi Emergenti dal Trattamento (TEAEs) per valutare la sicurezza del farmaco. I risultati secondari includono la concentrazione del farmaco nel sangue, i suoi effetti sui livelli di calcio e fosfato e, nella Parte C, i cambiamenti nella dose giornaliera di calcio orale e vitamina D attiva richiesta dai pazienti.
  • Quanto durano le diverse parti della sperimentazione? La Parte A e la Parte B della sperimentazione durano fino a 2 settimane ciascuna, mentre la Parte C, che coinvolge pazienti con ipoparatiroidismo cronico, dura fino a 3 mesi. Questa durata più lunga nella Parte C permette ai ricercatori di osservare gli effetti dell’AZP-3601 per un periodo prolungato nella popolazione di pazienti target.

Studi clinici in corso su Azp-3601

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Glossario

  • Hypoparathyroidism: Una rara condizione in cui l'organismo non produce abbastanza ormone paratiroideo, portando a bassi livelli di calcio e altri squilibri nell'organismo.
  • Parathyroid hormone: Un ormone prodotto dalle ghiandole paratiroidee che aiuta a regolare i livelli di calcio, fosfato e vitamina D nell'organismo.
  • Subcutaneous injection: Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto appena sotto la pelle.
  • Lyophilized powder: Una forma liofilizzata di un medicinale che deve essere miscelata con un liquido prima dell'uso, spesso utilizzata per migliorare la stabilità e la durata di conservazione.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso l'organismo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sull'organismo, inclusi il suo meccanismo d'azione e gli effetti terapeutici.
  • Single Ascending Dose (SAD): Un tipo di studio clinico in cui viene somministrata una singola dose di farmaco ai partecipanti, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti per valutare la sicurezza e la tollerabilità.
  • Multiple Ascending Dose (MAD): Uno studio clinico in cui vengono somministrate dosi multiple di un farmaco nel tempo, con la dose che aumenta per ogni nuovo gruppo di partecipanti per valutare la sicurezza e gli effetti della somministrazione ripetuta.
  • Open-label study: Un tipo di studio clinico in cui sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
  • Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs): Qualsiasi evento medico sfavorevole che compare o peggiora dopo che un partecipante inizia a ricevere il trattamento in studio.