Indice
- Panoramica degli studi
- Popolazione studiata
- Fase dello studio e disegno
- Endpoint e cosa viene misurato
- Follow-up e tempi di osservazione
- Riepilogo del trial disponibile
Panoramica degli studi
Il trial disponibile riguarda AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA come innesto di equivalente cutaneo autologo, cioè tessuto della pelle creato con cellule della stessa persona. Lo studio è un trial clinico interventistico e ha come obiettivo principale la valutazione della sicurezza dopo il trapianto cutaneo.[1]
La condizione studiata è la recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB), indicata nel trial come malattia bersaglio. Il trial è stato autorizzato e coinvolge un numero molto piccolo di partecipanti, pari a 3.[1]
Popolazione studiata
Il trial riportato è rivolto ad adulti con RDEB. Nel materiale fornito non sono descritti altri criteri di partecipazione, come età precisa, gravità della malattia o caratteristiche cliniche richieste.[1]
Questo significa che, sulla base dei dati disponibili, lo studio è pensato per una popolazione molto specifica e ristretta. Il numero di partecipanti previsto è basso, quindi si tratta di una ricerca iniziale e molto controllata.[1]
Fase dello studio e disegno
Lo studio è in fase 1/2. Questa fase iniziale serve a raccogliere informazioni sia sulla sicurezza sia sui primi segnali di possibile beneficio del trattamento.[1]
Il trial è di tipo interventionale, cioè i partecipanti ricevono un trattamento studiato in modo attivo e non solo vengono osservati. Nel titolo del trial è indicato che si tratta di una terapia genica ex vivo, cioè una correzione genetica fatta fuori dal corpo sulle cellule della pelle prima dell’innesto.[1]
Endpoint e cosa viene misurato
L’endpoint primario è la comparsa di eventi avversi, eventi avversi gravi, reazioni avverse e reazioni avverse gravi. In parole semplici, lo studio controlla se dopo l’innesto compaiono problemi medici e quanto sono importanti.[1]
Questi dati vengono raccolti a ogni visita nei primi 12 mesi dopo l’innesto, con controlli indicati a M1, M2, M3, M6 e M12. Questo aiuta i ricercatori a vedere se ci sono problemi subito dopo il trattamento o nei mesi successivi.[1]
Follow-up e tempi di osservazione
Il protocollo prevede anche un follow-up a lungo termine di 5 anni. Dopo il primo anno, i controlli continuano a M18, M24, M30, M36, M42, M48, M54 e M60.[1]
Questo follow-up lungo è importante perché permette di monitorare la sicurezza nel tempo. Nei trial di questo tipo, osservare i partecipanti per anni aiuta a capire se il trattamento resta controllato anche dopo molto tempo.[1]
Riepilogo del trial disponibile
La tabella seguente riassume in modo semplice le informazioni principali del trial disponibile su AUTOLOGOUS KERATINOCYTES AND FIBROBLASTS TRANSDUCED WITH A RETROVIRAL VECTOR ENCODING COL7A1 CDNA.[1]
| Trial ID | Titolo | Fase | Condizione | Stato | Arruolamento | Endpoint principale |
|---|---|---|---|---|---|---|
| NCT04186650 | Phase I/II ex vivo gene therapy clinical trial for RDEB using autologous skin equivalent grafts genetically corrected with a COL7A1-encoding SIN retroviral vector | Phase 1/2 | Recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) | Authorised | 3 | Eventi avversi e reazioni avverse nei primi 12 mesi e nel follow-up di 5 anni |
