In breve
I trial clinici stanno studiando le cellule stromali perivascolari adipose umane autologhe geneticamente modificate per secernere il ligando solubile correlato al fattore di necrosi tumorale induttore di apoptosi (TRAIL) in persone con cancro al pancreas localmente avanzato. Lo studio valuta la sicurezza e i primi segnali di efficacia quando questa terapia genica basata su cellule viene somministrata con la chemioterapia standard. Si concentra su pazienti con adenocarcinoma duttale del pancreas non resecabile.
Punti chiave
- I trial clinici su cellule stromali perivascolari adipose umane autologhe geneticamente modificate per secernere il ligando solubile correlato al fattore di necrosi tumorale induttore di apoptosi sono in corso su persone con cancro al pancreas localmente avanzato. Lo studio principale è un trial di Fase 1/2 in pazienti con adenocarcinoma duttale del pancreas non resecabile. Valuta la sicurezza, la prima efficacia e la ricerca della dose quando il trattamento viene somministrato mediante iniezione guidata da ecografia nel tumore insieme alla chemioterapia standard. Il trial è aperto e non randomizzato, con un arruolamento di 18 pazienti. Lo studio mira anche a individuare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la fase IIb.
Panoramica del trial clinico
Uno studio autorizzato sta investigando le cellule stromali perivascolari adipose umane autologhe geneticamente modificate per secernere il ligando solubile correlato al fattore di necrosi tumorale induttore di apoptosi in persone con cancro al pancreas localmente avanzato, descritto anche come adenocarcinoma duttale del pancreas non resecabile, cioè che non può essere rimosso con la chirurgia.
Lo studio sta testando RR001, una terapia genica basata su cellule, insieme alla chemioterapia standard a base di GEM/Nab-PTX.
A chi è destinato il trial
La popolazione target sono pazienti con adenocarcinoma pancreatico localmente avanzato e non resecabile.
I dati di origine non elencano regole dettagliate di inclusione o esclusione, quindi il principale gruppo di partecipanti conosciuto è costituito da persone con questa specifica situazione di cancro pancreatico.
Come viene somministrato il trattamento nello studio
RR001 viene somministrato mediante iniezione intratumorale, il che significa che il trattamento è iniettato direttamente nel tumore.
Le iniezioni sono guidate da ecografia, quindi l'imaging viene utilizzato per posizionare l'ago nel tumore con maggiore precisione.
Il trial combina RR001 con i farmaci di chemioterapia standard indicati nei dati di origine come Gemsol e Abraxane.
Cosa vuole apprendere il trial
L'obiettivo principale è studiare la sicurezza di RR001 intratumorale quando viene usato con la chemioterapia standard.
Lo studio valuta anche la prima efficacia, cioè se il trattamento mostra segni di beneficio contro il cancro.
Un altro obiettivo è la ricerca della dose: i ricercatori vogliono identificare la dose massima tollerata (la dose più alta che può essere somministrata senza troppe gravi reazioni avverse) e la dose raccomandata per la fase IIb per studi futuri.
Fase e disegno del trial
Questo è uno studio di Fase 1/2, quindi combina la valutazione precoce della sicurezza e della dose con una prima osservazione di un possibile beneficio.
Lo studio è aperto, il che significa che sia i ricercatori sia i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
È anche non randomizzato, il che significa che i partecipanti non sono assegnati casualmente a diversi gruppi di trattamento.
Endpoint principali
Gli endpoint primari sono la sicurezza delle iniezioni intratumorali guidate da ecografia e la determinazione della MTD e della RP2D dopo tre livelli di dose.
In parole semplici, lo studio vuole capire quanto sia sicuro il trattamento, quanta dose può essere somministrata e quale dose dovrebbe essere usata negli studi futuri.
Dettagli chiave del trial
L'ID del trial è NCT06861452, il suo stato è Autorizzato, e l'arruolamento previsto è di 18 pazienti.
Poiché si tratta di uno studio piccolo in fase precoce, il suo scopo principale è raccogliere le prime evidenze di sicurezza e dosaggio piuttosto che dimostrare un beneficio a lungo termine.