#1 Ricerca di studi clinici in Europa

Seleziona una regione:

Autologous Cord Blood-Derived Mononuclear Cells

Questo articolo discute uno studio clinico innovativo che indaga l’uso di Cellule Mononucleari Autologhe derivate dal Sangue del Cordone Ombelicale come potenziale trattamento per i neonati con encefalopatia ipossico-ischemica (EII). Lo studio, denominato NEOSTEM, mira a valutare la sicurezza, la fattibilità e l’efficacia preliminare di questa terapia cellulare nel migliorare i risultati per i neonati colpiti da questa grave condizione. Esploreremo gli obiettivi dello studio, i criteri di eleggibilità e le potenziali implicazioni per l’assistenza neonatale.

Indice dei Contenuti

Cosa sono le Cellule Mononucleate Autologhe Derivate dal Sangue del Cordone Ombelicale?

Le cellule mononucleate autologhe derivate dal sangue del cordone ombelicale sono un tipo di terapia cellulare ottenuta dal sangue del cordone ombelicale del neonato stesso. Queste cellule, note anche come “Hau-UCB-mnc” o “Cellule mononucleate autologhe derivate dal sangue del cordone ombelicale umano”, sono oggetto di studio come potenziale trattamento per alcune condizioni neonatali[1].

Questo trattamento rientra nella categoria delle terapie avanzate, in particolare della terapia cellulare. Le cellule vengono raccolte dal sangue del cordone ombelicale dello stesso neonato che riceverà il trattamento, motivo per cui viene definito “autologo” (che significa proveniente da se stessi)[1].

Condizione Medica: Encefalopatia Ipossico-Ischemica Neonatale

La principale condizione medica oggetto di studio per questo trattamento è l’encefalopatia ipossico-ischemica neonatale (EII). Si tratta di una grave condizione che si verifica quando il cervello di un neonato non riceve abbastanza ossigeno o flusso sanguigno intorno al momento della nascita[1].

L’EII può portare a danni cerebrali e causare problemi neurologici a lungo termine. Attualmente, uno dei principali trattamenti per l’EII è l’ipotermia terapeutica (raffreddamento della temperatura corporea del neonato), ma i ricercatori stanno esplorando se la terapia cellulare possa fornire benefici aggiuntivi[1].

Dettagli del Trattamento

Il trattamento prevede la preparazione di una sospensione delle cellule del sangue del cordone ombelicale per l’infusione endovenosa. Il dosaggio viene calcolato in base al peso del neonato, con un obiettivo di 50 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo[1].

I dettagli chiave del trattamento includono:

  • Forma: Sospensione per infusione endovenosa (EV)
  • Via di somministrazione: Uso endovenoso
  • Dose giornaliera massima: 500 milioni di unità formanti colonie per grammo (UFC/g)
  • Dose totale massima: 100 milioni di UFC/g
  • Periodo massimo di trattamento: 3 giorni

Criteri di Idoneità

Non tutti i neonati con EII saranno idonei per questo trattamento sperimentale. Lo studio ha criteri specifici di inclusione ed esclusione[1]:

Criteri di Inclusione:

  • Segni di encefalopatia entro 6 ore dalla nascita (classificazione di Sarnat e Sarnat, punteggio ≥ 2)
  • Elettroencefalogramma (EEG) o EEG ad ampiezza integrata (aEEG) anormale entro 6 ore dalla nascita
  • Sottoposto a ipotermia terapeutica
  • Assenza di infezione materna da HIV, HTLV 1 o 2, virus dell’epatite B o C
  • Sierologia materna negativa per la sifilide
  • Consenso scritto dei genitori

Criteri di Esclusione:

  • Gravi anomalie congenite, incluse gravi malattie metaboliche
  • Grave infezione materno-fetale responsabile della carenza di ossigeno
  • Trauma cranico che causa emorragia intracranica
  • Grave restrizione della crescita intrauterina (peso alla nascita < 1800g)
  • Neonato la cui morte è prevedibile a breve termine
  • Rifiuto dei genitori
  • Neonato nato in circostanze specifiche (dettagli non forniti)
  • Impossibilità di raccogliere il sangue del cordone ombelicale

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali dell’attuale ricerca su questo trattamento sono[1]:

  1. Obiettivo primario: Testare la sicurezza e la fattibilità dell’uso di cellule staminali autologhe del sangue del cordone ombelicale come trattamento curativo per l’encefalopatia ipossico-ischemica neonatale.
  2. Obiettivi secondari:
    • Valutare l’efficacia di questo trattamento nella prevenzione delle complicanze neurologiche
    • Determinare il momento ottimale per la somministrazione della preparazione cellulare

Misure di Sicurezza ed Efficacia

I ricercatori monitoreranno attentamente diversi aspetti per garantire la sicurezza del trattamento e valutarne i potenziali benefici[1]:

  • Sicurezza: Registreranno eventuali eventi avversi clinici o paraclinici durante il follow-up a breve e lungo termine del bambino che potrebbero essere attribuiti al trattamento cellulare.
  • Fattibilità: Lo studio misurerà la percentuale di bambini per i quali la procedura di terapia cellulare potrebbe essere completata secondo i criteri di qualità richiesti.
  • Efficacia preliminare: I ricercatori valuteranno la funzione dello sviluppo neurologico dei bambini trattati fino a 2 anni di età per vedere se ci sono miglioramenti rispetto alle cure standard.

È importante notare che questo è uno studio clinico di Fase II, il che significa che è ancora nelle prime fasi della ricerca. Saranno necessari ulteriori studi per comprendere appieno la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento prima che possa diventare ampiamente disponibile[1].

Aspetto Dettagli
Nome dello Studio NEOSTEM (Encefalopatia ipossico-ischemica neonatale: studio di sicurezza e fattibilità di un trattamento curativo con cellule staminali autologhe del cordone ombelicale)
Categoria dello Studio Studio clinico di Fase II
Obiettivo Principale Testare la sicurezza e la fattibilità del trattamento con cellule staminali autologhe del cordone ombelicale nell’encefalopatia ipossico-ischemica neonatale
Obiettivi Secondari Testare l’efficacia nella prevenzione delle sequele neurologiche; Determinare i tempi ottimali di somministrazione della preparazione cellulare
Criteri Principali di Inclusione Segni di encefalopatia entro 6 ore di età; Ipotermia terapeutica; Consenso scritto dei genitori
Criteri Principali di Esclusione Anomalie congenite maggiori; Grave infezione materno-fetale; Trauma cranico con emorragia intracranica; Grave IUGR
Endpoint Primari Insorgenza di eventi avversi; Fattibilità di completare la procedura di terapia cellulare
Endpoint Secondario Efficacia preliminare misurata dalla funzione dello sviluppo neurologico fino a 2 anni
Trattamento Cellule mononucleate autologhe derivate dal cordone ombelicale, somministrate per via endovenosa
Dose Giornaliera Massima 500.000.000 CFU/g
Periodo Massimo di Trattamento 3 giorni

FAQ

  • Che cos’è l’encefalopatia ipossico-ischemica (HIE)? L’encefalopatia ipossico-ischemica (HIE) è una grave condizione che si verifica nei neonati quando il loro cervello non riceve abbastanza ossigeno o flusso sanguigno durante il parto. Questo può portare a danni cerebrali e potenziali problemi neurologici a lungo termine.
  • Cosa sono le Cellule Mononucleate Autologhe derivate dal Sangue del Cordone Ombelicale? Le Cellule Mononucleate Autologhe derivate dal Sangue del Cordone Ombelicale sono cellule staminali prelevate dal sangue del cordone ombelicale del bambino alla nascita. Queste cellule hanno il potenziale di svilupparsi in vari tipi di cellule e sono oggetto di studio per la loro capacità di riparare i tessuti danneggiati, incluso il tessuto cerebrale.
  • Qual è l’obiettivo principale dello studio NEOSTEM? L’obiettivo principale dello studio NEOSTEM è verificare la sicurezza e la fattibilità dell’utilizzo delle Cellule Mononucleate Autologhe derivate dal Sangue del Cordone Ombelicale come trattamento per i neonati con encefalopatia ipossico-ischemica.
  • Come vengono somministrate le cellule staminali in questo studio? Le cellule staminali vengono somministrate per via endovenosa, il che significa che vengono iniettate direttamente nel flusso sanguigno del bambino.
  • Quali sono i potenziali benefici di questo trattamento? I ricercatori sperano che questo trattamento possa aiutare a prevenire le complicazioni neurologiche nei bambini con HIE. Lo studio mira a valutare l’efficacia della terapia cellulare nel ridurre i problemi neurologici a lungo termine associati alla condizione.

Studi clinici in corso su Autologous Cord Blood-Derived Mononuclear Cells

  • Data di inizio: 2020-02-05

    Studio di trattamento con cellule staminali autologhe del cordone ombelicale in neonati con encefalopatia ipossico-ischemica: valutazione della sicurezza e fattibilità

    Reclutamento in corso

    2 1 1

    Lo studio esamina il trattamento della encefalopatia ipossico-ischemica neonatale, una condizione che si verifica quando il cervello del neonato non riceve abbastanza ossigeno durante o subito dopo la nascita. Il trattamento proposto utilizza cellule staminali autologhe derivate dal sangue del cordone ombelicale del neonato stesso, che vengono preparate come sospensione per infusione endovenosa. Lo scopo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Francia

Glossario

  • Hypoxic-ischemic encephalopathy (HIE): Una grave condizione nei neonati in cui il cervello non riceve abbastanza ossigeno o flusso sanguigno intorno al momento della nascita, che può potenzialmente portare a danni cerebrali.
  • Autologous: Riferito a cellule o tessuti ottenuti dallo stesso individuo. In questo contesto, significa che le cellule staminali del sangue del cordone ombelicale provengono dal cordone ombelicale del bambino stesso.
  • Mononuclear cells: Un tipo di cellula del sangue con un singolo nucleo rotondo. Queste cellule includono cellule staminali e cellule immunitarie che possono potenzialmente aiutare nella riparazione e rigenerazione dei tessuti.
  • Therapeutic hypothermia: Un trattamento medico che prevede il raffreddamento della temperatura corporea del bambino per aiutare a ridurre i danni cerebrali nei casi di HIE.
  • Sarnat and Sarnat classification: Un sistema di punteggio utilizzato per valutare la gravità dell'HIE nei neonati in base al loro livello di coscienza, tono muscolare, riflessi e altri fattori.
  • aEEG: Elettroencefalogramma ad ampiezza integrata, un metodo per monitorare l'attività cerebrale nei neonati.
  • IUGR: Restrizione della crescita intrauterina, una condizione in cui il bambino non cresce come previsto durante la gravidanza.
  • Neurodevelopmental function: Lo sviluppo della funzione cerebrale legata all'apprendimento, alla memoria, al comportamento e alle capacità motorie durante la crescita del bambino.