Indice dei Contenuti
- Cos’è la Terapia CRISPR CAR T-Cell?
- Condizioni Bersaglio
- Obiettivi dello Studio
- Criteri di Eleggibilità
- Endpoint dello Studio
- Informazioni sul Farmaco
Cos’è la Terapia CRISPR CAR T-Cell?
La terapia CRISPR CAR T-cell è un approccio terapeutico innovativo che combina due tecnologie all’avanguardia nel trattamento del cancro: l’editing genetico CRISPR e la terapia CAR (Recettore Chimerico dell’Antigene) T-cell. Questo trattamento è oggetto di studio per il suo potenziale nella lotta contro vari tipi di cancro, inclusi i tumori del sangue e i tumori solidi[1].
In questa terapia, le cellule T (un tipo di cellula immunitaria) vengono prelevate da un donatore (allogeneico significa da qualcuno diverso dal paziente). Queste cellule vengono poi geneticamente modificate utilizzando la tecnologia CRISPR/Cas9 per creare recettori speciali sulla loro superficie chiamati CAR. Questi CAR sono progettati per riconoscere e mirare a una proteina specifica (in questo caso, CD19) presente sulle cellule tumorali[1].
Condizioni Bersaglio
La terapia CRISPR CAR T-cell in studio mira a trattare due ampie categorie di cancro[1]:
- Neoplasie Ematologiche: Sono tumori che colpiscono il sangue, il midollo osseo e i linfonodi. Esempi includono leucemia, linfoma e mieloma multiplo.
- Neoplasie Solide: Sono tumori che formano masse solide in varie parti del corpo, come polmoni, seno o colon.
Obiettivi dello Studio
L’obiettivo principale di questo studio di follow-up a lungo termine è valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia cellulare CRISPR CAR in pazienti con tumori del sangue e tumori solidi per un periodo prolungato (fino a 15 anni)[1]. Lo studio ha due obiettivi primari:
- Sicurezza a Lungo Termine: Valutare eventuali effetti collaterali o complicazioni a lungo termine che potrebbero derivare dal trattamento.
- Efficacia a Lungo Termine: Determinare quanto bene il trattamento continua a funzionare nel tempo nel controllare o eliminare il cancro.
Criteri di Eleggibilità
Per partecipare a questo studio di follow-up a lungo termine, i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri[1]:
- Essere in grado di comprendere e rispettare le procedure dello studio
- Firmare volontariamente un documento di consenso informato
- Aver precedentemente ricevuto la terapia cellulare CRISPR CAR
È importante notare che non sono menzionati criteri di esclusione specifici per questo studio, il che suggerisce che mira a includere un’ampia gamma di pazienti che hanno subito questo trattamento[1].
Endpoint dello Studio
Lo studio misurerà diversi risultati per valutare gli effetti a lungo termine della terapia[1]:
- Endpoint Primario: L’insorgenza di effetti collaterali, tra cui:
- Eventi avversi gravi correlati alla terapia cellulare CRISPR CAR
- Eventi avversi di particolare interesse
- Endpoint Secondari:
- Sopravvivenza globale: Quanto a lungo i pazienti vivono dopo aver ricevuto il trattamento
- Durata della remissione/risposta: Per quanto tempo il cancro rimane controllato o non rilevabile dopo il trattamento
Informazioni sul Farmaco
Il farmaco specifico studiato in questa sperimentazione si chiama CTX110[1]. Ecco alcuni dettagli chiave su questo trattamento:
- Nome Completo: Cellule T CAR geneticamente modificate mediante CRISPR/Cas9 allogeniche che mirano all’antigene CD19
- Forma: Dispersione per infusione (una forma liquida che viene somministrata direttamente nel flusso sanguigno)
- Via di Somministrazione: Endovenosa (attraverso una vena)
- Produttore: CRISPR Therapeutics AG
Questa terapia è considerata una terapia cellulare, il che significa che utilizza cellule viventi come trattamento. In questo caso, le cellule sono cellule T che sono state geneticamente modificate per colpire le cellule tumorali in modo più efficace[1].
