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Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche Derivate dal Tessuto Adiposo: Un Trattamento Promettente per Gravi Condizioni Autoimmuni

Questo articolo approfondisce l’uso delle Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche derivate dal tessuto Adiposo, Espanse Ex-Vivo (ASCs) negli studi clinici. Queste cellule rappresentano una terapia avanzata innovativa che viene studiata per il trattamento di condizioni gravi come la sclerosi sistemica e la sindrome di Stevens-Johnson/necrolisi epidermica tossica (SJS-TEN). Esploreremo i potenziali benefici, le considerazioni sulla sicurezza e gli sforzi di ricerca in corso per sfruttare il potere terapeutico di queste cellule nel trattamento di condizioni mediche complesse.

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    Indice dei Contenuti

    Cosa sono le Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche Derivate dal Tessuto Adiposo?

    Le Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche Derivate dal Tessuto Adiposo (ASC) sono un tipo di terapia cellulare che mostra promesse nel trattamento di varie gravi condizioni autoimmuni. Queste cellule, note anche come MxASC01 o cellule stromali mesenchimali allogeniche espanse isolate dal tessuto adiposo addominale, sono derivate dal tessuto adiposo di donatori sani e vengono espanse in laboratorio[1][2].

    Il termine “allogenico” significa che queste cellule provengono da un donatore anziché dal corpo del paziente stesso. Le “cellule stromali mesenchimali” sono un tipo di cellula staminale che può svilupparsi in diversi tipi di cellule e ha proprietà uniche che le rendono preziose per il trattamento di determinate malattie.

    Come Funzionano Queste Cellule?

    Le ASC hanno diversi meccanismi che le rendono potenzialmente efficaci nel trattamento di condizioni autoimmuni:

    • Immunomodulazione: Possono regolare il sistema immunitario, potenzialmente riducendo l’infiammazione dannosa[1].
    • Riparazione tissutale: Queste cellule possono aiutare nella riparazione dei tessuti danneggiati[1].
    • Effetti anti-infiammatori: Le ASC possono ridurre l’infiammazione nel corpo[1].

    Quali Condizioni Vengono Trattate?

    Gli studi clinici attuali stanno investigando l’uso delle ASC nel trattamento di:

    • Sclerosi Sistemica (SSc): Una rara malattia autoimmune che causa l’indurimento e il restringimento della pelle e dei tessuti connettivi[1].
    • Sindrome di Stevens-Johnson/Necrolisi Epidermica Tossica (SJS-TEN): Una grave reazione cutanea, spesso causata da farmaci, che provoca la formazione di vesciche e il distacco della pelle[2].

    Come Vengono Somministrate?

    Le ASC vengono somministrate tramite infusione endovenosa. Ciò significa che vengono introdotte direttamente nel flusso sanguigno attraverso una vena. La dose tipica in studio è di 2 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo[1][2].

    Studi Clinici Attuali

    Due importanti studi clinici sono attualmente in corso:

    1. Studio MSC-AT-SSc: Questo studio di Fase I/II sta studiando l’uso delle ASC in pazienti con sclerosi sistemica grave. Mira a valutare la sicurezza e la potenziale efficacia di una o due infusioni di ASC[1].
    2. Studio LYSYME: Questo studio di Fase I/II sta investigando l’uso delle ASC in pazienti con Sindrome di Stevens-Johnson/Necrolisi Epidermica Tossica (SJS-TEN). Mira a valutare la sicurezza e l’efficacia delle ASC nel promuovere la guarigione della pelle in questi pazienti[2].

    Sicurezza ed Efficacia

    L’obiettivo principale di questi studi è valutare la sicurezza del trattamento con ASC. I ricercatori stanno monitorando eventuali effetti avversi, in particolare quelli che potrebbero essere gravi. In termini di efficacia, gli studi stanno esaminando vari risultati, tra cui:

    • Miglioramenti della condizione della pelle (sia per SSc che per SJS-TEN)[1][2]
    • Cambiamenti nella funzione polmonare (per SSc)[1]
    • Miglioramenti della qualità della vita[1]
    • Velocità di guarigione della pelle (per SJS-TEN)[2]

    Ricerca Futura e Potenziale

    Questi studi clinici rappresentano una ricerca in fase iniziale sul potenziale delle ASC per il trattamento di gravi condizioni autoimmuni. Se avranno successo, questo trattamento potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti con condizioni che attualmente hanno opzioni di trattamento limitate. La ricerca futura potrebbe esplorare:

    • L’uso delle ASC in altre condizioni autoimmuni o infiammatorie
    • Dosaggi ottimali e programmi di trattamento
    • Effetti a lungo termine e potenziale di modifica della malattia

    Come per qualsiasi trattamento sperimentale, è importante che i pazienti discutano i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari e comprendano che sono necessarie ulteriori ricerche per stabilire pienamente la sicurezza e l’efficacia di questa terapia.

    Aspect Details
    Treatment Cellule Stromali Mesenchimali Allogeniche Derivate dal Tessuto Adiposo, Espanse Ex-Vivo
    Administration Infusione endovenosa per 45 minuti fino a 1 ora
    Dosage 2×10^6 cellule/kg di peso corporeo
    Conditions Studied Sclerosi Sistemica Grave, Sindrome di Stevens-Johnson/Necrolisi Epidermica Tossica (SJS-TEN)
    Primary Objectives Valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia cellulare
    Key Endpoints Tasso di eventi avversi gravi, guarigione della pelle (punteggio cutaneo di Rodnan modificato), funzione polmonare (CVF, DLCO), misure della qualità della vita
    Safety Monitoring Eventi avversi, risposte immunitarie, alloimmunizzazione
    Potential Benefits Miglioramento della guarigione della pelle, della funzione degli organi e della qualità della vita nelle condizioni autoimmuni e cutanee gravi
    Trial Phases Fase I/II (fase iniziale, focalizzata sulla sicurezza e sui primi segnali di efficacia)

    Domande frequenti per i pazienti

    • Cosa sono le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dal tessuto adiposo? Le cellule stromali mesenchimali allogeniche derivate dal tessuto adiposo sono un tipo di terapia cellulare donatori. Queste cellule vengono espanse in laboratorio e possono essere somministrate ai pazienti per potenzialmente aiutare con varie condizioni mediche, in particolare quelle che coinvolgono infiammazione o danno tissutale.
    • Quali condizioni vengono studiate utilizzando queste cellule? Gli studi clinici menzionati stanno investigando l’uso di queste cellule per la sclerosi sistemica grave (una malattia del tessuto connettivo) e la sindrome di Stevens-Johnson/necrolisi epidermica tossica (SJS-TEN), che sono gravi reazioni cutanee.
    • Come vengono somministrate queste cellule ai pazienti? Negli studi descritti, le cellule vengono somministrate tramite infusione endovenosa, il che significa che vengono somministrate direttamente nel flusso sanguigno del paziente per un periodo di 45 minuti fino a 1 ora.
    • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza della terapia cellulare e valutare la sua potenziale efficacia nel trattamento delle condizioni mirate. I ricercatori stanno esaminando fattori come eventi avversi, guarigione della pelle e miglioramenti nella funzione degli organi.
    • Ci sono preoccupazioni specifiche sulla sicurezza di questo trattamento? Come per qualsiasi nuova terapia, la sicurezza è una preoccupazione primaria. Gli studi stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi, in particolare quelli gravi. Stanno anche controllando le potenziali reazioni immunitarie alle cellule, poiché provengono da donatori anziché dai pazienti stessi.

    Studi in corso con Allogeneic Adipose-Derived Mesenchymal Stromal Cells, Ex-Vivo Expanded

    • Data di inizio: 2024-04-15

      Studio clinico con cellule stromali mesenchimali allogeniche per il trattamento della sindrome di Lyell in pazienti adulti con coinvolgimento cutaneo superiore al 10%

      Reclutamento

      2 1 1

      Questo studio clinico esamina il trattamento della sindrome di Stevens-Johnson/Necrolisi Epidermica Tossica (SJS-TEN), una grave malattia della pelle che causa il distacco dell’epidermide. La ricerca utilizza cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo di donatori, che vengono coltivate in laboratorio e poi somministrate ai pazienti attraverso infusione endovenosa. Il trattamento prevede l’utilizzo di MxASC01, una…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia
    • Data di inizio: 2025-01-08

      Studio su cellule stromali mesenchimali allogeniche per pazienti con sclerosi sistemica grave

      Reclutamento

      2 1

      La sclerosi sistemica è una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni, causando indurimento e cicatrizzazione dei tessuti. Questo studio clinico si concentra su pazienti con forme gravi di questa malattia. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo. Queste cellule vengono coltivate in laboratorio…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia

    Glossario

    • Allogeneic: Cellule o tessuti che vengono prelevati da un individuo diverso della stessa specie, anziché dal paziente stesso.
    • Mesenchymal Stromal Cells: Un tipo di cellula che può svilupparsi in diversi tipi di tessuti e ha potenziali effetti terapeutici, incluse proprietà antinfiammatorie.
    • Ex-Vivo Expanded: Cellule che sono state coltivate e moltiplicate fuori dal corpo in laboratorio prima di essere somministrate a un paziente.
    • Systemic Sclerosis: Una rara malattia autoimmune che causa indurimento e irrigidimento della pelle e può colpire gli organi interni.
    • Stevens-Johnson Syndrome/Toxic Epidermal Necrolysis (SJS-TEN): Gravi reazioni cutanee, solitamente causate da farmaci, che possono portare a danni diffusi e distacco della pelle.
    • Intravenous Infusion: Un metodo per somministrare farmaci o altre sostanze direttamente in una vena per un periodo di tempo.
    • Adverse Event: Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
    • CTCAE: Criteri terminologici comuni per gli eventi avversi, un sistema standardizzato per classificare la gravità degli effetti collaterali nella terapia del cancro e altri trattamenti medici.
    • Modified Rodnan Skin Score (mRSS): Un metodo utilizzato per valutare l'estensione e la gravità del coinvolgimento cutaneo nella sclerosi sistemica.
    • Forced Vital Capacity (FVC): Una misura della funzione polmonare che rappresenta la quantità totale di aria espirata con forza dopo un respiro profondo.
    • Diffusing Capacity of Lung for Carbon Monoxide (DLCO): Un test che misura quanto bene l'ossigeno passa dai polmoni al sangue.
    • Quality-Adjusted Life Year (QALY): Una misura del carico di malattia che tiene conto sia della qualità che della quantità di vita vissuta, utilizzata nella valutazione del valore degli interventi medici.