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2ʹ-O-(2-Methoxyethyl) Antisense Oligonucleotide Targeting Microtubule-Associated Protein Tau Pre-Mrna

Sono in corso studi clinici per valutare BIIB080, un nuovo farmaco progettato per il trattamento del deterioramento cognitivo lieve (MCI) dovuto alla malattia di Alzheimer (AD) e alla demenza lieve da AD. Questo oligonucleotide antisenso ha come bersaglio il pre-mRNA della proteina tau associata ai microtubuli e viene testato per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità in pazienti di età compresa tra 50 e 80 anni. Gli studi mirano a valutare il potenziale del farmaco nel migliorare la funzione cognitiva e rallentare la progressione dei sintomi della malattia di Alzheimer.

Indice dei Contenuti

Cos’è BIIB080?

BIIB080 è un farmaco sperimentale in fase di sviluppo per il trattamento della malattia di Alzheimer (MA). È noto anche con altri nomi, tra cui oligonucleotide antisenso 2′-O-(2-metossietil) mirato al pre-mRNA della proteina tau associata ai microtubuli, ISIS 814907, e BIIB080[1]. Questo farmaco è classificato come oligonucleotide antisenso, un tipo di farmaco che prende di mira specifiche informazioni genetiche nelle cellule[2].

Come funziona BIIB080?

BIIB080 agisce prendendo di mira una proteina chiamata tau, che si ritiene svolga un ruolo cruciale nella malattia di Alzheimer. Nella MA, le proteine tau possono diventare anomale e formare grovigli nelle cellule cerebrali, contribuendo alla morte cellulare e al declino cognitivo. BIIB080 è progettato per ridurre la produzione della proteina tau interferendo con le istruzioni genetiche (pre-mRNA) che le cellule utilizzano per produrre tau[1]. Riducendo i livelli di tau, i ricercatori sperano di rallentare o potenzialmente arrestare la progressione della malattia di Alzheimer.

Quali condizioni tratta BIIB080?

BIIB080 è in fase di studio per il trattamento di due condizioni strettamente correlate[1][2]:

  • Deterioramento Cognitivo Lieve (MCI) dovuto alla Malattia di Alzheimer: Questa è una fase precoce di perdita di memoria o di altre capacità cognitive maggiore del normale per l’età di una persona, ma non abbastanza grave da interferire significativamente con la vita quotidiana.
  • Demenza lieve da Malattia di Alzheimer: Questa è la fase iniziale della malattia di Alzheimer in cui i sintomi sono evidenti ma consentono ancora una certa indipendenza nelle attività quotidiane.

Studi Clinici per BIIB080

BIIB080 è attualmente in fase di valutazione in studi clinici per valutarne la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia nel trattamento della malattia di Alzheimer. Lo studio principale, noto come studio CELIA, è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo[1][2]. Ciò significa che:

  • I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere BIIB080 o un placebo (una sostanza senza principi attivi).
  • Né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il farmaco effettivo o il placebo durante lo studio.
  • Gli effetti di BIIB080 saranno confrontati con quelli del placebo per determinare se il farmaco è efficace.

L’obiettivo principale di questi studi è vedere se BIIB080 può migliorare o rallentare la progressione dei sintomi nelle persone con deterioramento cognitivo lieve dovuto alla MA o demenza lieve da MA. I ricercatori sono particolarmente interessati a come il farmaco influisce sui punteggi dei test che misurano la funzione cognitiva e le attività della vita quotidiana[1][2].

Chi può partecipare agli studi su BIIB080?

Gli studi clinici per BIIB080 hanno criteri specifici per chi può partecipare. In generale, i partecipanti idonei sono[1][2]:

  • Tra i 50 e gli 80 anni di età
  • Diagnosticati con deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer o demenza lieve da Alzheimer
  • Mostrano evidenze di patologia amiloide (un’altra proteina associata alla MA) nel loro cervello
  • Ottengono punteggi entro determinati intervalli nei test cognitivi
  • Hanno un partner di cura che può fornire informazioni sulle loro capacità cognitive e funzionali

Ci sono anche diversi fattori che possono escludere qualcuno dalla partecipazione, come determinate condizioni mediche o la precedente partecipazione ad altri studi clinici sulla MA[1][2].

Potenziali Benefici e Rischi

Poiché BIIB080 è ancora in fase sperimentale, i suoi benefici e rischi completi non sono ancora noti. I potenziali benefici potrebbero includere il rallentamento della progressione dei sintomi della malattia di Alzheimer, ma questo non è stato ancora dimostrato. Come per qualsiasi studio clinico, ci sono anche potenziali rischi ed effetti collaterali. Gli studi sono progettati per monitorare attentamente i partecipanti per eventuali eventi avversi o effetti collaterali gravi[1][2].

Somministrazione di BIIB080

BIIB080 viene somministrato come soluzione per iniezione per uso intratecale, il che significa che viene iniettato direttamente nel liquido che circonda il cervello e il midollo spinale[1][2]. Questo metodo di somministrazione permette al farmaco di bypassare la barriera emato-encefalica e raggiungere più efficacemente il suo obiettivo nel sistema nervoso centrale. L’esatto programma di dosaggio e le quantità sono oggetto di studio nell’ambito degli studi clinici.

Aspect Details
Drug Name BIIB080 (Oligonucleotide Antisenso 2′-O-(2-Metossietile))
Target Condition Deterioramento Cognitivo Lieve dovuto alla Malattia di Alzheimer e Demenza Lieve da Malattia di Alzheimer
Administration Iniezione intratecale
Age Group Da 50 a 80 anni
Primary Outcome Variazione del punteggio CDR-SB dal basale alla Settimana 76
Secondary Outcomes Variazioni in ADCS-ADL-MCI, ADAS-Cog 13, MMSE, Modified iADRS, ADCOMS; Sicurezza e tollerabilità
Key Inclusion Criteria MCI dovuto ad AD o demenza lieve da AD, punteggi specifici dei test cognitivi, evidenza di patologia amiloide
Key Exclusion Criteria Allergia nota al BIIB080, uso di altri farmaci modificanti la malattia di Alzheimer, partecipazione a determinati altri studi clinici

FAQ

  • Che cos’è BIIB080? BIIB080 è un oligonucleotide antisenso che ha come bersaglio il pre-mRNA della proteina tau associata ai microtubuli. È oggetto di studio come potenziale trattamento per il deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer e la demenza lieve da Alzheimer.
  • Come viene somministrato BIIB080? BIIB080 viene somministrato per via intratecale, il che significa che viene iniettato direttamente nel liquido cerebrospinale che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • Qual è l’obiettivo principale degli studi clinici su BIIB080? L’obiettivo principale è caratterizzare la risposta alla dose nel cambiamento rispetto al basale fino alla Settimana 76 utilizzando il punteggio Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB), che misura le prestazioni cognitive e funzionali.
  • Chi può partecipare a questi studi clinici? I partecipanti idonei sono adulti di età compresa tra 50 e 80 anni con deterioramento cognitivo lieve dovuto alla malattia di Alzheimer o demenza lieve da Alzheimer. Devono soddisfare criteri specifici, inclusi determinati punteggi nei test cognitivi e prove di patologia amiloide.
  • Quali sono alcuni dei principali risultati misurati in questi studi? Gli studi misurano i cambiamenti nelle capacità cognitive e funzionali utilizzando varie scale come CDR-SB, ADCS-ADL-MCI, ADAS-Cog 13, MMSE e altre. Valutano inoltre la sicurezza e la tollerabilità di BIIB080 monitorando gli eventi avversi.

Sperimentazioni cliniche in corso su 2ʹ-O-(2-Methoxyethyl) Antisense Oligonucleotide Targeting Microtubule-Associated Protein Tau Pre-Mrna

  • La sperimentazione non è ancora iniziata

    Studio sull’Efficacia e Sicurezza di BIIB080 in Pazienti con Lieve Compromissione Cognitiva o Demenza Lieve da Malattia di Alzheimer

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1

    Lo studio si concentra su persone con Lieve Compromissione Cognitiva dovuta alla Malattia di Alzheimer o Demenza da Malattia di Alzheimer lieve. La ricerca mira a valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un farmaco chiamato BIIB080. Questo farmaco è un tipo di oligonucleotide antisenso, una sostanza progettata per influenzare specifici processi cellulari legati…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Germania Finlandia Polonia Repubblica Ceca Svezia +5
  • Data di inizio: 2023-09-28

    Studio sulla Sicurezza di BIIB080 per il Deterioramento Cognitivo Lieve da Alzheimer o Demenza di Alzheimer Lieve in Persone tra 50 e 80 Anni

    Arruolamento concluso

    2 1 1

    La ricerca si concentra su persone con Lieve Compromissione Cognitiva dovuta alla Malattia di Alzheimer o con Demenza da Malattia di Alzheimer lieve. Queste condizioni sono caratterizzate da problemi di memoria e di pensiero che possono peggiorare nel tempo. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un trattamento chiamato BIIB080, una soluzione…

    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Finlandia Spagna Germania Svezia Francia Danimarca +5

Glossario

  • Antisense Oligonucleotide: Un breve frammento di DNA o RNA che può legarsi a specifiche molecole di RNA. In questo caso, prende di mira la proteina tau, che è associata alla malattia di Alzheimer.
  • Intrathecal Use: Un metodo di somministrazione del farmaco in cui il medicinale viene iniettato direttamente nel fluido che circonda il cervello e il midollo spinale.
  • Clinical Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB): Una scala utilizzata per misurare le prestazioni cognitive e funzionali nelle persone con malattia di Alzheimer e disturbi correlati.
  • Mild Cognitive Impairment (MCI): Una condizione caratterizzata da un lieve ma evidente declino delle capacità cognitive, incluse la memoria e le capacità di pensiero.
  • Alzheimer's Disease (AD): Un disturbo cerebrale progressivo che distrugge lentamente la memoria e le capacità di pensiero, e alla fine la capacità di svolgere semplici compiti.
  • Amyloid Pathology: L'accumulo di depositi proteici anomali (placche amiloidi) nel cervello, che è una caratteristica tipica della malattia di Alzheimer.
  • Cerebrospinal Fluid (CSF): Il liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, fornendo protezione e nutrienti.
  • MMSE (Mini-Mental State Examination): Un test ampiamente utilizzato della funzione cognitiva usato per lo screening della demenza e per valutarne la progressione e la gravità.