Indice dei Contenuti

• Cos’è STK-002?
• Cos’è l’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA)?
• Come Funziona STK-002
• Dettagli della Sperimentazione Clinica
• Criteri di Idoneità
• Obiettivi dello Studio
• Misure di Sicurezza ed Efficacia

Cos’è STK-002?

STK-002 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento dell’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA), un disturbo oculare genetico. È classificato come un oligonucleotide antisenso 18-MER progettato per colpire una specifica parte del nostro materiale genetico chiamata pre-mRNA OPA1.^[1]

Il farmaco si presenta sotto forma di soluzione iniettabile ed è somministrato per uso intravitreale, il che significa che viene iniettato direttamente nell’occhio. Questo metodo consente al farmaco di raggiungere più efficacemente le aree interessate.^[1]

Cos’è l’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA)?

L’Atrofia Ottica Autosomica Dominante (ADOA) è una condizione genetica che colpisce i nervi ottici, che trasportano le informazioni visive dagli occhi al cervello. Le persone affette da ADOA sperimentano una graduale perdita della vista nel tempo. La condizione è causata da cambiamenti (mutazioni) in un gene chiamato OPA1, che è importante per la salute delle cellule del nervo ottico.^[1]

Come Funziona STK-002

STK-002 è progettato per agire a livello genetico. Prende di mira il pre-mRNA OPA1, che è una forma intermedia di materiale genetico che le cellule utilizzano per produrre la proteina OPA1. Interagendo con questo pre-mRNA, STK-002 mira ad aumentare la produzione di proteina OPA1 sana, che potrebbe potenzialmente rallentare o prevenire la perdita della vista nelle persone con ADOA.^[1]

Dettagli della Sperimentazione Clinica

Attualmente è in corso una sperimentazione clinica chiamata “Osprey” per studiare STK-002. Si tratta di una sperimentazione di Fase I, il che significa che è una delle prime fasi di test di un nuovo farmaco sugli esseri umani. Gli obiettivi principali di questo studio sono verificare se STK-002 è sicuro, quanto bene i pazienti lo tollerano e come il farmaco si muove attraverso il corpo dopo una singola dose.^[1]

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri:

• Età: da 18 a 55 anni per la Parte A dello studio, o da 6 a 18 anni per la Parte B^[1]
• Diagnosi confermata di ADOA con un tipo specifico di cambiamento genetico nel gene OPA1^[1]
• Determinati livelli di acuità visiva (capacità di vedere chiaramente)^[1]

Alcune condizioni che impedirebbero a una persona di partecipare includono:

• Avere un diverso tipo di cambiamento genetico nel gene OPA1^[1]
• Avere sintomi di ADOA che colpiscono parti del corpo diverse dagli occhi^[1]
• Avere altre condizioni oculari che potrebbero interferire con lo studio^[1]
• Essere a rischio di infiammazione o infezione oculare^[1]
• Assumere farmaci che potrebbero causare problemi al nervo ottico^[1]

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali di questo studio sono:

1. Verificare se STK-002 è sicuro e ben tollerato quando somministrato in dose singola^[1]
2. Osservare come il farmaco si muove attraverso il corpo dopo essere stato iniettato nell’occhio^[1]
3. Cercare eventuali cambiamenti nella visione o nella struttura dell’occhio dopo aver ricevuto STK-002^[1]
4. Vedere se STK-002 influisce sulla qualità della vita delle persone con ADOA^[1]

Misure di Sicurezza ed Efficacia

I ricercatori esamineranno diversi aspetti per determinare se STK-002 è sicuro ed efficace:

• Sicurezza: Monitoreranno eventuali effetti collaterali o problemi che si verificano dopo l’iniezione.^[1]
• Livelli del farmaco: Misureranno la quantità di STK-002 nel sangue in diversi momenti dopo l’iniezione.^[1]
• Salute degli occhi: Utilizzeranno tecniche di imaging speciali per esaminare la salute della retina e del nervo ottico.^[1]
• Test della vista: I partecipanti saranno sottoposti a vari test della vista per verificare eventuali miglioramenti nella loro capacità visiva.^[1]
• Qualità della vita: I partecipanti compileranno questionari su come la loro vista influisce sulla loro vita quotidiana.^[1]

Questa sperimentazione clinica rappresenta un passo importante nello sviluppo di un potenziale trattamento per l’ADOA, una condizione per la quale attualmente non esistono trattamenti approvati. Se avrà successo, STK-002 potrebbe offrire speranza alle persone colpite da questo disturbo oculare genetico.