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Glycogen storage disease type II
Studi clinici in corso su Glycogen storage disease type II
- Data di inizio: 2021-10-19
Studio sulla sicurezza ed efficacia di SPK-3006 in adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo
Reclutamento
La malattia di Pompe, conosciuta anche come malattia da accumulo di glicogeno di tipo II, è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su una forma specifica della malattia chiamata malattia di Pompe a esordio tardivo. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2022-08-26
Studio clinico su bambini con malattia di Pompe infantile per valutare l’efficacia e la sicurezza di Avalglucosidase Alfa
Non in reclutamento
La malattia studiata in questo trial clinico è la Glicogenosi di tipo II, conosciuta anche come malattia di Pompe. Questa è una condizione genetica rara che colpisce i muscoli e il cuore. Il trattamento utilizzato nel trial è un farmaco chiamato avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Questo farmaco viene somministrato tramite…
- Data di inizio: 2022-07-11
Studio sulla sicurezza a lungo termine di avalglucosidase alfa per pazienti con malattia di Pompe in Francia
Non in reclutamento
La malattia di Pompe, conosciuta anche come Glicogenosi di tipo II, è una condizione rara che colpisce i muscoli e il sistema nervoso. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa malattia che hanno già partecipato a precedenti studi sul farmaco avalglucosidase alfa, noto anche con il nome commerciale Nexviadyme. Il farmaco è somministrato…
