Hopital Des Enfants

330 Avenue De Grande Bretagne, Toulouse Cedex 9, 31059, France
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Oncologia Pediatrica

Il centro medico è all’avanguardia nella oncologia pediatrica, con un focus particolare sui tumori solidi refrattari e leucemia mieloide acuta nei bambini. Le ricerche in corso mirano a migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita dei giovani pazienti attraverso terapie innovative.

  • Chemioterapia metronomica
  • Immunoterapia con Nivolumab
  • Trattamenti combinati per AML

Queste ricerche contribuiscono a sviluppare nuovi protocolli terapeutici che combinano farmaci esistenti con nuove molecole per migliorare l’efficacia del trattamento.

Malattie Neuromuscolari

Il centro è un pioniere nella ricerca sulle malattie neuromuscolari, con particolare attenzione alla atrofia muscolare spinale e alla distrofia muscolare di Duchenne. Gli studi si concentrano su terapie geniche e farmacologiche per migliorare la funzione muscolare e la qualità della vita.

  • Terapia genica per DMD
  • Farmaci modificatori dello splicing per SMA

Queste ricerche stanno aprendo nuove strade per trattamenti più efficaci e personalizzati, migliorando le prospettive a lungo termine per i pazienti.

Malattie Autoimmuni e Infiammatorie

Il centro si distingue nella ricerca sulle malattie autoimmuni e infiammatorie, con studi su lupus eritematoso sistemico e colite ulcerosa nei bambini. L’obiettivo è sviluppare terapie che riducano l’infiammazione e migliorino la qualità della vita.

  • Anifrolumab per SLE
  • Ozanimod per colite ulcerosa

Queste ricerche stanno contribuendo a una comprensione più profonda delle malattie autoimmuni, portando a trattamenti più mirati e meno invasivi.

Disturbi del Metabolismo e della Crescita

Il centro è leader nella ricerca sui disturbi del metabolismo e della crescita, con studi su obesità e achondroplasia. Le ricerche mirano a sviluppare trattamenti che migliorino la crescita e riducano le complicanze metaboliche.

  • Infigratinib per achondroplasia
  • Tirzepatide per obesità

Queste ricerche stanno portando a nuove terapie che possono migliorare significativamente la qualità della vita dei pazienti affetti da questi disturbi.

  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di olaparib nei bambini e adolescenti con tumori solidi

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    Lo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti con tumori solidi, che sono crescite anomale di cellule che possono formarsi in diverse parti del corpo. Questi tumori possono essere difficili da trattare, specialmente quando non rispondono alle terapie standard. Il farmaco in esame è olaparib, noto anche con il nome di codice AZD2281. Olaparib […]

    Malattia:

    • Tumore maligno

    Farmaci studiati:

    • Olaparib

    Studio disponibile in:

    Italia Danimarca Ungheria Francia Spagna
    Start Date: 2020-01-27
    Rigshospitalet
    Copenhagen Oe, Denmark
    Centre Hospitalier Regional De Marseille
    Marseille, Francia
    Hopital Des Enfants
    Toulouse Cedex 9, France
    Institut Curie
    Paris, France
    Centre Oscar Lambret
    Lille, France
    Institut Gustave Roussy
    Villejuif, France
    Semmelweis University
    Budapest, Hungary
    Hospital Universitario La Paz
    Madrid, Spain
    Sant Joan De Deu Barcelona Hospital
    Esplugues De Llobregat, Spain
    Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
    Madrid, Spain
  • Studio sulla sicurezza e tollerabilità di Risdiplam in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale

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    La ricerca riguarda una malattia chiamata Atrofia Muscolare Spinale (SMA), che colpisce i muscoli e può rendere difficile muoversi. Lo studio esamina un farmaco chiamato Risdiplam, noto anche con il codice RO7034067, che viene somministrato come soluzione orale. L’obiettivo è capire quanto sia sicuro e tollerabile il farmaco e come viene elaborato dal corpo. Lo […]

    Malattia:

    • Atrofia muscolare spinale

    Farmaci studiati:

    • Risdiplam

    Studio disponibile in:

    Paesi Bassi Italia Francia Polonia Belgio
    Start Date: 2017-05-12
    Universitair Medisch Centrum Utrecht
    Utrecht, Netherlands
    Eb Group Sp. z o.o.
    Warsaw, Poland
    IRCCS Istituto Giannina Gaslini
    Genoa, Italy
    Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego
    Warsaw, Poland
    UZ Leuven
    Leuven, Belgio
    Azienda Ospedaliera Universitaria Gaetano Martino Messina
    Messina, Italy
    Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    Rome, Italia
    Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    Milan, Italia
    Hopital Des Enfants
    Toulouse Cedex 9, France
    Hospices Civils De Lyon
    Pierre Benite, France
  • Studio sulla sicurezza a lungo termine di inclisiran in pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o omozigote che hanno completato gli studi ORION-16 o ORION-13

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    Lo studio si concentra sulla ipercolesterolemia familiare, una condizione genetica che causa alti livelli di colesterolo nel sangue. Questa malattia può essere di due tipi: eterozigote o omozigote. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato inclisiran, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Inclisiran è progettato per ridurre i livelli di colesterolo LDL, spesso chiamato “colesterolo cattivo”. […]

    Malattia:

    • Iperlipidemia di tipo IIa

    Farmaci studiati:

    • Inclisiran

    Studio disponibile in:

    Germania Spagna Ungheria Norvegia Paesi Bassi Polonia Francia Italia Slovenia Grecia Slovacchia Repubblica Ceca
    Start Date: 2023-02-10
    University Of Pecs
    Pecs, Hungary
    Universita’ Degli Studi Di Modena E Reggio Emilia
    Modena, Italy
    ASST Grande Ospedale Metropolitano Niguarda
    Milan, Italy
    Medizinisches Versorgungszentrum Clotten
    Freiburg, Germania
    Azienda Ospedaliero-Universitaria Policlinico Umberto I
    Rome, Italy
    Lipmet s.r.o.
    Poprad, Slovacchia
    Ospedale Pediatrico Bambino Gesu’
    Rome, Italy
    Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam (Erasmus MC)
    Rotterdam, Netherlands
    Amsterdam UMC Stichting
    Amsterdam, Netherlands
    Hospital Universitario Central De Asturias
    Oviedo, Spain
  • Studio sull’efficacia e sicurezza di somapacitan rispetto a somatropina nei bambini con bassa statura

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    Lo studio si concentra su bambini con bassa statura che possono essere nati piccoli per l’età gestazionale o avere condizioni come la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan o una bassa statura idiopatica. Queste condizioni possono influenzare la crescita dei bambini, rendendo necessario un trattamento per aiutarli a crescere. Lo scopo dello studio è […]

    Malattia:

    • Bassa statura
    • Sindrome di Noonan
    • Sindrome di Turner

    Farmaci studiati:

    • Somapacitan
    • Somatropin

    Studio disponibile in:

    Austria Polonia Portogallo Spagna Croazia Italia Lettonia Finlandia Grecia Germania Paesi Bassi Slovenia Lituania Bulgaria Francia Belgio
    Start Date: 2022-08-29
    Kepler Universitaetsklinikum GmbH
    Linz, Austria
    Specialized Hospital For Active Treatment Of Childrens Diseases Professor Ivan Mitev
    Sofia, Bulgaria
    Unidade Local De Saude De Sao Jose E.P.E.
    Lisbon, Portugal
    Antwerp University Hospital
    Edegem, Belgium
    Endokrinologikum Frankfurt
    Frankfurt am Main, Germania
    Cliniques Universitaires Saint-Luc
    Sint-Lambrechts-Woluwe, Belgium
    Seconda Universita Di Napoli
    Naples, Italia
    UZ Brussel
    Jette, Belgium
    UZ Leuven
    Leuven, Belgio
    MBAL Sveta Marina EAD
    Varna, Bulgaria
  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Ozanimod nei bambini con malattia di Crohn moderata o grave con risposta inadeguata alla terapia convenzionale

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    La ricerca clinica si concentra sulla Malattia di Crohn moderata o grave, una condizione che causa infiammazione nel tratto digestivo, portando a sintomi come dolore addominale e diarrea. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato ozanimod, somministrato in capsule rigide. Questo farmaco è un agente immunosoppressore selettivo, il che significa che […]

    Malattia:

    • Morbo di Crohn

    Farmaci studiati:

    • Ozanimod

    Studio disponibile in:

    Francia Polonia Spagna Germania Ungheria Belgio
    Start Date: 2023-05-16
    Universitätsklinikum Carl Gustav Carus
    Dresden, Germania
    Universitätsklinikum Giessen
    Giessen, Germania
    Medical Network Sp. z o.o.
    Warsaw, Poland
    Universitaetsklinikum Leipzig AöR
    Leipzig, Germany
    Eb Group Sp. z o.o.
    Warsaw, Poland
    Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej Centralny Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego W Lodzi
    Lodz, Poland
    Korczowski Bartosz, Gabinet Lekarski
    Rzeszów, Polonia
    Borsod-Abauj-Zemplen Varmegyei Koezponti Korhaz Es Egyetemi Oktatokorhaz
    Miskolc, Hungary
    Uniwersytecki Szpital Dzieciecy W Krakowie
    Cracow, Poland
    Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
    Warsaw, Poland
  • Studio sul trattamento dell’osteosarcoma ad alto grado in bambini, adolescenti e adulti con acido zoledronico e combinazione di farmaci

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    Lo studio riguarda l’osteosarcoma ad alto grado, un tipo di tumore osseo che può colpire bambini, adolescenti e adulti. L’obiettivo è confrontare l’efficacia del trattamento con chemioterapia e chirurgia, con o senza l’aggiunta di acido zoledronico, un farmaco somministrato tramite infusione endovenosa. L’acido zoledronico è noto per il suo utilizzo nel trattamento di problemi ossei […]

    Malattia:

    • Osteosarcoma

    Farmaci studiati:

    • Zoledronic Acid

    Studio disponibile in:

    Francia
    Start Date: 2007-03-19
    Institut Bergonie
    Bordeaux, France
    Hôpital d’enfants de Margency_Croix Rouge Française
    MARGENCY, Francia
    CHRU Jean Minjoz
    Besançon, France
    CHU Nantes – HME-Department onco-hematology pédiatric
    Nantes, France
    Hopital Des Enfants
    Toulouse Cedex 9, France
    Centre Francois Baclesse
    Caen Cedex 5, France
    Centre Hospitalier Universitaire De Nice
    Nice, France
    Centre Hospitalier Universitaire Reims
    Reims, France
    Centre Oscar Lambret
    Lille, France
    CHRU De Nancy
    Vandoeuvre Les Nancy, France