Lo studio riguarda la leucemia mieloide cronica (CML), una malattia del sangue in cui il midollo osseo produce troppi globuli bianchi. I pazienti coinvolti hanno già tentato di interrompere il trattamento con farmaci chiamati inibitori della tirosina chinasi (TKI) come imatinib, ma senza successo. Il farmaco principale utilizzato in questo studio è nilotinib, noto anche come Tasigna, che viene somministrato in capsule rigide da 150 mg. L’obiettivo dello studio è valutare se nilotinib può aiutare a mantenere la remissione molecolare, cioè un livello molto basso di cellule leucemiche nel sangue, dopo aver interrotto il trattamento con TKI per la seconda o terza volta.

I partecipanti allo studio devono aver ricevuto un trattamento con TKI per almeno tre anni, di cui almeno due anni con nilotinib, e devono aver mantenuto una remissione molecolare stabile per un certo periodo prima di interrompere il trattamento. Lo studio esaminerà quanto tempo i pazienti possono rimanere in remissione senza riprendere il trattamento con TKI. Verranno monitorati per vedere se riescono a mantenere la remissione molecolare per 12 e 36 mesi dopo aver interrotto il trattamento. Inoltre, lo studio valuterà la sopravvivenza complessiva e la probabilità di non avere una progressione della malattia.

Lo studio è progettato per comprendere meglio come i pazienti con leucemia mieloide cronica possano gestire la loro malattia dopo aver interrotto il trattamento con TKI. I risultati potrebbero aiutare a determinare quali pazienti potrebbero essere in grado di interrompere il trattamento in modo sicuro e per quanto tempo possono rimanere in remissione senza farmaci. Questo potrebbe portare a nuove strategie di trattamento per migliorare la qualità della vita dei pazienti con questa malattia.