La ricerca si concentra sulla Atassia Spinocerebellare di tipo 7 (SCA7), una malattia genetica che colpisce il sistema nervoso, causando problemi di coordinazione e movimento. Il trattamento in studio è il Riluzolo, un farmaco che potrebbe aiutare a rallentare la progressione dei sintomi. Il farmaco viene somministrato sotto forma di compresse rivestite da 50 mg, conosciute come Glentek. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare l’efficacia del Riluzolo.

Lo scopo principale dello studio è confrontare due gruppi di pazienti per vedere quanti di loro mantengono stabili i punteggi di un test chiamato SARA e l’acuità visiva dopo 18 mesi. Il SARA è un test che misura la gravità dei sintomi dell’atassia. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di 18 mesi, durante il quale verranno effettuate valutazioni periodiche per monitorare i cambiamenti nei sintomi e nella vista.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il Riluzolo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali. Oltre a valutare l’efficacia del trattamento, verranno monitorati anche eventuali effetti collaterali per garantire la sicurezza dei partecipanti. Questo studio potrebbe fornire nuove informazioni su come gestire meglio la Atassia Spinocerebellare di tipo 7 e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione.