Studio sull’uso di Anakinra nei bambini con Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda una malattia chiamata Artrite Idiopatica Giovanile Sistemica (sJIA), che è un tipo di disturbo autoimmune che colpisce le articolazioni nei bambini. Questo studio esamina l’uso di un farmaco chiamato anakinra, noto anche come Kineret, che viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee. L’obiettivo è capire se è possibile ridurre il numero di iniezioni necessarie per mantenere la malattia inattiva nel primo anno di trattamento, utilizzando un indicatore biologico chiamato IL-18.

Il farmaco anakinra è un antagonista del recettore dell’interleuchina-1 (rIL-1RA), che aiuta a ridurre l’infiammazione. Lo studio prevede di monitorare i pazienti per un anno per vedere quanti riescono a mantenere la malattia inattiva senza farmaci. Inoltre, si valuterà il numero di riacutizzazioni della malattia e se i pazienti devono cambiare trattamento a causa di un fallimento terapeutico. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio si concentra su bambini e adolescenti con sJIA, di età compresa tra 8 mesi e 16 anni. I partecipanti inizieranno con una fase di osservazione e, se rispondono bene al trattamento iniziale, passeranno a una fase in cui il farmaco verrà gradualmente ridotto e poi interrotto. L’obiettivo è determinare se è possibile mantenere la malattia inattiva con meno iniezioni rispetto al passato, migliorando così la qualità della vita dei pazienti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con l’iniezione sottocutanea di anakinra, un farmaco utilizzato per trattare l’artrite idiopatica giovanile sistemica (sJIA).

La soluzione per iniezione è fornita in una siringa pre-riempita da 100 mg/0,67 ml.

2 monitoraggio iniziale

Durante la prima settimana, viene monitorata la risposta iniziale al trattamento. Un segnale positivo è l’assenza di febbre al giorno 7.

L’uso concomitante di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS) è consentito.

3 valutazione a 90 giorni

Dopo circa 90 giorni dall’inizio della terapia, viene valutata la risposta clinica. L’obiettivo è raggiungere almeno una risposta ACRPed90, che indica un miglioramento significativo dei sintomi.

L’assenza di febbre è un indicatore importante di successo del trattamento.

4 fase di riduzione e sospensione

Se la risposta iniziale è positiva, si procede con la fase di riduzione e sospensione del trattamento.

L’obiettivo è ridurre gradualmente il numero di iniezioni necessarie per mantenere la malattia clinicamente inattiva.

5 monitoraggio continuo

Durante il primo anno, viene monitorato il numero totale di iniezioni necessarie per mantenere la malattia inattiva.

Viene anche monitorato il numero di riacutizzazioni della malattia durante o dopo la riduzione e sospensione del trattamento.

6 valutazione a un anno

Dopo un anno, viene valutato il numero di pazienti che hanno raggiunto uno stato di malattia clinicamente inattiva senza farmaci.

Viene anche valutato il numero di eventi avversi gravi e la necessità di cambiare trattamento a causa di fallimento terapeutico.

7 valutazione a due anni

Dopo due anni, viene valutato il numero di pazienti in remissione senza farmaci.

Questa fase aiuta a determinare l’efficacia a lungo termine del trattamento e la possibilità di mantenere la remissione senza farmaci.

Chi può partecipare allo studio?

  • Bambini e adolescenti con diagnosi di sJIA. Questo è un tipo di disturbo autoimmune che colpisce le articolazioni.
  • Sia pazienti maschi che femmine, di età compresa tra 8 mesi e 16 anni.
  • I genitori o il tutore legale (e il soggetto quando l’età lo consente) devono essere disposti a firmare i moduli di consenso.
  • Pazienti trattati con rIL-1RA come prima terapia che mostrano una risposta iniziale positiva, senza febbre al giorno 7 del trattamento. rIL-1RA è un tipo di farmaco usato per trattare questa condizione.
  • Raggiungere almeno una risposta ACRPed90 senza febbre intorno al giorno 90 dall’inizio della terapia con rIL-1RA. ACRPed90 è una misura di miglioramento dei sintomi.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone con disturbi autoimmuni. Questi sono problemi in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
  • Non possono partecipare persone con disturbi articolari. Questi sono problemi che colpiscono le articolazioni, come le ginocchia o i gomiti.
  • Non possono partecipare persone con la malattia di Still o JIA sistemica. Queste sono condizioni specifiche che causano infiammazione e dolore.

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Stato della sperimentazione

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Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Anakinra: Questo farmaco è utilizzato per trattare l’artrite idiopatica giovanile sistemica. Anakinra agisce bloccando l’azione di una proteina nel corpo chiamata interleuchina-1 (IL-1), che può causare infiammazione e dolore. Nel contesto di questo studio clinico, Anakinra viene somministrato ai pazienti per aiutare a raggiungere e mantenere la malattia clinicamente inattiva. L’obiettivo è ridurre il numero di iniezioni necessarie utilizzando un biomarcatore specifico, l’IL-18, per guidare il trattamento.

Malattia di Still dell’adulto – È una malattia infiammatoria rara che colpisce le articolazioni e altri organi. Si manifesta con febbre alta, eruzioni cutanee e dolori articolari. La malattia può causare infiammazione cronica, portando a danni articolari e rigidità. I sintomi possono variare in intensità e durata, con periodi di remissione e riacutizzazioni. La causa esatta è sconosciuta, ma si ritiene che coinvolga una risposta anomala del sistema immunitario.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:49

ID della sperimentazione:
2024-518684-35-00
Codice del protocollo:
NL55231.041.16
Fase della sperimentazione:
Uso terapeutico (Fase IV)

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