La narcolessia è una malattia che causa sonnolenza eccessiva durante il giorno e, in alcuni casi, episodi improvvisi di debolezza muscolare chiamati cataplessia. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e meno di 18 anni che soffrono di narcolessia, con o senza cataplessia. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato pitolisant, disponibile in compresse rivestite da 4,5 mg e 18 mg, rispetto a un placebo. Il pitolisant è un farmaco che agisce sul sistema nervoso per ridurre la sonnolenza diurna e gli episodi di cataplessia.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno il pitolisant o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo. Questa fase è chiamata “doppio cieco” perché né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Nella seconda fase, tutti i partecipanti riceveranno il pitolisant per un periodo prolungato, permettendo ai ricercatori di osservare gli effetti a lungo termine del farmaco. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi della narcolessia, come la sonnolenza diurna e la frequenza degli episodi di cataplessia.

Il pitolisant verrà somministrato in dosi variabili, iniziando da 5 mg fino a un massimo di 40 mg al giorno, a seconda della fase dello studio. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la tolleranza al farmaco e per monitorare eventuali effetti collaterali. Lo studio mira a fornire informazioni importanti su come il pitolisant possa aiutare a gestire i sintomi della narcolessia nei giovani pazienti, migliorando la loro qualità di vita.