La glicogenosi di tipo Ib è una malattia molto rara che si eredita in modo autosomico recessivo. Questa condizione può portare a una riduzione del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi, causando una condizione chiamata neutropenia. La neutropenia può rendere le persone più suscettibili alle infezioni. Lo studio si concentra sull’uso di empagliflozin, un farmaco noto anche come Jardiance, per trattare la neutropenia nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib.
L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con empagliflozin in questi pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Inoltre, lo studio mira a verificare se il trattamento può aiutare a ripristinare il numero e la funzione dei neutrofili. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento.
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