Studio sull’efficacia e sicurezza di empagliflozin per il trattamento della neutropenia nei pazienti con glicogenosi tipo Ib

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Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka

What is this study about?

La glicogenosi di tipo Ib è una malattia molto rara che si eredita in modo autosomico recessivo. Questa condizione può portare a una riduzione del numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi, causando una condizione chiamata neutropenia. La neutropenia può rendere le persone più suscettibili alle infezioni. Lo studio si concentra sull’uso di empagliflozin, un farmaco noto anche come Jardiance, per trattare la neutropenia nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib.

L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con empagliflozin in questi pazienti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per eventuali reazioni avverse. Inoltre, lo studio mira a verificare se il trattamento può aiutare a ripristinare il numero e la funzione dei neutrofili. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia il percorso clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’età minima di 4 settimane e una diagnosi di glicogenosi di tipo Ib con neutropenia.

È necessario il consenso informato da parte del rappresentante legale per i bambini sotto i 13 anni, e dal paziente stesso per i maggiori di 13 anni.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve il farmaco Jardiance, che contiene il principio attivo empagliflozin.

Il farmaco viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite da 10 mg.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio e monitorate durante le visite.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante tutto il periodo dello studio, viene effettuata una valutazione della sicurezza e tollerabilità del trattamento con empagliflozin.

I dati sulla sicurezza vengono raccolti in tutte le visite e riguardano le possibili reazioni avverse al farmaco.

4 valutazione dell'efficacia

L’obiettivo secondario dello studio è valutare l’efficacia del trattamento, espressa come ripristino del numero e della funzione dei neutrofili.

I risultati vengono monitorati e registrati durante le visite programmate.

5 conclusione dello studio

Lo studio è previsto concludersi entro il 26 marzo 2025.

Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con empagliflozin nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib.

Who Can Join the Study?

Possono partecipare sia maschi che femmine.
Età di 4 settimane o più.
Diagnosi biochimica e/o molecolare di glicogenosi tipo Ib con neutropenia e/o attività anomala dell’enzima NADPH ossidasi nei neutrofili. La glicogenosi tipo Ib è una malattia ereditaria molto rara.
Consenso informato volontario espresso dal rappresentante legale per i bambini di età inferiore a 13 anni, dal rappresentante legale e dal paziente per i bambini di età pari o superiore a 13 anni, e dal paziente stesso per i pazienti adulti.

Who Cannot Join the Study?

Non possono partecipare persone che non hanno la Glicogenosi tipo Ib, una malattia genetica molto rara.
Non possono partecipare persone che non hanno problemi di neutropenia, che è una condizione in cui ci sono pochi globuli bianchi nel sangue.
Non possono partecipare persone che non possono assumere il farmaco empagliflozin, che è il trattamento in studio.
Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere e seguire le istruzioni dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.

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Trial status

Paese	Stato	Inizio del reclutamento
Polonia	Non reclutando	07.03.2022

Trial locations

Farmaci indagati:

Empagliflozin

Empagliflozin: Questo farmaco è utilizzato principalmente per trattare il diabete di tipo 2, ma in questo studio clinico viene valutato per il suo potenziale nel trattamento della neutropenia nei pazienti con glicogenosi di tipo Ib. La neutropenia è una condizione caratterizzata da un basso numero di neutrofili, un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni. L’obiettivo dello studio è determinare se l’empagliflozin è sicuro e ben tollerato in questi pazienti, oltre a verificarne l’efficacia nel migliorare i livelli di neutrofili.

Malattie indagate:

Malattia da accumulo di glicogeno

Glicogenosi tipo Ib – È una malattia ultra-rara ereditaria che si trasmette in modo autosomico recessivo. Questa condizione colpisce il metabolismo del glicogeno, una forma di zucchero immagazzinata nel corpo. Le persone affette da glicogenosi tipo Ib hanno difficoltà a mantenere livelli normali di glucosio nel sangue, specialmente durante i periodi di digiuno. La malattia può portare a problemi di crescita, debolezza muscolare e ingrossamento del fegato. Inoltre, i pazienti possono sviluppare neutropenia, una condizione caratterizzata da un basso numero di neutrofili, che sono un tipo di globuli bianchi importanti per combattere le infezioni.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 07:06

Trial ID:

2024-512840-52-00

Protocol code:

EMPAtia

Trial Phase:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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