Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica, che è una malattia del cuore in cui il muscolo cardiaco diventa anormalmente spesso, rendendo difficile per il cuore pompare il sangue. Questo studio coinvolge un farmaco chiamato Aficamten, noto anche con il codice CK-3773274, che viene somministrato in forma di compresse rivestite. L’obiettivo principale dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Aficamten nei bambini e adolescenti affetti da questa condizione cardiaca.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Aficamten o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo, per garantire risultati imparziali. Dopo questa fase, ci sarà un’estensione “a etichetta aperta”, dove tutti i partecipanti potranno ricevere Aficamten. Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi mesi, con controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e l’efficacia del trattamento.

Lo scopo è determinare se Aficamten può migliorare i sintomi e la funzione cardiaca nei giovani con Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva Sintomatica, oltre a garantire che il farmaco sia sicuro per l’uso in questa popolazione. I partecipanti saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare i cambiamenti nella loro condizione cardiaca durante il corso dello studio.