Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Mielodisplastica (MDS), una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo studio coinvolge pazienti adulti con MDS che non hanno mai ricevuto un trattamento con agenti ipometilanti e che presentano una mutazione specifica chiamata IDH1. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di due trattamenti: ivosidenib e azacitidina. Ivosidenib è somministrato sotto forma di compresse rivestite da 250 mg, mentre azacitidina è una polvere per sospensione iniettabile da 25 mg/ml.

Durante lo studio, i partecipanti saranno divisi in due gruppi. Un gruppo riceverà ivosidenib come trattamento unico, mentre l’altro gruppo riceverà azacitidina come trattamento unico. Lo studio è progettato per confrontare l’efficacia di questi due trattamenti nel migliorare le condizioni dei pazienti con MDS e mutazione IDH1. I partecipanti saranno monitorati per un periodo massimo di 48 settimane per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci.

Lo studio mira a determinare se uno dei due trattamenti può portare a una remissione completa o parziale della malattia entro quattro mesi dall’inizio del trattamento. Saranno inoltre valutati altri aspetti come la sopravvivenza complessiva, la qualità della vita e la trasformazione in leucemia mieloide acuta (AML). I risultati aiuteranno a capire quale trattamento potrebbe essere più efficace per i pazienti con questa specifica mutazione genetica.