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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di BEAM-302 in Adulti con Malattia Polmonare e/o Epatica Associata a Deficit di Alfa-1 Antitripsina

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What is this study about?

La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), che puรฒ causare problemi ai polmoni e al fegato. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato BEAM-302, che รจ una terapia genica somministrata come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di BEAM-302 nei pazienti adulti affetti da malattie polmonari e/o epatiche associate a AATD.

Lo studio รจ diviso in due fasi. Nella prima fase, si esploreranno diverse dosi per determinare quale sia la piรน sicura e ben tollerata. Nella seconda fase, si espanderร  il numero di partecipanti per confermare l’efficacia del trattamento e la dose ottimale. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il trattamento attivo.

Il trattamento BEAM-302 contiene sostanze attive chiamate MR0005 e GR0015, che sono acidi nucleici, una forma di materiale genetico. Queste sostanze sono progettate per aiutare a correggere il difetto genetico che causa il Deficit di Alfa-1 Antitripsina. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2026 per comprendere meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con questa condizione.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione allo studio inizia con la firma del consenso informato. รˆ necessario comprendere lo studio e accettare di partecipare.

L’etร  richiesta per partecipare รจ compresa tra 18 e 70 anni.

2 fase di esplorazione della dose

Durante questa fase, viene somministrato il farmaco BEAM-302 tramite infusione endovenosa.

L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco e determinare la dose biologica ottimale.

3 fase di espansione della dose

In questa fase, si continua a somministrare BEAM-302 per confermare la dose ottimale e valutare l’efficacia del trattamento.

L’efficacia viene misurata attraverso l’attivitร  farmacodinamica del farmaco.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Durante tutto lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi.

Questi dati aiutano a valutare la sicurezza del farmaco.

5 misurazioni del livello di AAT

Vengono effettuate misurazioni dei livelli ematici di AAT totale, Z-AAT e M-AAT per valutare l’efficacia del trattamento.

Queste misurazioni aiutano a comprendere l’impatto del farmaco sui livelli di proteina nel sangue.

6 durata dello studio

La partecipazione totale allo studio รจ prevista per 15 anni, inclusa una fase di estensione a lungo termine.

Durante questo periodo, รจ necessario astenersi dall’uso di alcol, farmaci a base di erbe e dall’uso quotidiano di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS).

Who Can Join the Study?

  • Essere un uomo o una donna di etร  compresa tra 18 e 70 anni al momento del consenso.
  • Essere in grado di comprendere lo studio e fornire il consenso informato.
  • Essere disposti a non utilizzare alcun prodotto sperimentale per tutta la durata dello studio.
  • Avere una diagnosi di deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) e essere omozigoti per la mutazione PiZ, confermata da test genetici.
  • Avere evidenza di fibrosi epatica METAVIR F1, F2 o F3, basata su una biopsia epatica effettuata durante il periodo di screening o una diagnosi istologica fatta non piรน di 6 mesi prima dell’iscrizione.
  • Avere un FEV1 post-broncodilatatore pari o superiore al 40% del valore previsto al momento dello screening. Il FEV1 รจ una misura della quantitร  d’aria che si puรฒ espirare forzatamente in un secondo.
  • Essere disposti ad astenersi dall’uso di alcol, farmaci a base di erbe e dall’uso quotidiano di FANS (farmaci antinfiammatori non steroidei) e a non impegnarsi in esercizi fisici intensi oltre la propria routine abituale dall’inizio del periodo di screening fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco sperimentale.
  • Essere disposti a partecipare a questo studio e a uno studio di estensione a lungo termine, comprendendo che la partecipazione totale allo studio รจ di 15 anni.
  • Le donne in etร  fertile devono essere disposte a utilizzare una contraccezione altamente efficace dal momento della firma del consenso informato fino ad almeno 6 mesi dopo la somministrazione di BEAM-302; gli uomini devono essere disposti a utilizzare una contraccezione altamente efficace dal momento della somministrazione fino ad almeno 4 mesi dopo.
  • Avere un livello totale di AAT nel sangue inferiore a 11 ฮผM o un equivalente in proteine in mg/dL.
  • I pazienti che ricevono una terapia di aumento in regioni dove questa non รจ standard devono essere disposti a sospendere la terapia di aumento per almeno 6 settimane prima della firma del consenso informato e per tutta la durata dello studio, a meno che non sia clinicamente indicato.
  • Avere evidenza di enfisema su una scansione TC storica o un DLCO pari o inferiore al 70% del valore previsto al momento dello screening. Il DLCO รจ una misura della capacitร  dei polmoni di trasferire ossigeno nel sangue.
  • Avere un FibroScan pari o inferiore a 12 kPa, che รจ un test per misurare la rigiditร  del fegato.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia polmonare o epatica associata a una carenza di Alfa-1 Antitripsina. Questa รจ una condizione genetica che puรฒ causare problemi ai polmoni e al fegato.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilitร  mentali.

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Lovqe Udxgxrkiuipt Mivhuoi Cmoklom (xdojn Leida Paesi Bassi
Byrjrhsq Hooktgtp Irlanda

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Irlanda Irlanda
Non ancora reclutando
–
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
18.02.2025

Trial locations

Farmaci indagati:

BEAM-302 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di pazienti adulti con malattie polmonari e/o epatiche associate alla carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). L’obiettivo principale della fase 1 dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di questo farmaco nei pazienti, oltre a determinare la dose biologica ottimale. Nella fase 2, lo studio mira a valutare l’efficacia del farmaco, osservando la sua attivitร  farmacodinamica nei pazienti e confermando la dose ottimale.

Malattie indagate:

Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD) associato a malattie polmonari e/o epatiche – รˆ una condizione genetica in cui il corpo produce una quantitร  insufficiente di alfa-1 antitripsina, una proteina che protegge i tessuti dai danni causati dagli enzimi. Nei polmoni, la carenza di questa proteina puรฒ portare a malattie come l’enfisema, caratterizzata da difficoltร  respiratorie e tosse cronica. Nel fegato, l’accumulo di proteine anomale puรฒ causare infiammazione e danni epatici, portando a condizioni come la cirrosi. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sviluppano sintomi gravi in giovane etร , mentre altri possono rimanere asintomatici per anni. La diagnosi precoce รจ importante per gestire i sintomi e prevenire ulteriori danni agli organi.

Ultimo aggiornamento: 18.11.2025 20:12

Trial ID:
2023-509256-34-00
Protocol code:
BTX-302-001
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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