Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di BEAM-302 in Adulti con Malattia Polmonare e/o Epatica Associata a Deficit di Alfa-1 Antitripsina

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Promotore

Beam Therapeutics Inc.

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD), che può causare problemi ai polmoni e al fegato. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato BEAM-302, che è una terapia genica somministrata come soluzione per iniezione. L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e l’efficacia di BEAM-302 nei pazienti adulti affetti da malattie polmonari e/o epatiche associate a AATD.

Lo studio è diviso in due fasi. Nella prima fase, si esploreranno diverse dosi per determinare quale sia la più sicura e ben tollerata. Nella seconda fase, si espanderà il numero di partecipanti per confermare l’efficacia del trattamento e la dose ottimale. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati con quelli di chi riceve il trattamento attivo.

Il trattamento BEAM-302 contiene sostanze attive chiamate MR0005 e GR0015, che sono acidi nucleici, una forma di materiale genetico. Queste sostanze sono progettate per aiutare a correggere il difetto genetico che causa il Deficit di Alfa-1 Antitripsina. Lo studio mira a raccogliere dati fino al 2026 per comprendere meglio come questo trattamento possa aiutare le persone con questa condizione.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione allo studio inizia con la firma del consenso informato. È necessario comprendere lo studio e accettare di partecipare.

L’età richiesta per partecipare è compresa tra 18 e 70 anni.

2 fase di esplorazione della dose

Durante questa fase, viene somministrato il farmaco BEAM-302 tramite infusione endovenosa.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e determinare la dose biologica ottimale.

3 fase di espansione della dose

In questa fase, si continua a somministrare BEAM-302 per confermare la dose ottimale e valutare l’efficacia del trattamento.

L’efficacia viene misurata attraverso l’attività farmacodinamica del farmaco.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Durante tutto lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento e gli eventi avversi gravi.

Questi dati aiutano a valutare la sicurezza del farmaco.

5 misurazioni del livello di AAT

Vengono effettuate misurazioni dei livelli ematici di AAT totale, Z-AAT e M-AAT per valutare l’efficacia del trattamento.

Queste misurazioni aiutano a comprendere l’impatto del farmaco sui livelli di proteina nel sangue.

6 durata dello studio

La partecipazione totale allo studio è prevista per 15 anni, inclusa una fase di estensione a lungo termine.

Durante questo periodo, è necessario astenersi dall’uso di alcol, farmaci a base di erbe e dall’uso quotidiano di farmaci antinfiammatori non steroidei (FANS).

Chi può partecipare allo studio?

Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 70 anni al momento del consenso.
Essere in grado di comprendere lo studio e fornire il consenso informato.
Essere disposti a non utilizzare alcun prodotto sperimentale per tutta la durata dello studio.
Avere una diagnosi di deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) e essere omozigoti per la mutazione PiZ, confermata da test genetici.
Avere evidenza di fibrosi epatica METAVIR F1, F2 o F3, basata su una biopsia epatica effettuata durante il periodo di screening o una diagnosi istologica fatta non più di 6 mesi prima dell’iscrizione.
Avere un FEV1 post-broncodilatatore pari o superiore al 40% del valore previsto al momento dello screening. Il FEV1 è una misura della quantità d’aria che si può espirare forzatamente in un secondo.
Essere disposti ad astenersi dall’uso di alcol, farmaci a base di erbe e dall’uso quotidiano di FANS (farmaci antinfiammatori non steroidei) e a non impegnarsi in esercizi fisici intensi oltre la propria routine abituale dall’inizio del periodo di screening fino a 28 giorni dopo la somministrazione del farmaco sperimentale.
Essere disposti a partecipare a questo studio e a uno studio di estensione a lungo termine, comprendendo che la partecipazione totale allo studio è di 15 anni.
Le donne in età fertile devono essere disposte a utilizzare una contraccezione altamente efficace dal momento della firma del consenso informato fino ad almeno 6 mesi dopo la somministrazione di BEAM-302; gli uomini devono essere disposti a utilizzare una contraccezione altamente efficace dal momento della somministrazione fino ad almeno 4 mesi dopo.
Avere un livello totale di AAT nel sangue inferiore a 11 μM o un equivalente in proteine in mg/dL.
I pazienti che ricevono una terapia di aumento in regioni dove questa non è standard devono essere disposti a sospendere la terapia di aumento per almeno 6 settimane prima della firma del consenso informato e per tutta la durata dello studio, a meno che non sia clinicamente indicato.
Avere evidenza di enfisema su una scansione TC storica o un DLCO pari o inferiore al 70% del valore previsto al momento dello screening. Il DLCO è una misura della capacità dei polmoni di trasferire ossigeno nel sangue.
Avere un FibroScan pari o inferiore a 12 kPa, che è un test per misurare la rigidità del fegato.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la malattia polmonare o epatica associata a una carenza di Alfa-1 Antitripsina. Questa è una condizione genetica che può causare problemi ai polmoni e al fegato.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Irlanda	Non ancora reclutando	–
Paesi Bassi	Reclutando	18.02.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

BEAM-302 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di pazienti adulti con malattie polmonari e/o epatiche associate alla carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). L’obiettivo principale della fase 1 dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei pazienti, oltre a determinare la dose biologica ottimale. Nella fase 2, lo studio mira a valutare l’efficacia del farmaco, osservando la sua attività farmacodinamica nei pazienti e confermando la dose ottimale.

Malattie in studio:

Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD) associato a malattie polmonari e/o epatiche – È una condizione genetica in cui il corpo produce una quantità insufficiente di alfa-1 antitripsina, una proteina che protegge i tessuti dai danni causati dagli enzimi. Nei polmoni, la carenza di questa proteina può portare a malattie come l’enfisema, caratterizzata da difficoltà respiratorie e tosse cronica. Nel fegato, l’accumulo di proteine anomale può causare infiammazione e danni epatici, portando a condizioni come la cirrosi. La progressione della malattia varia tra gli individui, con alcuni che sviluppano sintomi gravi in giovane età, mentre altri possono rimanere asintomatici per anni. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e prevenire ulteriori danni agli organi.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 20:25

ID della sperimentazione:

2023-509256-34-00

Codice del protocollo:

BTX-302-001

Fase della sperimentazione:

Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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