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TTI-0102: Un Nuovo Trattamento per la Sindrome MELAS

Questo articolo discute gli studi clinici in corso che indagano l’uso di TTI-0102, un farmaco contenente Mercaptamina-Pantetina Disolfuro Acetato, per il trattamento della sindrome MELAS (Encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simil-ictali). Gli studi mirano a valutare l’efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e altri aspetti di questo medicinale orale nei pazienti affetti da MELAS.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il TTI-0102?

    Il TTI-0102 è un nuovo farmaco in fase di sviluppo per il trattamento di una rara condizione genetica chiamata Encefalopatia Mitocondriale, Acidosi Lattica e Episodi Simil-Ictus (MELAS). Si tratta di una soluzione orale contenente il principio attivo mercaptamina-pantetina disolfuro acetato.[1] Questo farmaco è un profarmaco derivato della cisteamina, il che significa che viene convertito nella forma attiva (cisteamina) all’interno dell’organismo. La cisteamina è già approvata per l’uso in un altro farmaco chiamato Cystagon®.[2]

    Cos’è la MELAS?

    La MELAS è un grave disturbo genetico che colpisce i mitocondri del corpo – le minuscole strutture all’interno delle cellule che producono energia. Le persone affette da MELAS possono manifestare una serie di sintomi, tra cui:[3]

    • Debolezza muscolare (miopatia)
    • Intolleranza all’esercizio fisico
    • Convulsioni
    • Episodi simil-ictus
    • Diabete
    • Acidosi lattica (accumulo di acido lattico nell’organismo)

    La MELAS è causata da mutazioni del DNA mitocondriale, che possono influenzare vari organi, specialmente quelli con elevate richieste energetiche come il cervello e i muscoli.

    Come Funziona il TTI-0102

    Sebbene il meccanismo d’azione esatto del TTI-0102 nella MELAS non sia completamente descritto nelle informazioni sulla sperimentazione, si ritiene che agisca affrontando alcuni dei problemi metabolici sottostanti della MELAS. Il principio attivo, la cisteamina, potrebbe contribuire a migliorare la funzione mitocondriale e ridurre l’accumulo di sostanze nocive nelle cellule.[4]

    Dettagli della Sperimentazione Clinica

    È attualmente in corso una sperimentazione clinica per testare l’efficacia e la sicurezza del TTI-0102 nei pazienti affetti da MELAS. Ecco alcuni dettagli chiave dello studio:[5]

    • Si tratta di uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Ciò significa che i partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere il TTI-0102 o un placebo, e né i pazienti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo quale trattamento.
    • Lo studio durerà fino a 6 mesi.
    • L’obiettivo principale è valutare l’efficacia del TTI-0102 rispetto al placebo, nonché la sua sicurezza e la tollerabilità da parte dei pazienti.
    • I ricercatori esamineranno anche come il farmaco viene elaborato nell’organismo (farmacocinetica) e i suoi effetti su vari marcatori biologici (farmacodinamica).

    Criteri di Idoneità

    Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri. Alcuni requisiti chiave di idoneità includono:[6]

    • Età compresa tra 16 e 60 anni
    • Diagnosi confermata di MELAS con specifiche mutazioni genetiche
    • Gravità moderata della malattia (basata su un sistema di punteggio specifico)
    • Capacità di camminare almeno 150 metri ma non più di 1000 metri in 12 minuti
    • Dosi stabili di farmaci antiepilettici, se applicabile

    Ci sono anche diverse condizioni che escluderebbero una persona dalla partecipazione, come determinate altre condizioni mediche, recenti ospedalizzazioni o l’uso di specifici farmaci.

    Potenziali Benefici

    Sebbene l’efficacia del TTI-0102 sia ancora in fase di studio, i ricercatori sperano che possa offrire diversi benefici ai pazienti affetti da MELAS:[7]

    • Miglioramento della capacità funzionale (misurata dalla distanza percorsa a piedi in 12 minuti)
    • Riduzione dell’affaticamento
    • Migliore qualità della vita
    • Miglioramenti in vari marcatori biologici correlati alla MELAS

    Considerazioni sulla Sicurezza

    Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una priorità assoluta in questo studio. I ricercatori monitoreranno attentamente:[8]

    • Eventuali effetti collaterali o eventi avversi
    • Cambiamenti nei risultati degli esami di laboratorio
    • Risultati dell’esame fisico
    • Segni vitali
    • Attività cardiaca (tramite elettrocardiografia)
    • Attività convulsiva

    È importante notare che il TTI-0102 è ancora un trattamento sperimentale. Sebbene mostri promesse, i suoi effetti completi e i potenziali rischi non sono ancora del tutto noti. I pazienti che stanno considerando la partecipazione a questa o a qualsiasi altra sperimentazione clinica dovrebbero discutere approfonditamente i potenziali rischi e benefici con i loro operatori sanitari.

    Aspetto Dettagli
    Farmaco in studio TTI-0102 (Mercaptamina-Panteteine Disolfuro Acetato)
    Condizione Sindrome MELAS
    Disegno dello studio Multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
    Obiettivo primario Valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di TTI-0102
    Durata del trattamento Fino a 6 mesi
    Criteri principali di inclusione Età 16-60 anni, diagnosi confermata di MELAS, gravità moderata della malattia
    Misura dell’esito primario Variazione nel test del cammino di 12 minuti (12-MWT)
    Esiti secondari Gravità della fatica, qualità della vita, farmacocinetica, biomarcatori

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è la sindrome MELAS? La sindrome MELAS sta per Encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili all’ictus. È un raro disturbo genetico che colpisce la produzione di energia nelle cellule del corpo, portando a vari sintomi neurologici e muscolari.
    • Che cos’è il TTI-0102? TTI-0102 è una soluzione orale contenente Mercaptamina-Pantetina Disolfuro Acetato. È in fase di studio come potenziale trattamento per la sindrome MELAS negli studi clinici.
    • Quali sono gli obiettivi principali dello studio clinico? L’obiettivo primario è valutare l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del TTI-0102 orale rispetto al placebo in pazienti con MELAS per un periodo fino a 6 mesi. Gli obiettivi secondari includono la valutazione della farmacocinetica e della farmacodinamica del farmaco.
    • Chi può partecipare allo studio clinico? I partecipanti devono avere un’età compresa tra 16 e 60 anni, avere una diagnosi confermata di MELAS con specifiche mutazioni genetiche e soddisfare determinati criteri riguardanti la gravità della malattia e la capacità fisica. Ci sono anche specifici criteri di inclusione ed esclusione relativi alla storia clinica e allo stato di salute attuale.
    • Come viene misurata l’efficacia del TTI-0102? La misura principale di risultato è il cambiamento nella capacità funzionale basata sul test del cammino di 12 minuti (12-MWT) dall’inizio alla fine dello studio. Altre misure includono cambiamenti nella gravità della fatica, nella qualità della vita e in vari biomarcatori relativi alla malattia.

    Studi in corso con Mercaptamine-Pantetheine Disulfide Acetate

    • Data di inizio: 2025-03-20

      Studio sull’efficacia di TTI-0102 per pazienti con encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili a ictus (MELAS)

      Non in reclutamento

      2 1

      Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata encefalomiopatia mitocondriale, acidosi lattica e episodi simili a ictus (MELAS). Questa condizione è caratterizzata da sintomi come debolezza muscolare, convulsioni e episodi simili a ictus. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato TTI-0102, somministrato come soluzione orale. Questo farmaco contiene una sostanza attiva…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Paesi Bassi

    Glossario

    • MELAS: Encefalopatia mitocondriale, acidosi lattica ed episodi simili all'ictus. Un raro disturbo genetico che colpisce la produzione di energia cellulare.
    • Mercaptamine-Pantetheine Disulfide Acetate: La sostanza attiva nel TTI-0102, in fase di studio per il trattamento della MELAS.
    • Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo e l'escrezione.
    • Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
    • 12-minute walk test (12-MWT): Un test utilizzato per misurare la capacità funzionale valutando la distanza che una persona può percorrere in 12 minuti.
    • Newcastle Mitochondrial Disease Adult Scale (NMDAS): Uno strumento di valutazione clinica utilizzato per valutare la gravità della malattia mitocondriale negli adulti.
    • Heteroplasmy: La presenza di una miscela di DNA mitocondriale normale e mutato all'interno di una cellula o tessuto.
    • Stroke-like episode: Un evento neurologico improvviso nella MELAS che assomiglia a un ictus ma è causato da meccanismi diversi.
    • Fatigue Severity Scale (FSS): Un questionario utilizzato per misurare l'impatto della fatica sulle attività quotidiane.
    • WHOQOL-BREF: Valutazione della Qualità della Vita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità, una misura standardizzata della qualità della vita.